Praxis Quality Pharmaceuticals獲得FDA突破性治療指定，瑞魯三嗪用於治療與SEN 2A和SEN 8A發育性和癲癇性腦病相關的癲癇發作

突破性治療指定（BTD）是基於在SEN 2A和SEN 8A發育性和癲癇性腦病（DEE）中進行的II期CLARLD試驗的非常引人注目的結果而授予的

CLARLD隊列2關鍵試驗有望在2026年上半年取得最終結果，隨后將提交NDA

Praxis最近啟動了EMERALD研究，廣泛調查瑞盧三嗪在DEE中的作用

波士頓，2025年7月17日（環球新聞網）-- Praxis精密藥品公司（納斯達克：PRAX）是一家臨牀階段生物製藥公司，將遺傳學見解轉化為以神經元興奮-抑制失衡為特徵的中樞神經系統（中樞神經系統）疾病療法的開發，該公司今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准瑞盧三嗪的BTD，瑞盧三嗪是一種鈉通道功能狀態調節劑，用於兒科治療SEN 2A和SEN 8A DEE患者。

「這個BTD是我們瑞盧三嗪項目的一個重要里程碑，並進一步驗證了其潛力。支持我們申請的CLARLD隊列1研究招募了有史以來研究過的最嚴重的DEE人羣，其中包括在加入研究之前平均接受三次治療失敗的患者。開放標籤擴展的結果是顯着的，顯示癲癇發作平均減少約90%，癲癇發作間隔時間超過兩個月。這些極其令人鼓舞的臨牀結果轉化為患者及其護理人員的生活質量的切實改善。我們繼續執行註冊CLARLD隊列2研究，並預計不迟於2026年上半年分享總體結果。我們很高興該BTD除了SEN 2A和SEN 8A DEE中的罕見兒科疾病指定之外，還進一步支持瑞盧三嗪的加快開發，」總裁兼首席執行官Marcio Souza評論道。「除了針對SEN 2A和SEN 8A人羣的令人興奮的更新之外，我們還期待着最近針對DEE患者啟動的EMERALD研究的結果，無論病因如何。」

BTD能夠加快用於治療嚴重疾病的藥物的開發和監管審查，初步臨牀證據表明，瑞盧三嗪可能比現有療法在臨牀意義終點方面表現出顯着的改善。瑞盧三嗪的BTD得到了2期CLARLD研究隊列1的陽性數據以及試驗開放標籤擴展（PLE）期11個月數據的支持。雙盲期（治療16周）的數據顯示，雙盲期內經安慰劑調整的每月運動癲癇發作減少了46%，超過30%的患者在接受瑞盧三嗪時沒有癲癇發作。此外，臨牀醫生和護理人員都指出，在警覺性、溝通能力和癲癇發作嚴重程度方面都出現了有意義的改善。2025年5月，Praxis在一次虛擬投資者活動期間提供了正在進行的試驗OLE部分的數據更新。第11個月時，觀察到患者癲癇發作平均減少約90%，並且觀察到無癲癇期持續且持續改善，平均67天沒有癲癇發作，而基線期為3天。沒有新的安全信號、藥物相關的嚴重不良事件或需要減少劑量。

CLARLD註冊隊列2目前正在進行中並將繼續招募，預計最迟於2026年上半年發佈終點結果，隨后可能會提交NDA申請。

Praxis最近啟動了EMERALD研究，在所有DEE患者中評價Relutrigine。EMERALD是一項為期16周的安慰劑對照研究，旨在評估診斷為發育性癲癇患者的癲癇發作減少情況。

關於瑞魯三嗪（PRAX-562）瑞魯三嗪是一種正在開發的一流小分子，用於治療發育性和癲癇性腦病（DEE），作為持續鈉電流的優先抑制劑，被證明是嚴重DEE癲癇發作症狀的關鍵驅動因素。瑞魯三嗪精確調節鈉通道（NaV）的機制與對疾病狀態NaV通道過度興奮性的卓越選擇性一致。在SCN 2A、SCN 8A和其他DEE小鼠模型中，Relutrigine的體內研究已證明對癲癇發作具有劑量依賴性抑制作用，直至完全控制癲癇發作活動。在三項I期研究中，瑞魯三嗪總體耐受良好，並證明生物標誌物變化表明NaV通道調節。2期CLARLD研究隊列1的數據表明，在大量預治療人羣中，運動性癲癇發作獲得了良好的耐受性、穩健的、短期和長期改善，並且在一些SEN 2A-和SEN 8A-DEE患者中保持了癲癇發作的自由度。瑞魯三嗪已獲得FDA頒發的孤兒藥指定（ODD）和罕見兒科疾病指定，用於治療SEN 2A-DEE、SEN 8A-DEE和Dravet綜合徵，並獲得歐洲藥品管理局頒發的突破性治療指定（BTD）和ODD用於治療SEN 2A-DEE和SEN 8A-DEE。要了解有關EMERALD和EMELD研究的更多信息，請訪問Resiliences.com。

關於實踐 Praxis Quality Pharmaceuticals是一家臨牀階段生物製藥公司，將遺傳性癲癇的見解轉化為以神經元興奮-抑制失衡為特徵的中樞神經系統疾病的療法開發。Praxis正在利用我們對大腦中共享生物靶點和迴路的理解，通過我們專有的小分子平臺Cerebrum™和反義寡聚核寡核酸（ASO）平臺Solidus™，將遺傳學見解應用於發現和開發罕見和更普遍的神經系統疾病的療法。Praxis建立了多元化、多模式的中樞神經系統產品組合，包括涵蓋癲癇和運動障礙的多個項目，以及四種臨牀階段候選產品。欲瞭解更多信息，請訪問www.praxismedicines.com並在Facebook、LinkedIn和Twitter/X上關注我們。

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