ProKidney宣布与FDA在Rilparencel的加速批准路径上达成一致

• FDA 确认 eGFR 斜率是加速批准利帕伦塞尔用于 CKD 和 2 型糖尿病患者的可接受替代终点
• FDA 还确认，正在进行的 3 期 PROACT 1 研究可用于加速审批和完全审批
• 使用 eGFR 斜率进行加速审批分析所需的患者中，近一半已入组
• 预计将于 2027 年第二季度发布支持加速审批申请的顶线数据

北卡罗来纳州温斯顿塞勒姆，2025 年 7 月 15 日（GLOBE NEWSWIRE）—— ProKidney Corp.（纳斯达克股票代码：PROK） （“ProKidney”或“公司”），一家领先的后期临床阶段细胞治疗公司，专注于慢性肾脏病（CKD），今天宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）就rilparencel的加速审批途径达成一致。Rilparencel是一种自体细胞疗法，已获得FDA的再生医学先进疗法（RMAT）称号，目前正在进行III期REGEN-006（PROACT 1）试验，以证明该疗法在晚期CKD和2型糖尿病患者中保留肾功能的潜力。

在近期举行的B类会议上，FDA确认，正在进行的3期PROACT 1临床试验中，患者的估算肾小球滤过率(eGFR)斜率可作为替代终点，并可作为根据加速审批途径提交利帕伦赛(rilparencel)生物制剂许可申请(BLA)的主要依据。FDA同意，在接受适当标准治疗的患者中，利帕伦赛的疗效大小（与假手术对照组相比）至少为1.5毫升/分钟/1.73^平方米/年的改善，即可作为疗效的可接受证明。ProKidney预计将于2027年第二季度获得eGFR斜率作为替代终点的顶线数据，以支持其加速审批申请。迄今为止，ProKidney已招募了加速审批分析所需近一半的患者。 FDA还确认，正在进行的3期PROACT 1研究可作为验证性研究，以支持利帕伦赛的全面批准，该研究将基于方案中规定的主要事件发生时间复合终点。关于验证性数据预期发布时间的最新指南将于2026年上半年发布。

ProKidney 首席执行官 Bruce Culleton 医学博士表示：“FDA 支持使用 eGFR 斜率加速审批 rilparencel，这让我们深受鼓舞，这对 ProKidney 来说是一个重要的监管里程碑。继上周公布的 REGEN-007 II 期临床试验阳性结果之后，此次合作使我们能够更加清晰、更有信心地推进关键的 III 期临床试验 PROACT 1 的入组工作。我们期待在 RMAT 资格下与 FDA 继续沟通，将 rilparencel 带给晚期 CKD 和糖尿病患者，这一群体拥有大量未满足的临床和社会需求。”

关于慢性肾脏病

CKD 是一种进行性疾病，其特征是肾功能逐渐衰退，最终可导致终末期肾病 (ESKD)，需要透析或移植。据估计，美国有 3700 万成年人患有 CKD，但许多人在早期阶段并未得到诊断。糖尿病是 CKD 的主要原因，同时患有这两种疾病的患者面临显著更高的心血管事件、住院和死亡风险。ProKidney 正在为 3b/4 期 CKD 和糖尿病患者开发 rilparencel，这类患者在美国有 100 万至 200 万人。虽然目前的治疗方案旨在减缓病情进展，但对于能够稳定肾功能并延缓或预防晚期 CKD 患者透析需求的疗法，仍然存在大量未满足的需求。

关于 REGEN-006 (PROACT 1) 3 期临床试验

REGEN-006 是一项正在进行的 3 期随机、盲法、假手术对照研究，旨在评估利帕伦赛 (rilparencel) 在晚期 CKD 和 2 型糖尿病患者中的安全性和有效性。该研究方案于 2024 年上半年进行了修订，重点关注伴有白蛋白尿的 4 期 CKD（eGFR 20-30 毫升/分钟/1.73^平方米）和晚期 3b 期 CKD（eGFR 30-35 毫升/分钟/1.73^平方米）患者（eGFR 20-30 毫升/分钟/1.73^平方米患者尿蛋白定量低于 5,000 毫克/克，eGFR 30-35 毫升/分钟/1.73^平方米患者尿蛋白定量低于 300-5,000 毫克/克）。计划入组总人数约为 685 名受试者。受试者在接受肾活检或假活检前，按1:1的比例随机分配至治疗组和假对照组。主要目的是评估采用微创经皮途径最多两次利帕伦塞尔注射（每侧肾脏各一次）的疗效。加速审批的替代终点是eGFR斜率，主要复合终点是从首次注射至以下最早发生事件的时间：eGFR下降至少40%；eGFR<15 mL/min/1.73m²，和/或长期透析，和/或肾移植；或肾脏或心血管死亡。

关于 ProKidney Corp.
ProKidney 成立于 2015 年，是一家通过创新细胞疗法治疗慢性肾病的先驱公司，历经十年研发。ProKidney 的主要候选产品 rilparencel（也称为^REACT® ）是一种首创的、获得专利的自体细胞疗法，目前正在评估其在肾衰竭高风险糖尿病患者中保留肾功能的潜力。欲了解更多信息，请访问www.prokidney.com 。

前瞻性陈述

本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法》“安全港”条款所界定的“前瞻性陈述”。ProKidney 的实际业绩可能与其预期、估计和预测不同，因此，您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。“预期”、“估计”、“预计”、“预算”、“预测”、“预期”、“打算”、“计划”、“可能”、“将”、“或许”、“应该”、“相信”、“预测”、“潜在”、“持续”等词语及类似表述（或此类词语或表述的否定形式）旨在识别此类前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于：公司认为其3期 REGEN-006（PROACT 1）试验足以支持潜在的 BLA 提交和全面监管批准，eGFR 斜率可用作 rilparencel 加速审批途径的替代终点，对财务业绩和预期现金流的预期，包括公司预期当前现金将支持到2027年的运营计划，未来业绩、产品开发和商业化（如果获得批准），公司产品的潜在利益和影响（如果获得批准），潜在的监管批准，公司产品当前或未来市场的规模和潜在增长（如果获得批准），公司开发项目进入和通过临床的进展以及报告数据的预期时间、进行监管备案或实现与公司产品候选人相关的其他里程碑，以及公司开发项目的进展和资金。大多数这些因素不在公司的控制范围内，难以预测。可能导致此类差异的因素包括但不限于：由于我们近期在美国本土化，导致业务中断或可能对我们的经营业绩或财务状况造成重大损害的因素；无法维持公司 A 类普通股在纳斯达克上市；无法将公司 A 类普通股纳入各种指数，如果被排除在这些指数之外，则可能对 A 类普通股的交易价格产生负面影响；无法实施业务计划、预测和其他预期，或无法识别和实现更多机会，这些机会可能受到以下因素的影响：竞争以及公司实现增长、管理盈利增长和留住关键员工的能力；竞争激烈的生物技术行业中经济下滑和监管格局变化的风险；公司临床试验结果可能不支持批准的风险；FDA 可能要求在批准公司候选药物之前进行更多研究的风险；公司未来无法筹集融资；公司未能获得并维持其产品的监管许可或批准，以及任何已获批准或批准产品的相关限制和局限；公司未能识别、获得许可或获得更多技术；公司未能与目前营销或从事生物制剂市场以及肾病治疗领域的其他公司竞争；公司产品（如获批准）的市场规模和增长潜力，以及公司单独或与他人合作服务于这些市场的能力；公司对费用、未来收入、资本要求和额外融资需求的估计；公司的财务业绩；公司的知识产权；细胞疗法研发固有的不确定性，包括启动和完成临床研究的实际时间以及监管机构做出决定的时间和内容；我们临床项目的中期结果可能无法代表未来结果；地缘政治冲突对公司业务的影响；以及公司最新10-K表年度报告、后续10-Q表季度报告和提交给美国证券交易委员会的其他文件中“风险因素”标题下包含的其他风险和不确定因素。公司提醒读者，上述因素并非排他性因素，并提醒读者不要过分依赖任何前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至发布之日的观点。公司不承担或接受任何义务或承诺公开发布对任何前瞻性陈述的任何更新或修订，以反映其预期的任何变化或任何此类陈述所依据的事件、条件或情况的任何变化。

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