Acumen Pharmaceuticals和JCR Pharmaceuticals启动战略协作，期权和许可协议以开发增强脑部输送™疗法用于阿尔茨海默病

• Acumen 和 JCR 旨在开发一款利用 Acumen 淀粉样β寡聚体选择性抗体专业知识和 JCR 转铁蛋白受体靶向血脑屏障穿透技术的产品
• 预计 2026 年初将公布临床前候选药物数据，Acumen 拥有独家选择权，可开发最多两种用于治疗阿尔茨海默病的候选药物
• 经过一年多的合作，双方对技术可行性进行了评估，并对一系列开发候选方案进行了分析
  

马萨诸塞州牛顿市，2025年7月15日（环球新闻社）—— Acumen Pharmaceuticals, Inc. （纳斯达克股票代码：ABOS）（简称“Acumen”或“公司”）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发一种针对毒性可溶性淀粉样β低聚物（AβOs）的新型疗法，用于治疗阿尔茨海默病（AD）。该公司今天宣布与JCR Pharmaceuticals（“JCR”）达成合作、期权和许可协议，以开发一种针对低聚物的增强脑递送（EBD ^™ ）疗法，用于治疗阿尔茨海默病。JCR是一家全球性的专业制药公司，运用科学专业知识和独特技术来研究、开发和提供下一代疗法。

虽然血脑屏障 (BBB) 保护人脑免受潜在有害物质的侵害，但这道保护屏障也使得将大量治疗药物（尤其是生物制剂等大分子药物）输送到脑部变得十分困难。Sabirnetug 或其他新型 AβO 选择性抗体与 JCR 的血脑屏障穿透技术 (J-Brain ^Cargo® ) 相结合，增强了 Acumen 的 AβO 靶向疗法产品组合。此次合作旨在通过开发疗效更高、安全性更高、更便捷的产品，推进阿尔茨海默病患者潜在的下一代治疗方案。

Acumen首席执行官Daniel O'Connell表示：“在过去一年与JCR完成多项可行性实验之后，我们非常高兴能够达成此次合作，将Acumen在AβO靶向抗体领域的专业知识与JCR经过验证的专有BBB穿透技术相结合。将Acumen使用AβO偏好抗体的差异化机制方法与JCR创新的转铁蛋白BBB递送平台相结合，或许能够支持开发一种激动人心的下一代治疗方案，以应对这一尚未得到满足的重大需求领域。在对该领域多种技术进行严格的研究和评估后，我们很高兴能够与一位已在日本成功开发出获批疗法的资深领军企业正式达成合作。我们期待在2026年初推出临床前数据包，这将进一步完善我们的EBD ^™开发战略。”

J-Brain ^Cargo®技术是 JCR 的专有药物递送系统，通过受体介导的胞吞转运，高效地将药物递送至包括中枢神经系统在内的目标组织。该系统适用于多种治疗方式，包括抗体、酶、寡核苷酸、脂质纳米颗粒、基因和细胞疗法、肽以及诱饵受体。基于该技术开发的首个药物已在日本获批，用于治疗溶酶体贮积症，并显示出良好的安全性。

Acumen 的主导项目 sabirnetug 是首个在阿尔茨海默症 (AD) 患者中证明可选择性靶向作用于 AβO 的人源化单克隆抗体。AβO 是一种可溶性且具有高度突触毒性的 Aβ，在阿尔茨海默症早期积累，并持续引发突触功能障碍和神经退行性变。1 期INTERCEPT-AD 临床试验表明，sabirnetug 总体耐受性良好，ARIA-E 总体发生率较低。该试验还显示了剂量和暴露量依赖性的 AβO 靶向作用，并且与研究中评估的较高剂量、多个递增剂量组相比，淀粉样斑块减少具有统计学意义。

Acumen目前正在ALTITUDE-AD ( NCT06335173 )研究中研究sabirnetug，这是一项II期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，在美国、加拿大、欧盟和英国的多个研究中心入组了542名早期AD患者。该试验已于2025年3月宣布入组完成。Acumen计划于2026年末公布包括疗效和安全性数据在内的主要结果。

合作细节及后续步骤

• Acumen 和 JCR 已合作一年多，开展可行性工作，评估 JCR 的转铁蛋白靶向技术与 Acumen 的 AβO 靶向抗体的结合效果。
• JCR 的转铁蛋白受体结合平台包括 scFv（单链可变片段抗体）和 VHH（可变重域抗体）库，这些分子与其获批疗法 IZCARGO® 中使用的完整 IgG 相关。
• 除了 sabirnetug 之外，此次合作还在研究 Acumen 库中的其他寡聚体特异性抗体，以进一步确定生命周期机会。
• 预计在 2026 年初将推出包含非人类灵长类动物研究的临床前候选药物 (PCC) 数据包，届时 Acumen 将拥有行使其选择权开发最多两种开发候选药物的独家权利。

财务条款

• 根据协议条款，JCR 将获得一笔预付款，如果 Acumen 行使其独家选择权，开发最多两种候选药物，JCR 将有资格获得额外的期权付款。JCR 还将有资格获得未来开发、商业化和销售里程碑付款，以及合作中任何产品销售额的个位数百分比特许权使用费。
  

关于 Sabirnetug (ACU193)
Sabirnetug (ACU193) 是一种人源化单克隆抗体 (mAb)，其发现和开发基于其对可溶性淀粉样β蛋白寡聚体 (AβOs) 的选择性。相对于 Aβ 单体和淀粉样斑块，AβOs 是一种毒性极强且致病性的 Aβ。可溶性 AβOs 已被观察到是一种强效神经毒素，可与神经元结合，抑制突触功能并诱导神经退行性变。通过选择性靶向毒性可溶性 AβOs，sabirnetug 旨在验证可溶性 AβOs 是阿尔茨海默病 (AD) 神经退行性过程的早期且持续性潜在病因的假设。Sabirnetug 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的治疗早期 AD 的快速通道资格，目前正在对早期 AD 患者进行 2 期临床试验评估。

关于 ALTITUDE-AD（第二阶段）
ALTITUDE-AD 于 2024 年启动，是一项 2 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，旨在评估每四周注射一次 sabirnetug (ACU193) 对早期阿尔茨海默病患者减缓认知和功能衰退的疗效和安全性，并与安慰剂组进行比较。该研究在美国、加拿大、欧盟和英国的多个研究中心招募了 542 名早期阿尔茨海默病患者（轻度认知障碍或因 AD 导致的轻度痴呆）。更多信息请访问 www.clinicaltrials.gov，NCT 标识符为 NCT06335173。

关于Acumen Pharmaceuticals, Inc.
Acumen Pharmaceuticals 是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发一种针对毒性可溶性淀粉样β蛋白寡聚体 (AβO) 的新型疗法，用于治疗阿尔茨海默病 (AD)。Acumen 的科学创始人率先开展了 AβO 的研究，越来越多的证据表明，AβO 是阿尔茨海默病病理的早期和持续性诱因。Acumen 目前正专注于推进其在研候选产品 sabirnetug (ACU193)，这是一种人源化单克隆抗体，可选择性靶向突触毒性 AβO。该药物目前正在进行 2 期临床试验 ALTITUDE-AD (NCT06335173)，该试验针对早期有症状的阿尔茨海默病患者，此前 1 期临床试验 INTERCEPT-AD 已取得积极结果。公司总部位于马萨诸塞州牛顿市。欲了解更多信息，请访问www.acumenpharm.com 。

关于 J-Brain Cargo®^平台技术
JCR Pharmaceuticals 开发了专有的血脑屏障 (BBB) 穿透技术 J-Brain Cargo ^® ，可将生物治疗药物输送至中枢神经系统 (CNS)。基于该技术开发的首个药物是 IZCARGO ^® （国际非专利名称：pabinafusp alfa），并已在日本获批用于治疗溶酶体贮积症。

关于JCR制药有限公司
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552) 是一家全球性特种制药公司，致力于为全球罕见病和遗传病患者拓展治疗可能性。我们在日本延续 50 年的传统，同时将全球业务拓展至美国、欧洲和拉丁美洲。我们运用科学专业知识和独特技术研究、开发和提供下一代疗法，从而改善患者的生活。我们在日本获批的产品包括用于治疗生长障碍、MPS II（亨特综合征）、法布里病、急性移植物抗宿主病和肾性贫血的疗法。我们在全球范围内正在开发的试验性产品旨在治疗罕见病，包括 MPS I（Hurler、Hurler-Scheie 和 Scheie 综合征）、MPS II、MPS IIIA 和 B（Sanfilippo 综合征 A 型和 B 型）等。JCR 致力于为患者拓展治疗可能性，同时在全球范围内加速医学进步。欲了解更多信息，请访问https://www.jcrpharm.co.jp/en/site/en/index.html 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法》所定义的前瞻性陈述。任何描述Acumen的目标、期望、财务或其他预测、意图或信念的陈述均构成前瞻性陈述，并应被视为风险陈述。“相信”、“预期”、“预计”、“可能”、“应该”、“将”、“寻求”、“旨在”、“计划”、“潜在”、“将”、“里程碑”等词语及类似表述旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。前瞻性陈述包括与 Acumen 业务及其实现战略和财务目标的能力相关的陈述，包括其预计的现金、现金等价物和有价证券使用情况以及预计到 2027 年初其现金资源的充足性；Acumen 候选产品 sabirnetug (ACU193) 的治疗潜力（包括针对其他抗体的治疗潜力）；ALTITUDE-AD 预期顶线结果发布时间；支持 sabirnetug 皮下给药方案的进一步开发潜力；以及利用血脑屏障 (BBB) 技术开发治疗阿尔茨海默病候选药物的潜力。这些陈述基于 Acumen 管理层当前的信念和预期，并受某些因素、风险和不确定性的影响，尤其是在发现、开发和商业化安全有效的人类疗法过程中固有的因素、风险和不确定性。地缘政治事件和宏观经济条件的影响可能会加剧此类风险，例如通胀和利率上升、供应中断以及信贷和金融市场的不确定性。Acumen 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中更详细地描述了这些风险以及其他与 Acumen 项目有关的风险，包括 Acumen 最新的 10-K 表年度报告以及随后向 SEC 提交的文件。Acumen 提供这些文件和其他文件的副本。更多信息将在 Acumen 不时向 SEC 提交的其他文件中提供。这些前瞻性陈述仅代表截至本文发布之日的观点，Acumen 明确表示不承担更新或修改任何前瞻性陈述的义务，除非法律另有规定，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

联系方式：

投资者：
亚历克斯·布劳恩
abraun@acumenpharm.com

媒体： AcumenPR@westwicke.com