基因治疗ZEVASKYN™现已在旧金山湾区的新认证治疗中心提供

- 斯坦福大学露西尔·帕卡德儿童医院已准备好接收接受 ZEVASKYN 治疗的患者 -

- Abeona Therapeutics ^®和斯坦福医学院进行了十多年的研究合作，最终于 2025 年 4 月获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 ZEVASKYN -

- ZEVASKYN 是唯一获得 FDA 批准的一次性治疗 RDEB 伤口的疗法 -

克利夫兰，2025年7月15日（环球新闻社）——Abeona Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：ABEO）今日宣布，其最新的合格治疗中心 (QTC) 正式启用，用于治疗已获FDA批准的ZEVASKYN（prademagene zamikeracel）基因修饰细胞片。这项首创疗法是Abeona十年研发和该技术起源地斯坦福医学院二十年研发的成果，将用于治疗患有隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB) 的成人和儿童患者的伤口。斯坦福大学露西尔·帕卡德儿童医院 (Lucile Packard Children's Hospital Stanford) 已完成QTC的启动工作，现已准备好接收接受ZEVASKYN治疗的患者。

Abeona 首席商务官 Madhav Vasanthavada 博士表示：“我们非常高兴地宣布斯坦福露西尔·帕卡德儿童医院现已开始提供 ZEVASKYN 治疗，并将继续与斯坦福医学院保持长期合作。此次中心启用是我们商业化进程中的一个重要里程碑，我们很高兴 RDEB 患者现在可以在斯坦福露西尔·帕卡德儿童医院和芝加哥卢里儿童医院接受 ZEVASKYN 治疗。”

斯坦福大学皮肤病学教授、斯坦福医学儿童健康中心儿科皮肤科医生Joyce Teng博士表示：“这项疗法为正在与这种改变人生、痛苦不堪的皮肤病作斗争的患者及其家人带来了新的希望。这一里程碑有力地证明了参与临床试验的患者，以及斯坦福医学的科学家和开创这项研究的医学专业人士的不懈奉献。这代表着一项科学上的胜利，也是朝着改善众多人群生活质量迈出的重要一步。”

Abeona 致力于让符合条件的美国患者能够使用 ZEVASKYN 药物，并已部署相关服务，提供信息和资源，帮助患者就使用 ZEVASKYN 治疗 RDEB 伤口做出明智的决定。Abeona 的综合患者支持计划 Abeona Assist™ 提供个性化支持，包括帮助患者了解他们的保险福利和经济援助方案，以及提供旅行和后勤协助。如需了解更多关于如何获得 ZEVASKYN 药物以及 Abeona Assist 提供的患者支持服务的信息，请访问www.abeonaassist.com ，致电 1-855-ABEONA-1 (1-855-223-6621) 或发送电子邮件至 MyNavigator@AbeonaAssist.com 。

关于 ZEVASKYN™（prademagene zamikeracel）基因修饰细胞片

ZEVASKYN是首个也是唯一一个基于自体细胞片的基因疗法，用于治疗患有隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB) 的成人和儿童患者的伤口。RDEB 是一种严重的皮肤病，由 COL7A1 基因的两个拷贝缺陷引起，导致无法产生功能性 VII 型胶原蛋白。缺乏功能性 VII 型胶原蛋白和锚定纤维，皮肤脆弱易起水疱，导致伤口反复开合，甚至无法愈合。患者通常有较大的开放性伤口，这可能导致危及生命的严重并发症。ZEVASKYN 使用复制缺陷型逆转录病毒载体，将产生功能性 VII 型胶原蛋白的 COL7A1 基因体外导入患者自身的皮肤细胞，从而在治疗的伤口中产生功能性 VII 型胶原蛋白。ZEVASKYN 已证明，只需一次手术即可显著促进伤口愈合并减轻疼痛。欲了解更多信息，请访问www.ZEVASKYN.com 。

适应症

ZEVASKYN™（prademagene zamikeracel）是一种基于自体细胞片的基因疗法，用于治疗患有隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）的成人和儿童患者的伤口。

重要安全信息

• ZEVASKYN 可能会引发严重的过敏反应。如果患者出现瘙痒、肿胀、荨麻疹、呼吸困难、流鼻涕、流泪或恶心等症状，应立即就医。在极少数情况下，可能会发生一种称为过敏性休克的严重反应。
• 由于ZEVASKYN疗法的工作原理，其治疗存在导致癌症发展的潜在风险。患者应终身接受监测，以发现任何癌症迹象。
• ZEVASKYN 采用人体和动物材料制成。尽管这些材料在使用前经过测试，但仍无法消除传播感染的风险。
• 最常见的副作用是手术引起的疼痛和瘙痒。

以上并非完整的副作用列表。患者应致电其护理团队，咨询有关副作用的医疗建议。如有任何副作用，可致电 Abeona（电话：1-844-888-2236）或 FDA（电话：1-800-FDA-1088）或访问www.fda.gov/medwatch进行报告。

请参阅完整的处方信息。

关于Abeona Therapeutics

Abeona Therapeutics Inc. 是一家商业化阶段的生物制药公司，致力于开发针对严重疾病的细胞和基因疗法。Abeona 的 ZEVASKYN™（prademagene zamikeracel）是首个也是唯一一个基于自体细胞的基因疗法，用于治疗患有隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB) 的成人和儿童患者的伤口。公司位于俄亥俄州克利夫兰的完全一体化 cGMP 细胞和基因疗法生产基地，是 ZEVASKYN 的商业化生产基地。公司的开发产品组合以腺相关病毒 (AAV) 基因疗法为主，用于治疗存在巨大未满足医疗需求的眼科疾病。Abeona 的新型新一代 AAV 衣壳正在接受评估，以改善其对多种严重疾病的趋向性。欲了解更多信息，请访问www.abeonatherapeutics.com 。

ZEVASKYN™、Abeona Assist™、Abeona Therapeutics ^®及其相关标识是 Abeona Therapeutics Inc. 的商标。

前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的1933年证券法第27A条和经修订的1934年证券交易法第21E条所定义的前瞻性陈述，这些陈述涉及风险和不确定性。我们试图通过“可能”、“将”、“相信”、“预期”、“期望”、“打算”、“潜在”等类似词语和表达（以及其他指代未来事件、条件或情况的词语或表达）来识别前瞻性陈述，这些词语和表达构成并旨在识别前瞻性陈述。由于各种重要因素、众多风险和不确定性，实际结果可能与此类前瞻性陈述所示的结果存在重大差异，包括但不限于我们将 ZEVASKYN 商业化的能力、ZEVASKYN 的治疗潜力、ZEVASKYN 的未满足需求和市场机会是否符合公司的预期、对我们罕见病产品组合的持续兴趣；我们招募患者参加临床试验的能力；未来与 FDA 或其他监管机构的会议结果和检查结果，包括与临床前项目相关的会议结果；获得必要监管批准的能力；金融市场和全球经济状况任何变化的影响；与数据分析和报告相关的风险；以及公司向美国证券交易委员会提交的最新 10-K 表年度报告及其后定期报告中披露的其他风险。除非联邦证券法另有规定，否则公司不承担修改前瞻性陈述或更新前瞻性陈述以反映本新闻稿发布日期后发生的事件或情况的义务，无论是由于新信息、未来发展或其他原因。

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格雷格·金
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Abeona治疗公司
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