Ascentage Pharma宣布其新型Bcl-2抑制剂Lisaftoclax已获中国国家药监局批准，为CLL/SLL的治疗开启了新时代。

美国马里兰州罗克维尔和中国苏州，2025年7月10日——致力于解决癌症领域未满足医疗需求的全球生物制药公司亚盛医药（纳斯达克股票代码：AAPG；香港交易所代码：6855）宣布，其具有自主知识产权的新型Bcl-2选择性抑制剂利沙夫托克拉（APG-2575）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，用于治疗既往接受过至少一项包括布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的系统性治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成年患者。这使利沙夫托克拉成为首个在中国获得有条件批准并获准上市用于治疗CLL/SLL患者的Bcl-2抑制剂，也是全球第二个获批的Bcl-2抑制剂。

Lisaftoclax是亚盛医药自主研发的新型口服小分子Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性阻断抗凋亡蛋白Bcl-2，从而恢复癌细胞正常的凋亡过程，用于治疗恶性肿瘤患者。在临床试验中，lisaftoclax已在多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤中展现出广泛的治疗潜力，尤其在慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞白血病（SLL）中，无论是单药治疗还是联合用药。lisaftoclax是亚盛医药继奥瑞巴替尼之后第二个获得商业化的创新药。lisaftoclax的获批彰显了亚盛医药卓越的全球临床开发和创新能力，标志着公司深厚产品管线建设的又一重要里程碑。

此次批准基于一项关键性注册II期临床试验 (APG2575CC201) 的结果。该试验旨在评估lisaftoclax单药治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞白血病(SLL)患者的疗效和安全性，以总缓解率(ORR)为主要终点。在既往接受过BTK抑制剂和/或免疫化疗的患者中，lisaftoclax表现出显著的疗效，ORR达到预设终点。此外，lisaftoclax还表现出良好的安全性，在研究期间未发生肿瘤溶解综合征(TLS)，血液学毒性发生率较低且可控，非血液学毒性发生率也较低，多为1-2级。

慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞白血病（CLL/SLL）是由成熟B细胞肿瘤引起的血液系统恶性肿瘤，主要发生在老年人群中，全球每年报告的新诊断病例超过10万例^1。在中国，CLL/SLL的发病率低于西方国家，但该病发病率呈快速上升趋势，且发病年龄趋于年轻化，侵袭性也更高^2。BTK抑制剂作为目前CLL/SLL一线治疗的首选药物，显著改善了患者的疗效。然而，BTK抑制剂仍面临诱导深度缓解的能力有限、中远期治疗复发风险高、长期治疗的毒性及耐受性差等一系列问题，因此，CLL/SLL患者亟需更安全有效的治疗方案。

Bcl-2抑制剂的问世进一步革新了慢性淋巴细胞白血病（CLL/SLL）的治疗。凋亡抑制因子Bcl-2在多种血液系统恶性肿瘤中普遍高表达，尤其是在慢性淋巴细胞白血病（CLL/SLL）中，是肿瘤细胞逃避凋亡的关键机制。然而，发现Bcl-2抑制剂作为治疗靶点极具挑战性，主要是因为其作用机制基于蛋白质-蛋白质相互作用（PPI）。Bcl-2的结合界面相对较大，小分子抑制剂难以发挥阻断作用。此外，Bcl-2蛋白位于具有双层膜结构的线粒体上，是最复杂且最具挑战性的细胞成分之一，因为药物需要首先穿透细胞膜才能进一步作用于线粒体膜。此前，中国尚未批准任何Bcl-2抑制剂用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL/SLL）。此次lisaftoclax的获批，填补了慢性淋巴细胞白血病（CLL/SLL）的治疗空白，为国内众多患者带来了新的希望。

该研究主要研究者、江苏省人民医院淋巴瘤中心李建勇教授指出：“慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞白血病是老龄化社会中常见的血液系统恶性肿瘤，在中国的发病率持续上升。尽管治疗手段不断进步，但慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞白血病患者仍然面临着耐药、治疗周期长、疗效不佳等一系列挑战。近年来，针对促凋亡蛋白的药物在肿瘤学领域受到广泛关注，而Bcl-2抑制剂则成为慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞白血病患者新的治疗策略。在全球范围内，Bcl-2抑制剂已成为慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞白血病治疗的重要组成部分，但迄今为止，中国尚无Bcl-2抑制剂获批。此次新一代Bcl-2抑制剂lisaftoclax的获批，及时响应了该患者群体亟待满足的医疗需求，有效填补了中国慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞白血病治疗的空白。”作为首个中国自主研发的Bcl-2抑制剂，利沙托克拉展现出良好的疗效和独特的安全性，为临床医生提供了一种新的治疗选择，能够显著改善慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞白血病（CLL/SLL）患者的生存。2025年4月，凭借其在中国CLL/SLL患者中突破性的疗效和安全性数据，利沙托克拉被纳入2025版中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴系统恶性肿瘤诊疗指南。作为中国唯一获批用于治疗CLL/SLL的Bcl-2抑制剂，利沙托克拉的获批及指南推荐，进一步证明了其作为一种安全有效的新型治疗选择，标志着中国血液系统恶性肿瘤精准治疗的重大进展。

亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“我们非常高兴国家药品监管部门对lisaftoclax有效性和安全性的认可，并衷心感谢我们的研究人员及其团队，以及参与临床研究的患者们的努力和信任。lisaftoclax的获批是亚盛医药十余年潜心研发和临床开发所取得的又一个里程碑。lisaftoclax解决了临床中亟待满足的临床需求，为慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞白血病（CLL/SLL）患者带来了安全有效的全新治疗选择。这标志着我们以患者为中心的全球创新又迈出了重要一步。lisaftoclax在多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤中均具有广阔的治疗潜力。我们将加快推进该药物在多个适应症的全球开发，力求早日惠及更多患者。”

亚盛医药董事长兼首席执行官杨大俊博士表示：“我们的创始团队在细胞凋亡领域拥有超过20年的研究经验，并在Bcl-2靶点积累了深厚的技术积累。lisaftoclax的获批是他们潜心研究的结晶，也是我们持续创新历程中的一个重要里程碑，进一步巩固了我们在血液学领域的领先地位。作为一款自主研发、全球创新的创新药，lisaftoclax的获批再次印证了我们在药物研发方面的实力，将为全球Bcl-2抑制剂的市场格局带来亟需的变革。未来，亚盛医药将继续秉持‘解决中国及全球未满足临床需求’的使命，致力于为全球更多患者带来更多创新疗法。”

目前，亚盛医药正在全球开展四项利拉托克拉的注册性III期临床试验：GLORA研究（一项已获FDA批准的利拉托克拉联合BTK抑制剂治疗既往接受BTK抑制剂治疗超过12个月且疗效不佳的CLL/SLL患者）、GLORA-2研究（针对新诊断的CLL/SLL患者）、GLORA-3研究（针对新诊断、高龄及不适合治疗的急性髓系白血病（AML）患者）以及GLORA-4研究（针对新诊断的高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者）。

*在美国，lisaftoclax (APG-2575) 是一种研究化合物，尚未获得美国 FDA 的批准。

参考

1. 姚勇、林晓燕、李锋等。1990年至2019年204个国家和地区慢性淋巴细胞白血病的全球负担及归因风险因素：基于2019年全球疾病负担研究的分析。Biomed Eng Online。2022年1月11日;21(1):4。DOI：10.1186/s12938-021-00973-6
2. 刘鹏. 复旦大学附属中山医院慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤诊治实践指南（2018年第一版）[J]. 中国临床医学杂志, 2018, 25(1): 157-160. DOI 10.12015/j. issn. 1008-6358. 2018. 20180

关于亚盛医药

亚盛医药（纳斯达克股票代码：AAPG；香港交易所股票代码：6855）是一家全球性生物制药公司，致力于解决癌症领域尚未满足的医疗需求。公司已建立丰富的创新药物管线，包括针对凋亡通路关键蛋白（例如Bcl-2和MDM2-p53）的抑制剂以及下一代激酶抑制剂。

其主要药物奥瑞巴替尼是首个在中国获批的新型第三代BCR-ABL1抑制剂，用于治疗伴有T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML-CP）、伴有T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML-AP）以及对第一代和第二代TKI耐药或不耐受的慢性粒细胞白血病（CML-CP）。该药物已被纳入中国国家医保目录（NRDL）。公司目前正在开展一项已获FDA批准的奥瑞巴替尼用于治疗CML的全球注册性III期临床试验（POLARIS-2），以及针对新诊断的Ph+ALL和SDH缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者的全球注册性III期临床试验。

第二项主要资产利沙夫托克拉是一种新型Bcl-2抑制剂，用于治疗多种血液系统恶性肿瘤。其用于治疗复发和/或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞白血病（SLL）的新药申请（NDA）刚刚获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准。公司目前正在开展四项全球注册III期临床试验：GLORA研究，评估利沙夫托克拉联合BTK抑制剂治疗既往接受BTK抑制剂治疗超过12个月且疗效不佳的CLL/SLL患者；GLORA-2研究，针对新诊断的CLL/SLL患者；GLORA-3研究，针对新诊断、老年和不适合接受治疗的AML患者；以及GLORA-4研究，针对新诊断的高危MDS患者。

凭借强大的研发实力，亚盛医药已构建了覆盖全球的知识产权组合，并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等众多领先的生物技术和制药公司建立了全球合作伙伴关系及其他合作关系，并与丹娜—法伯癌症研究所、梅奥诊所、美国国家癌症研究所和密歇根大学等领先的研究机构建立了研发合作关系。更多信息，请访问：https://ascentage.com/

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