Benitec Biopharma 提供运营更新

-2025年4月，第1组第六位也是最后一位受试者在1b/2a期临床治疗研究中安全地接受了低剂量BB-301治疗（NCT06185673）-

-第 1 组所有六名受试者的独立数据安全监测委员会审查已完成，数据安全监测委员会建议继续进行 1b/2a 期临床治疗研究的受试者招募-

-根据积极数据安全监测委员会的建议，第2组患者入组预计将于2025年第四季度开始-

加州海沃德，2025 年 7 月 9 日（GLOBE NEWSWIRE）--Benitec Biopharma Inc.（纳斯达克股票代码：BNTC）（“Benitec”或“公司”），一家专注于临床阶段基因治疗的生物技术公司，基于其专有的“Silence and Replace”DNA 定向 RNA 干扰（“ddRNAi”）平台开发新型基因药物，今天宣布独立数据安全监测委员会 (DSMB) 建议在完成对第 1 组所有六名受试者的安全信息全面审查后，继续招募 1b/2a 期临床治疗研究 (NCT06185673)。根据 DSMB 的积极建议，预计将于 2025 年第四季度开始招募第 2 组。

根据 BB-301 1b/2a 期临床治疗研究方案，在队列 1 入选的第六名受试者完成 BB-301 给药后 28 天访视后，DSMB 召开了一次会议。DSMB 建议继续进行 1b/2a 期临床治疗研究的受试者入组。根据 DSMB 的积极建议，队列 2 的入组预计将于 2025 年第四季度开始。

Benitec 执行董事长兼首席执行官 Jerel A. Banks 医学博士表示：“我们非常荣幸有机会与 OPMD 患者群体和 OPMD 临床研究群体继续合作开发 BB-301。” “第 1 组的第 6 位也是最后一位受试者于 2025 年 4 月安全地接受了低剂量 BB-301 治疗。根据 DSMB 的积极建议，我们期待在今年第四季度开始第 2 组受试者的入组。BB-301 的良好安全性与我们直接肌肉注射的局部给药途径相关，这让我们继续感到鼓舞，因为与其他依赖全身给药途径的基因治疗项目相比，这种给药方式可以使用更低剂量的基因治疗药物。我们计划在今年第四季度对第 1 组入组受试者进行进一步的临床研究更新。”

关于BB-301
BB-301 是一种新型的改良型 AAV9 衣壳，其表达一种独特的单功能构建体，可促进密码子优化的 Poly-A 结合蛋白核-1 (PABPN1) 和两种针对突变型 PABPN1（OPMD 致病基因）的小分子抑制 RNA (siRNA) 的共表达。这两种 siRNA 被构建成 microRNA 骨架，以抑制缺陷突变型 PABPN1 的表达，同时允许密码子优化的 PABPN1 表达，从而用功能性蛋白替代突变型 PABPN1。我们相信，BB-301 的沉默和替换机制在治疗 OPMD 方面具有独特的优势，因为它可以抑制突变型 PABPN1 的表达，同时提供功能性替代蛋白。

关于Benitec Biopharma, Inc.
Benitec Biopharma Inc.（简称“Benitec”或“公司”）是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发新型基因药物，总部位于加州海沃德。其专有的“Silence and Replace” DNA 介导 RNA 干扰平台将 RNA 干扰（RNAi）与基因疗法相结合，创造出能够在单次给药后同时持续沉默致病基因并递送野生型替代基因的药物。公司正在开发基于“Silence and Replace”的疗法，用于治疗包括眼咽型肌营养不良症 (OPMD) 在内的慢性和危及生命的人类疾病。公司概况请访问 Benitec 网站www.benitec.com 。

前瞻性陈述
除本文所述的历史信息外，本新闻稿中所述的事项包括前瞻性陈述，包括有关Benitec 开发和商业化其候选产品的计划、完成临床前和临床试验的时间、我们临床试验数据可用时间、临床试验中患者入组和给药的时间和充分性、预期监管备案的时间、ddRNAi 和 Benitec 候选产品的临床实用性和潜在属性和益处的陈述，以及其他前瞻性陈述。

这些前瞻性陈述基于公司当前的预期，并受可能导致实际结果出现重大差异的风险和不确定性的影响，包括以下方面的意外发展和风险：我们开发和潜在商业化产品候选物的计划的成功；完成临床前研究和临床试验的时间；未来临床试验中患者入组和给药的时间和充分性；我们临床试验数据可用时间；监管备案和批准的时间和结果；新型 AAV 载体的开发；我们未来潜在的对外授权和合作；我们技术被许可人的计划；ddRNAi 和我们产品候选物的临床实用性和潜在属性和益处，包括治疗效果的潜在持续时间和“一针”治愈的可能性；我们的知识产权地位和专利组合的持续时间；费用、持续损失、未来收入、资本需求和额外融资需求，以及我们在市场条件和其他因素（包括我们的资本结构）下获得额外融资的能力；我们预期现金和现金等价物足以执行业务计划的时间长度；意外的延迟；进一步的研究和开发以及临床试验结果可能不成功或不足以满足适用的监管标准或保证继续开发；招募足够数量的临床试验受试者的能力；FDA 和其他政府部门的决定以及其他监管发展；公司保护和执行其专利和其他知识产权的能力；公司对其与合作伙伴和其他第三方的关系的依赖；公司产品和公司合作伙伴产品的有效性或安全性；公司产品和公司合作伙伴产品在市场上的接受度；市场竞争；销售、营销、制造和分销要求；高于预期的费用；与诉讼或战略活动有关的费用；已发现的财务报告内部控制重大缺陷的影响以及我们补救这些缺陷的能力；地方、区域、国家和国际经济条件和事件的影响；以及公司向美国证券交易委员会提交的报告中不时详述的其他风险。公司不承担更新这些前瞻性陈述的任何意图或义务。

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