Benitec Bizerma提供運營更新

-2025年4月，隊列1的第六名也是最后一名受試者在1b/2a期臨牀治療研究（NCT 06185673）中接受了低劑量BB-301的安全治療-

- 獨立數據安全監測委員會對入組隊列1的所有六名受試者的審查已完成，數據安全監測委員會建議繼續1b/2a期臨牀治療研究的受試者入組-

- 根據陽性數據安全監測委員會的建議，隊列2的入組預計將於2025年第四季度開始-

加利福尼亞州海沃德2025年7月9日（環球新聞網）-- Benitec Bizerma Inc.（納斯達克：BNSX）（「Benitec」或「公司」），一家以基因治療為重點的臨牀階段生物技術公司，基於其專有的「沉默並替換」DNA定向RNA干擾（「ddRTI」）平臺開發新型遺傳藥物，今天宣佈獨立數據安全監測委員會（DSMB）的建議，繼續招募1b/2a期臨牀治療研究（NCT 06185673）完成對入組隊列1的所有六名受試者的安全性信息的全面審查后。根據DSMB的積極建議，隊列2的入組預計將於2025年第四季度開始。

根據BB-301 1b/2a期臨牀治療研究的方案，在完成入組隊列1的第六名受試者的BB-301給藥后28天訪視后召開了DMB會議。DSMB建議繼續招募受試者參加1b/2a期臨牀治療研究。根據DSMB的積極建議，隊列2的入組預計將於2025年第四季度開始。

「我們非常感謝和謙卑有機會繼續與OPMD患者社區和OPMD臨牀社區進行BB-301的合作開發工作，」Jeel A.説。班克斯，醫學博士，博士，貝尼特斯執行主席兼首席執行官。「隊列1的第六位也是最后一位受試者於2025年4月接受了低劑量BB-301的安全治療，根據DMBE的有利建議，我們期待在今年第四個日曆季度開始隊列2的入組。我們繼續對BB-301與我們當地直接肌肉內給藥途徑相關的良性安全性感到鼓舞，因為這種給藥方法使得我們的基因治療劑能夠使用較低劑量的劑量，相對於其他依賴全身給藥途徑的基因治療計劃。計劃在今年第四個日曆季度對隊列1中入組的受試者進行更多臨牀研究更新。」

關於BB-301 BB-301是一種新型的、修飾的AAC 9病毒，表達一種獨特的、單一的雙功能構建體，促進密碼子優化的Poly-A結合蛋白核-1（PAABPN 1）和兩種針對突變體PAABPN 1（OPMD的致病基因）的小抑制性RNA（siRNA）的共表達。這兩種siRNA被建模為microRNA骨架，以沉默有缺陷的突變體PABPN 1的表達，同時允許密碼子優化的PABPN 1的表達，以用蛋白質的功能版本取代突變體。我們相信BB-301的沉默和替代機制在治療OPMD方面具有獨特的地位，可以通過停止突變體表達同時提供功能性替代蛋白。

關於Benitec Bizerma，Inc.貝尼特斯·比斯馬公司（「Benitec」或「公司」）是一家臨牀階段生物技術公司，專注於新型基因藥物的進步，總部位於加利福尼亞州海沃德。專有的「沉默並取代」DNA指導的RNA干擾平臺將RNA干擾（RTI）與基因療法相結合，以創造出同時促進致病基因的持續沉默和野生型替代基因的同時遞送的藥物。治療構建物單次給藥。該公司正在開發基於沉默和替代的療法，用於治療慢性和危及生命的人類疾病，包括眼嚥肌營養不良症（OPMD）。公司的全面概況可在Benitec網站www.benitec.com上找到。

前瞻性聲明除本文中規定的歷史信息外，本新聞稿中規定的事項包括前瞻性聲明，包括有關貝尼特斯開發和商業化其候選產品的計劃、臨牀前和臨牀試驗的完成時間、臨牀試驗數據的可用時間的聲明。臨牀試驗中患者入組和給藥的時間和充分性、預期監管備案的時間以及ddRTI和Benitec候選產品的臨牀實用性和潛在屬性和好處，以及其他前瞻性陳述。

這些前瞻性陳述是基於公司目前的預期，並受風險和不確定性，可能會導致實際結果產生重大差異，包括意外的發展和相關的風險：我們計劃開發和潛在商業化我們的候選產品的成功;完成臨牀前研究和臨牀試驗的時間;在任何未來的臨牀試驗中，患者入組和給藥的時間和充分性;我們臨牀試驗數據可用性的時間;監管備案和批准的時間和結果;新型AAV載體的開發;我們未來潛在的許可證和合作;我們的技術被許可人的計劃; ddRNAi和我們的候選產品的臨牀實用性和潛在屬性和益處，包括治療效果的潛在持續時間和「一次性」治癒的潛力;我們的知識產權狀況和我們的專利組合的持續時間;費用、持續虧損、未來收入、資本需求和額外融資需求，以及我們在市場條件和其他因素（包括我們的資本結構）下獲得額外融資的能力;我們預計現金和現金等值物足以執行我們的業務計劃的時間長度;意外延迟;進一步的研究和開發以及臨牀試驗的結果可能不成功或不足以滿足適用的監管標準或需要繼續開發;在臨牀試驗中招募足夠數量的受試者的能力; FDA和其他政府當局做出的決定以及其他監管動態;公司保護和執行其專利和其他知識產權的能力;公司對其與合作伙伴和其他第三方關係的依賴;公司產品和公司合作伙伴產品的有效性或安全性;公司產品和公司合作伙伴產品在市場上的接受程度;市場競爭;銷售、營銷、製造和分銷要求;高於預期的費用;與訴訟或戰略活動相關的費用;財務報告內部控制中已確定的重大缺陷的影響以及我們補救的能力;當地、區域以及國家和國際經濟狀況和事件的影響;以及公司向美國證券交易委員會提交的報告中不時詳細介紹的其他風險。公司否認更新這些前瞻性陳述的任何意圖或義務。

投資者關係聯繫人：Irina Koffler LifeSci Advisors，LLC（917）734-7387 ikoffler@lifesciadvisors.com