Larimar Therapeutics 发布支持 Nomlabofusp 在弗里德里希共济失调患者中治疗潜力的非临床数据

• 非临床研究结果为 nomlabofusp 的作用机制提供了证据，并支持使用皮肤 FXN 浓度作为 Larimar 计划于 2026 年第二季度提交的 BLA 的新替代终点，以寻求加速批准

宾夕法尼亚州巴拉辛威德，2025年7月8日（环球新闻社）——专注于开发复杂罕见疾病疗法的临床阶段生物技术公司Larimar Therapeutics, Inc.（Larimar）（纳斯达克股票代码：LRMR）今日宣布发表两篇同行评审文章，重点介绍了nomlabofusp作为一种新型frataxin (FXN)蛋白替代疗法的治疗潜力、药理学和作用机制的非临床数据，该疗法旨在解决弗里德赖希共济失调(FA)的根本病因。这些数据已纳入美国食品药品监督管理局(FDA)审查的简报包中，该简报包旨在支持Larimar在寻求加速批准nomlabofusp的注册项目中，将皮肤FXN浓度作为合理替代终点(RLSE)的可能性。

这些文章现已在线发布，标题为：

• “Nomlabofusp 在弗里德赖希共济失调非临床研究中的药代动力学和药效动力学”（ 链接）
• “Nomlabofusp 是人类 Frataxin 与细胞渗透肽的融合蛋白，可将成熟且具有功能的 Frataxin 递送至线粒体” ( 链接)

Larimar 总裁兼首席执行官 Carole Ben-Maimon 医学博士表示：“我们很高兴分享这两篇近期发表的非临床研究成果，这些成果为 nomlabofusp 的作用机制提供了证据，证明其在给予相当于我们正在进行的开放标签研究中剂量的药物后，能够提高背根神经节、心脏和骨骼肌等疾病相关组织中的 FXN 水平。重要的是，这些令人鼓舞的数据促使 FDA 开放性地考虑使用皮肤 FXN 浓度作为合理的替代终点，以支持加速审批。我们计划于 2026 年第二季度提交生物制品许可申请 (BLA)。我们将继续专注于执行我们的近期催化剂，以进一步推动 nomlabofusp 成为 FA 患者首个潜在的疾病修饰疗法。”

关于Larimar Therapeutics
Larimar Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：LRMR）是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发复杂罕见疾病的治疗方法。Larimar 的先导化合物 nomlabofusp 正在开发中，有望用于治疗弗里德赖希共济失调症。Larimar 还计划利用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白，以治疗其他以细胞内生物活性化合物缺乏为特征的罕见疾病。欲了解更多信息，请访问： https://larimartx.com 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含基于Larimar管理层信念、假设和当前掌握信息的前瞻性陈述。本新闻稿中除历史事实陈述外的所有陈述均为前瞻性陈述，包括但不限于关于Larimar开发和商业化nomlabofusp及其他计划中候选产品的能力、Larimar计划中的研发工作（包括nomlabofusp临床试验的时间安排、与FDA的互动和申报）、关于加速审批或加速准入潜力及上市时间的预期、总体开发计划，以及关于Larimar业务战略、融资能力、资金使用情况、经营业绩和财务状况以及未来经营计划和目标的其他事项。

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