ProKidney報告了評價慢性腎病和糖尿病患者中腸外癌的II期REGEN-007試驗的具有統計學和臨牀意義的總體結果

北卡羅來納州温斯頓-塞勒姆2025年7月8日（環球新聞網）-- ProKidney Corp.（納斯達克：PROK）（「ProKidney」或「公司」）是一家領先的臨牀晚期細胞治療公司，專注於慢性腎病（KN），今天報告了2期REGER的完整第1組改良意向治療（mITT）人羣的統計學顯着且具有臨牀意義的陽性頂線結果-007試驗評估利帕塞治療慢性腎病和糖尿病患者的效果。Apoparcel是一種自體細胞療法，已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的再生醫學高級療法（RMAT）認證，目前正在進行的3期REGEN-006（PROACT 1）試驗中進行評估，以證明該療法具有保護晚期腎病和2型糖尿病患者腎功能的潛力。

「我們對REGEN-007總體結果感到非常鼓舞，該結果表明，第1組中接受rilparencel治療后，BEP斜坡得到了大幅改善，第2組中也有劑量反應的證據。鑑於REGEN-007第1組和PROACT 1的給藥方案之間的相似性，這些數據增強了我們對正在進行的三期PROACT 1研究設計的信心。還值得注意的是，第1組24名患者中有15名（63%）符合關鍵的3期PROACT 1入選標準，並且與第1組的完整結果相比，在該亞組中觀察到了相似的療效結果。我們計劃將REGEN-007的完整結果提交給NPS的2025年腎臟周，作為一項最新的臨牀試驗，並很高興屆時與投資者和醫學界分享更多細節，」醫學博士Bruce Culleton説。ProKidney首席執行官。「我們還期待着未來幾周即將召開的FDA B型會議，以確認我們將BEP斜坡作為加速批准的替代終點的方法。這次會議代表着我們朝着加快rilparencel進入美國市場的潛在道路邁出的重要一步，美國晚期腎病和糖尿病患者的臨牀需求仍然沒有得到滿足。」

II期RECEN-007概述和總體結果RECEN-007是一項多中心II期開放標籤1：1隨機兩組試驗，在糖尿病、腎病患者中進行，估計的小球過濾率（BEP）為20-50毫升/分鍾/1.73m²。隨機分組時，患者被分配到使用不同給藥方案的兩個治療組之一。第1組複製了正在進行的三期PROACT 1研究的給藥方案，其中患者接受了兩次計劃的rilparencel注射（每個腎臟注射一次），大約間隔三個月。第2組測試了探索性給藥方案，以研究疾病進展觸發因素（而不是基於時間的觸發因素）是否可以優化瑞帕塞的多次給藥。在第2組中，患者僅在因BEP較基線持續下降至少20%和/或尿白蛋白與肌萎縮比（UOCR）較基線升高至少30%和至少30毫克/克而觸發的情況下，纔在一個腎臟中接受單次利帕西注射，並在對側腎臟中接受第二次注射。

REGEN-007預先指定的主要終點是注射前階段與最后一次瑞帕西爾注射后階段的年BEP斜坡（使用線性混合效應模型計算）的差異。注射前階段包括篩選訪視前24個月內收集的所有歷史CGM值以及首次注射瑞帕西爾前的研究中中心實驗室BEP結果。最后一次注射后的時期包括從最后一次rilparencel注射到研究結束（EOS）訪視的BEP值。組1和組2最后一次注射后的中位隨訪時間約為18個月。

該研究中隨機分配了53名患者，其中49名患者（mITT人羣）至少接受了一次瑞帕西爾注射。四名患者沒有接受任何利帕西爾注射。大多數患者為男性（69%），平均年齡為60歲。基線時，49名患者中有38名（78%）患有2型糖尿病，11名（22%）患有1型糖尿病。39名（80%）患者正在接受血管緊張素轉化酶抑制劑（ACE i）或血管緊張素II受體阻滯劑（ARB），18名（37%）患者正在接受鈉葡萄糖協同轉運蛋白-2抑制劑（SGLT 2 i）。基線時，平均（SD）BEP為33±10毫升/分鍾/1.73m2。值得注意的是，第1組（792毫克/克）的中位UACN高於第2組（229毫克/克）。

在第1組（n=24）中，接受rilparencel后腎功能穩定。eGFR斜率的年下降幅度從注射前的-5.8 mL/min/1.73 m2改善至最后一次利多卡因注射后的-1.3 mL/min/1.73 m2，改善了78%。4.6 mL/min/1.73 m2/年的差異1具有統計學顯著性（p<0.001）和臨牀意義。在第1組的24例患者中，15例（63%）符合關鍵的III期PROACT 1入選標準，與第1組的完整結果相比，在該亞組中觀察到相似的療效結果。值得注意的是，在對患有2型糖尿病的高UACN、4期CHD患者進行的2期RMCL-002研究亞組分析（n=23）中觀察到類似的BEP療效信號后，3期PROACT 1方案於2024年1月進行了修訂。

在第2組（n=25）中，注射前階段，通過BEP斜坡測量的腎功能年變化為-3.4毫升/分鍾/1.73m2，而最后一次注射利帕西爾后階段為-1.7毫升/分鍾/1.73m2，導致改善50%，即每年改善1.7毫升/分鍾/1.73m2。這種差異並不具有統計學意義（p=0.085），但表明存在劑量反應的證據。第2組的25名患者中，15名（60%）符合重新給藥觸發條件並接受了第二次利帕西注射。這15名患者第一次和第二次注射之間的中位時間約為11個月。

研究中所有至少接受過一次利帕西爾注射的患者（n=49）均未觀察到利帕西爾相關的嚴重不良事件。安全性特徵與之前報告的研究結果一致，並與腎臟活檢相當。

REGEN-007的完整結果正在進行中，並將作為最新臨牀試驗提交給美國腎病學會（RST）2025年腎臟周。

第3階段PROACT 1監管進展如之前所述，FDA在2024年第四季度的B類會議上確認，如果使用可接受的替代終點（例如BEP斜坡），則rilparencel可以獲得加速批准途徑。ProKidney將於今年夏天召開FDA B型會議，以確認使用BEP斜坡作為加速批准替代終點的方法。更多細節預計將於2025年中期公佈。

關於慢性腎臟病慢性腎病是一種進行性疾病，其特徵是腎功能逐漸下降，最終可能導致需要透析或移植的終末期腎病（ESKD）。據估計，美國有3700萬成年人患有慢性腎病，儘管許多人在早期階段仍未被診斷出來。糖尿病是導致慢性腎病的主要原因，患有這兩種疾病的人面臨着心血管事件、住院和死亡率的風險顯着增加。ProKidney正在為3b/4期慢性腎病和糖尿病患者開發rilparencel，美國這一人羣包括100萬至200萬人。雖然目前的治療選擇旨在減緩疾病進展，但對於可以穩定腎功能並延迟或預防晚期慢性腎病患者透析的療法的需求仍然巨大。

前瞻性陳述本新聞稿包括1995年《私人證券訴訟改革法案》「安全港」條款含義內的「前瞻性陳述」。ProKidney的實際結果可能與其預期、估計和預測不同，因此，您不應依賴這些前瞻性陳述作為對未來事件的預測。「預期」、「估計」、「項目」、「預算」、「預測」、「預期」、「打算」、「計劃」、「可能」、「將」、「可能」、「應該」、「相信」、「預測」、「潛在」、「繼續」和類似表達（或此類詞語或表達的負面版本）旨在識別此類前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於公司相信FDA同意公司的第3階段REGEN-006（PROACT 1）試驗可能足以支持潛在的BLA提交和完全的監管批准，並且公司可以考慮使用eGFR斜率作為rilparencel加速批准途徑的替代終點，對財務業績和預期現金跑道的預期，包括公司對當前現金將支持到2027年的運營計劃、未來業績、產品開發和商業化的預期，如果獲得批准，公司產品的潛在利益和影響，如果獲得批准，潛在的監管批准，公司產品當前或未來市場的規模和潛在增長，如果獲得批准，公司開發計劃進入和通過診所的進展以及報告數據的預期時間，監管備案或實現與公司候選產品相關的其他里程碑，以及公司發展計劃的推進和資助。這些因素大部分超出了公司的控制範圍，難以預測。可能導致此類差異的因素包括但不限於：由於我們最近本土化到美國，我們的業務中斷或可能對我們的運營業績或財務狀況造成重大損害;無法維持公司A類普通股在納斯達克的上市;公司A類普通股無法繼續納入各種指數，以及如果將其排除在此類指數之外，對A類普通股交易價格可能產生的負面影響;無法實施業務計劃、預測和其他期望，或識別和實現額外機會，這可能受到競爭以及公司增長和管理增長盈利以及留住關鍵員工的能力的影響;在競爭激烈的生物技術行業中，經濟衰退和監管環境變化的風險;公司臨牀試驗結果可能不支持批准的風險; FDA在批准公司候選藥物之前可能要求進行額外研究的風險;公司未來無法籌集融資;公司無法獲得和維持其產品的監管許可或批准，以及任何已許可或批准產品的任何相關限制和限制;公司無法識別、許可或獲得額外技術;公司無法與目前在生物製劑市場和腎臟疾病治療領域銷售或從事生物製劑市場的其他公司競爭;公司產品的市場規模和增長潛力（如果獲得批准），以及其單獨或與他人合作服務這些市場的能力;公司對費用、未來收入、資本需求和額外融資需求的估計;公司的財務業績;公司的知識產權;細胞療法研發固有的不確定性，包括 啟動和完成臨牀研究所需的實際時間以及監管機構做出決策的時間和內容;我們臨牀項目的中期結果可能並不表明未來結果;地緣政治衝突對公司業務的影響;以及公司最新10-K表格年度報告中「風險因素」標題下包含的其他風險和不確定性，隨后的10-Q表格季度報告和向美國證券交易委員會提交的其他文件。公司警告讀者，上述因素清單並非排他性，並警告讀者不要過度依賴任何前瞻性陳述，這些陳述僅限於截至發佈日期的情況。本公司不承擔或接受任何義務或承諾公開發布任何前瞻性陳述的任何更新或修訂，以反映其預期的任何變化或任何此類陳述所依據的事件，條件或情況的任何變化。

關於III期RECEN-006（PROACT 1）臨牀試驗RECEN-006是一項正在進行的III期、隨機、盲法、假對照利帕塞在晚期腎病和2型糖尿病受試者中的安全性和有效性研究。研究方案於2024年上半年進行了修訂，重點關注4期腎病患者的一部分（BEP 20-30毫升/分鍾/1.73 m ²）和晚期3b型腎病（BEP 30-35毫升/分鍾/1.73 m ²）伴白蛋白尿（對於BEP 20-30毫升/分鍾/1.73m²的患者，UACN低於5，000毫克/克，對於BEP 30-35毫升/分鍾/1.73m²的患者，UACN低於300- 5，000毫克/克）。計劃入組受試者總數約為685名。在腎活檢或假活檢手術之前，受試者分別被隨機分配（1：1）至治療組和假對照組。主要目的是評估使用微創經皮方法最多兩次注射rilparencel（每個腎臟注射一次）的有效性。主要複合終點是從第一次注射到最早的時間：BEP至少降低40%; BEP <15毫升/分鍾/1.73m²，和/或慢性透析，和/或腎移植;或腎臟或心血管死亡。

關於ProKidney Corp. ProKidney是通過細胞療法創新治療慢性腎病的先驅，經過十年的研究於2015年成立。ProKidney的主要候選產品rilparencel（也稱為REACT®）是一種一流的、獲得專利的專有自體細胞療法，正在評估其在腎衰竭高風險糖尿病患者中保護腎功能的潛力。Deliverparencel已獲得FDA的RMAT認證。欲瞭解更多信息，請訪問www.prokidney.com。

投資者聯繫方式：

ProKidney Ethan Holdaway Ethan. prokidney.com LifeSci Advisors，LLC Daniel Ferry Daniel@lifesciadvisors.com

1值的差異是由於四捨五入造成的。