ProKidney公布II期REGEN-007试验初步结果，评估Rilparencel在慢性肾病和糖尿病患者中的统计学和临床显著效果

• REGEN-007 的完整结果正在保存中，并将作为一项最新临床试验提交给美国肾脏病学会 2025 年肾脏周
• 在第1组（n=24）中，随机接受两次利帕仑赛注射（每侧肾脏各一次）的患者的肾功能趋于稳定。eGFR斜率的年下降幅度改善了78%，从注射前的-5.8 mL/min/1.73m ²降至最后一次利帕仑赛注射后的-1.3 mL/min/1.73m ² 。每年4.6 mL/min/1.73m ²的差异具有统计学意义（p<0.001），且具有临床意义。
• 在第 2 组（n=25）中，患者随机分配接受单次利帕仑赛注射，之后仅在肾功能恶化且达到再次给药触发条件时进行第二次注射。eGFR 斜率的年下降幅度改善了 50%，从注射前的-3.4 mL/min/1.73m ²降至最后一次利帕仑赛注射后的-1.7 mL/min/1.73m ^2。每年 1.7 mL/min/1.73m ²的差异在统计学上并不显著（p=0.085），但提示存在剂量反应关系。
• 未观察到与利帕仑赛相关的严重不良事件；安全性与之前报告的研究结果一致，且与肾脏活检结果相当
• FDA B 类会议将于今年夏天举行，以确认 ProKidney 在正在进行的 3 期 PROACT 1 研究中使用 eGFR 斜率作为替代终点的方法，以获得加速批准
  

北卡罗来纳州温斯顿塞勒姆，2025 年 7 月 8 日（GLOBE NEWSWIRE）-- ProKidney Corp.（纳斯达克股票代码：PROK） （“ProKidney”或“公司”），一家领先的后期临床阶段细胞治疗公司，专注于慢性肾脏病（CKD），今天报告了在 II 期 REGEN-007 试验中来自完整 I 组改良意向治疗 (mITT) 人群的具有统计学意义和临床意义的积极顶线结果，该试验评估了 rilparencel 对 CKD 和糖尿病患者的疗效。Rilparencel 是一种自体细胞疗法，已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的再生医学先进疗法 (RMAT) 称号，目前正在进行 III 期 REGEN-006（PROACT 1）试验，以证明该疗法在晚期 CKD 和 2 型糖尿病患者中保留肾功能的潜力。

“我们对 REGEN-007 的顶线结果感到非常鼓舞，该结果显示第 1 组患者接受利帕伦塞尔治疗后 eGFR 斜率显著改善，且第 2 组患者也出现了剂量反应的证据。鉴于 REGEN-007 第 1 组和 PROACT 1 的给药方案相似，这些数据增强了我们对正在进行的 3 期 PROACT 1 研究设计的信心。还值得注意的是，第 1 组的 24 名患者中有 15 名（63%）符合 3 期 PROACT 1 的关键纳入标准，并且与第 1 组的完整结果相比，该亚组的疗效结果相似。我们计划将 REGEN-007 的完整结果作为一项最新临床试验提交给 ASN 的 2025 年肾脏周，并很高兴届时与投资者和医学界分享更多细节，”ProKidney 首席执行官 Bruce Culleton 医学博士表示。 “我们也期待即将于未来几周举行的FDA B类会议，以确认我们以eGFR斜率作为加速审批替代终点的方法。此次会议代表着我们朝着加快rilparencel在美国上市的目标迈出了重要一步，因为在美国，晚期CKD和糖尿病患者仍存在大量未满足的临床需求。”

REGEN-007 第 2 阶段概述和主要结果
REGEN-007 是一项多中心 II 期开放标签、1:1 随机双臂试验，受试者为估计肾小球滤过率 (eGFR) 为 20-50 mL/min/1.73m² 的糖尿病、慢性肾脏病 (CKD) 患者。随机分组后，患者被分配至两个治疗组，使用不同的给药方案。第一组重复了正在进行的 III 期 PROACT 1 研究的给药方案，患者接受两次预定的利帕伦赛注射（每个肾脏各一次），间隔约三个月。第二组测试了一种探索性给药方案，以探究疾病进展触发因素（而非基于时间的触发因素）是否能够优化利帕伦赛的多次给药。在第 2 组中，患者仅在 eGFR 相对于基线持续下降 ≥ 20% 和/或尿白蛋白与肌酐比率 (UACR) 相对于基线增加 ≥ 30% 和 ≥ 30 mg/g 时，才在一个肾脏接受单次 rilparencel 注射，并在对侧肾脏接受第二次注射。

REGEN-007 预设的主要终点是注射前与最后一次利帕仑赛注射后 eGFR 斜率的年差异（采用线性混合效应模型计算）。注射前包括筛选访视前 24 个月内收集的所有历史 eGFR 值，以及首次注射利帕仑赛前中心实验室的 eGFR 结果。最后一次注射后包括从最后一次注射利帕仑赛至研究结束 (EOS) 访视的 eGFR 值。第 1 组和第 2 组最后一次注射后的中位随访时间均为 18 个月。

研究中随机分配了53名患者，其中49名患者（mITT人群）至少接受了一次利帕仑赛注射。4名患者未接受任何利帕仑赛注射。大多数患者为男性（69%），平均年龄为60岁。基线时，49名患者中有38名（78%）患有2型糖尿病，11名（22%）患有1型糖尿病。39名（80%）患者正在接受血管紧张素转换酶抑制剂（ACEi）或血管紧张素II受体阻滞剂（ARB）治疗，18名（37%）患者正在接受钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂（SGLT2i）治疗。基线时，平均（SD）eGFR为33±10 mL/min/1.73m ² 。值得注意的是，第 1 组 (792 mg/g) 的中位 UACR 高于第 2 组 (229 mg/g)。

第1组（n=24）患者接受利帕仑赛治疗后，肾功能趋于稳定。eGFR斜率的年下降幅度^改善了78%，从注射前的-5.8 mL/min/ ^1.73m²降至最后一次注射利帕仑赛后的-1.3 mL/min/ ^1.73m² 。每年4.6 mL/min/ ^1.73m²的差异具有统计学意义（p<0.001），且具有临床意义。第1组的24名患者中，有15名（63%）符合3期PROACT 1试验的关键纳入标准，并且该亚组的疗效结果与第1组的整体疗效结果相似。提醒一下，在对高 UACR、4 期 CKD 2 型糖尿病患者进行 2 期 RMCL-002 研究亚组分析 (n=23) 后观察到类似的 eGFR 疗效信号，因此在 2024 年上半年对 3 期 PROACT 1 方案进行了修订。

在第2组（n=25）中，以eGFR斜率衡量的肾功能年变化量在注射前为-3.4 mL/min/ ^1.73m²，而在最后一次利帕仑赛注射后为-1.7 mL/min/ ^1.73m² ，改善率为50%，即每年1.7 mL/min/ ^1.73m² 。该差异在统计学上并不显著（p=0.085），但提示存在剂量反应。在第2组的25名患者中，有15名（60%）达到了再次给药触发条件，并接受了第二次利帕仑赛注射。这15名患者第一次注射和第二次注射之间的中位时间间隔约为11个月。

研究中所有接受至少一次利帕仑赛注射的患者（n=49）均未观察到与利帕仑赛相关的严重不良事件。安全性与先前报告的研究结果一致，且与肾活检结果相当。

REGEN-007 的全部结果正在保存中，并将作为一项最新临床试验提交给美国肾脏病学会 (ASN) 2025 肾脏周。

第 3 阶段 PROACT 1 监管进展
如前所述，FDA 在 2024 年第四季度的 B 类会议上确认，如果使用可接受的替代终点（例如 eGFR 斜率），rilparencel 可采用加速审批途径。ProKidney 将于今年夏天举行 FDA B 类会议，以确认使用 eGFR 斜率作为加速审批替代终点的方法。更多细节预计将于 2025 年中期公布。

关于慢性肾脏病
CKD 是一种进行性疾病，其特征是肾功能逐渐衰退，最终可导致终末期肾病 (ESKD)，需要透析或移植。据估计，美国有 3700 万成年人患有 CKD，但许多人在早期阶段并未得到诊断。糖尿病是 CKD 的主要原因，同时患有这两种疾病的患者面临显著更高的心血管事件、住院和死亡风险。ProKidney 正在为 3b/4 期 CKD 和糖尿病患者开发 rilparencel，这类患者在美国有 100 万至 200 万人。虽然目前的治疗方案旨在减缓病情进展，但对于能够稳定肾功能并延缓或预防晚期 CKD 患者透析需求的疗法，仍然存在大量未满足的需求。

关于 REGEN-006 (PROACT 1) 3 期临床试验
REGEN-006 是一项正在进行的 3 期随机、盲法、假手术对照研究，旨在评估利帕伦赛 (rilparencel) 在晚期 CKD 和 2 型糖尿病患者中的安全性和有效性。该研究方案于 2024 年上半年进行了修订，重点关注伴有白蛋白尿的 4 期 CKD（eGFR 20-30 毫升/分钟/1.73 平方米）和晚期 3b 期 CKD（eGFR 30-35 毫升/分钟/1.73 平方米）患者亚组（eGFR 20-30 毫升/分钟/1.73 平方米患者的尿蛋白定量低于 5,000 毫克/克，eGFR 30-35 毫升/分钟/1.73 平方米患者的尿蛋白定量低于 300-5,000 毫克/克）。计划入组总人数约为 685 名受试者。受试者在接受肾活检或假活检前，按1:1的比例随机分配至治疗组和假对照组。主要目的是评估采用微创经皮途径最多两次利帕伦塞尔注射（每侧肾脏各一次）的疗效。主要复合终点是从首次注射至以下最早发生事件的时间：eGFR 下降至少 40%；eGFR <15 mL/min/1.73m²，和/或长期透析，和/或肾移植；或肾脏或心血管死亡。

关于 ProKidney Corp.
ProKidney 成立于 2015 年，是一家通过细胞疗法创新治疗慢性肾病的先驱公司，历经十年研发。ProKidney 的主要候选产品 rilparencel（也称为^REACT® ）是一种首创、获得专利的专有自体细胞疗法，目前正在评估其在肾衰竭高风险糖尿病患者中保留肾功能的潜力。Rilparencel 已获得 FDA 的 RMAT 认证。欲了解更多信息，请访问www.prokidney.com 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法》“安全港”条款所界定的“前瞻性陈述”。ProKidney 的实际业绩可能与其预期、估计和预测不同，因此，您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。“预期”、“估计”、“预计”、“预算”、“预测”、“预期”、“打算”、“计划”、“可能”、“将”、“或许”、“应该”、“相信”、“预测”、“潜在”、“持续”等词语及类似表述（或此类词语或表述的否定形式）旨在识别此类前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于公司认为 FDA 同意公司的 3 期 REGEN-006（PROACT 1）试验足以支持潜在的 BLA 提交和全面监管批准，并且公司可以考虑使用 eGFR 斜率作为 rilparencel 加速审批途径的替代终点，对财务结果和预期现金流的预期，包括公司预期当前现金将支持到 2027 年的运营计划、未来业绩、产品开发和商业化（如果获得批准）、公司产品的潜在利益和影响（如果获得批准）、潜在的监管批准、公司产品当前或未来市场的规模和潜在增长（如果获得批准）、公司开发计划进入和通过诊所的进展以及报告数据的预期时间、进行监管备案或实现与公司产品候选人相关的其他里程碑，以及公司开发计划的进展和资金。大多数这些因素超出了公司的控制范围并且难以预测。可能导致此类差异的因素包括但不限于：由于我们近期在美国本土化，我们的业务可能受到干扰或对我们的经营业绩或财务状况造成重大损害；无法维持公司 A 类普通股在纳斯达克的上市地位；公司 A 类普通股无法继续被纳入各种指数，如果被排除在这些指数之外，则可能对 A 类普通股的交易价格产生负面影响；无法实施业务计划、预测和其他预期或发现并实现更多机会，这些机会可能受到以下因素的影响：竞争以及公司实现盈利性增长和管理增长以及留住关键员工的能力；竞争激烈的生物技术行业中经济下滑和监管格局变化的风险；公司临床试验结果可能不支持批准的风险；FDA 可能要求在批准公司候选药物之前进行额外研究的风险；公司未来无法筹集融资；公司无法获得并维持其产品的监管许可或批准，以及任何已获批准或批准产品的相关限制和局限；公司无法识别、获得许可或获得更多技术；公司无法与目前营销或从事生物制剂市场以及肾病治疗领域的其他公司竞争；公司产品（如获批准）的市场规模和增长潜力，以及公司单独或与他人合作服务于这些市场的能力；公司对费用、未来收入、资本要求和额外融资需求的估计；公司的财务业绩；公司的知识产权；细胞疗法研发固有的不确定性，包括启动和完成临床研究的实际时间以及监管机构做出决定的时间和内容；我们临床项目的中期结果可能无法代表未来结果；地缘政治冲突对公司业务的影响；以及公司最新10-K表年度报告、后续10-Q表季度报告和提交给美国证券交易委员会的其他文件中“风险因素”标题下包含的其他风险和不确定因素。公司提醒读者，上述因素并非排他性因素，并提醒读者不要过分依赖任何前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至发布之日的观点。公司不承担或接受任何义务或承诺公开发布对任何前瞻性陈述的任何更新或修订，以反映其预期的任何变化或任何此类陈述所依据的事件、条件或情况的任何变化。

投资者联系方式：

亲肾
伊桑·霍尔德威
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生命科学顾问有限责任公司
丹尼尔·费里
Daniel@lifesciadvisors.com

¹数值差异是由于四舍五入造成的。