Mustang Bio被美國FDA授予治療星形細胞瘤和膠質母細胞瘤的MB-101（IL 13 Ra 2靶向CAR T細胞）孤兒藥稱號

在《自然醫學》雜誌上發表的一項正在進行的1期試驗中，MB-101耐受良好，50%的患者病情穩定或更好，兩次部分緩解和兩次完全緩解分別持續7.5個月和66個月以上

臨牀前數據支持MB-101（IL 13 R a 2靶向CAR-T細胞療法）和MB-108（SV-1溶瘤病毒）的新型組合以優化臨牀結果

FDA此前授予Mustang孤兒藥稱號，用於治療惡性神經膠質瘤

馬薩諸塞州伍斯特，2025年7月7日（環球新聞）-- Mustang Bio，Inc.（「野馬」或「公司」）（納斯達克：MBIO）是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於將當今細胞療法領域的醫學突破轉化為難以治療的癌症的潛在治療方法，今天宣佈，美國食品和藥物管理局（「FDA」）已授予Mustang MB-101（IL 13 Ra 2靶向CAR T細胞）孤兒藥稱號用於治療複發性瀰漫性和間變性星形細胞瘤（星形細胞瘤）和膠質母細胞瘤（GBM）。

FDA授予旨在安全有效治療、診斷或預防影響美國少於20萬人的罕見疾病或病症的藥物和生物製品孤兒藥稱號。孤兒藥稱號提供了某些激勵措施，例如批准后臨牀試驗費用的税收抵免和處方藥使用者費用豁免。如果產品獲得FDA頒發的孤兒藥狀態，該產品有權對其獲得孤兒藥稱號的疾病享有七年的市場獨佔權，該稱號獨立於知識產權保護。

曼努埃爾·利奇曼，醫學博士，Mustang總裁兼首席執行官表示：「我們很高興MB-101按時獲得孤兒藥指定，並且指定範圍比提議的適應症更廣泛。MB-101的孤兒藥物指定，加上之前授予MB-108的孤兒藥物指定，是對我們科學的有力驗證，因為我們希望將MB-101與MB-108結合起來，作為惡性膠質瘤患者的潛在治療選擇，包括患有複發性膠質母細胞瘤（「GBM」）和高級別星形細胞瘤的患者。我們的新型治療策略將MB-101 CAR-T細胞療法與MB-108溶瘤病毒相結合，利用MB-108重塑腫瘤微環境（「TME」），使冷腫瘤變得「熱」，從而有可能提高MB-101 CAR-T細胞療法的功效。這一進展表明我們致力於探索新的可能性，以改善具有挑戰性的癌症患者的預后。」

正如之前報道的那樣，2022年美國癌症研究協會（「AOCR」）年會上提交的臨牀前數據支持聯合療法，以優化治療複發性GBM的結果。該組合利用MB-108重塑TME並使冷腫瘤「變熱」，從而可能提高MB-101 CAR-T細胞療法的功效。MB-101和MB-108分別提供的數據表明，這些療法在複發性GBM患者中的耐受性良好。正如City of Hope 2024年自然醫學論文中報道的那樣，2名僅接受MB-101治療的患者在治療前腫瘤內CD 3 + T細胞水平較高（即，「熱」腫瘤）分別達到持續7.5個月和66個月以上的完全反應。重要的是，在該論文中可評價生存期的57例City of Hope I期患者中，在MB-101治療前的3例「最熱」腫瘤患者隊列中觀察到這2例完全緩解。在City of Hope進行的MB-101和在伯明翰阿拉巴馬大學進行的MB-108的I期臨牀試驗繼續招募患者。

該公司進一步開發針對複發性GBM和高級別星形細胞瘤的MB-109計劃的能力取決於籌集額外資金和/或完善戰略合作伙伴關係。

關於MB-109（MB-101（IL 13 R a2靶向CAR-T細胞）+ MB-108溶瘤病毒）MB-109是Mustang指定的結合MB-101（IL 13 R a2靶向CAR-T細胞療法，獲得City of Hope許可）與MB-108（獲得Nationwide兒童醫院許可的SV-1溶瘤病毒）的治療方案。該組合旨在利用MB-108使冷腫瘤「變熱」，並可能提高MB-101 CAR-T細胞療法的功效。首先注射MB-108溶瘤病毒來感染腫瘤細胞，這反過來又通過招募內源性CD 8和CD 3陽性效應T細胞導致TME重塑。這種發炎的TME可能會使MB-101 CAR-T細胞注射到腫瘤中及其周圍，更好地滲透到腫瘤中並滲透到腫瘤中，進行激活，理想情況下，可以殺死腫瘤細胞。

關於Mustang Bio Mustang Bio，Inc.是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於將當今細胞療法方面的醫學突破轉化為難以治療的癌症的潛在治療方法。Mustang的目標是通過許可或以其他方式獲得所有權權益來獲得這些技術的權利，為研發提供資金，並將這些技術授予許可或將其推向市場。Mustang與頂級醫療機構合作，推進CAR-T療法的開發。Mustang的普通股根據修訂后的1934年《證券交易法》註冊，Mustang向美國證券交易委員會（「SEC」）提交定期報告。Mustang由Fortress Biotech，Inc.創立。（納斯達克股票代碼：F比奧）。欲瞭解更多信息，請訪問www.mustangbio.com。

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公司聯繫人：Jaclyn Jaffe和Nicole McCloskey Mustang Bio，Inc. (781)652-4500 ir@mustangbio.com