科根特生物科学公司宣布，在贝祖克拉替尼治疗非进展期系统性肥大细胞增多症的SUMMIT试验中，所有主要和关键次要终点均达到统计学显著性

-- 与接受安慰剂治疗的患者相比，接受贝珠司替尼治疗的患者在 24 周时总症状评分平均变化幅度更为显著（-24.3 分 vs. -15.4 分，安慰剂调整后差异为 -8.91 分；p=0.0002），为该类患者群体的安慰剂调整和绝对症状改善设立了新的基准 --

-- 贝祖斯汀尼对肥大细胞负担具有强大的抑制作用，87.4% 接受贝祖斯汀尼治疗的患者血清类胰蛋白酶水平至少降低 50%，而接受安慰剂治疗的患者中这一比例为 0% --

-- Bezuclastinib 表现出良好的安全性和耐受性，支持该患者群体长期使用 --

-- 预计于 2025 年底向 FDA 提交 Bezuclastinib NDA；财务状况强劲，目前现金余额为 2.37 亿美元，并可通过最近宣布的与 SLR Capital Partners 的债务融资获得高达 3.5 亿美元的额外资金 --

-- 有望于 2025 年下半年分享 GIST 中的 PEAK 和 AdvSM 中的 APEX 的关键试验结果 --

-- Cogent 将于今天美国东部时间上午 8:00 召开投资者电话会议和网络直播 --

马萨诸塞州沃尔瑟姆和科罗拉多州博尔德，2025年7月7日（环球新闻社）—— Cogent Biosciences, Inc. （纳斯达克股票代码：COGT）今日宣布，贝祖卡斯蒂尼用于治疗非晚期系统性肥大细胞增多症 (NonAdvSM) 患者的注册导向型 SUMMIT 临床试验第二部分取得了积极的顶线结果。该研究显示，贝祖卡斯蒂尼在主要终点和所有关键次要终点（包括患者报告的症状和肥大细胞负担的客观指标）方面均取得了具有临床意义且高度统计学显著的改善。基于这些数据，Cogent 有望在2025年底前向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交贝祖卡斯蒂尼用于治疗非晚期系统性肥大细胞增多症的首个新药申请 (NDA)。此外，Cogent 计划在今年晚些时候举行的医学会议上公布 SUMMIT 试验的详细结果。

“我们一直热切地等待着这一天的到来，并非常激动地宣布贝祖卡斯蒂尼在SUMMIT试验中的表现，在所有试验终点都展现出具有临床意义和统计学意义的结果，”Cogent总裁兼首席执行官安德鲁·罗宾斯表示。“我们的团队已着手准备贝祖卡斯蒂尼的首份新药申请，预计将于今年晚些时候向FDA提交。我们致力于尽快为数千名非晚期系统性肥大细胞增多症患者提供贝祖卡斯蒂尼，包括通过我们最近宣布的贝祖卡斯蒂尼扩展获取计划。”

SUMMIT 试验旨在评估贝珠斯达尼对比安慰剂的临床获益，该试验达到了其主要终点，即24周时总症状评分 (TSS) 的平均变化量具有高度统计学显著差异 (p=0.0002)。TSS 通过肥大细胞增多症症状严重程度每日日记 (MS2D2) 进行评估。24 周时，贝珠斯达尼组 TSS 平均下降 24.3 分，而安慰剂组 TSS 平均下降 15.4 分，安慰剂校正后 TSS 改善 8.91 分。此外，SUMMIT 试验在所有关键次要终点均显示出高度统计学显著的获益，包括血清类胰蛋白酶水平的降低，87.4% 的贝珠斯达尼治疗组患者血清类胰蛋白酶水平降低 ≥ 50%，而对照组患者无此情况（87.4% vs. 0%；p<0.0001）。

“患有非高级免疫缺陷综合征 (NonAdvSM) 的患者会经历令人衰弱的症状，这对他们的身心生活质量造成了巨大影响，”美国军医大学沃尔特·里德国家军事医疗中心过敏科主任、医学博士、哲学博士 Nathan Boggs 表示。“SUMMIT 试验的结果与我本人使用贝祖卡替尼治疗患者的经历相符，这令人非常鼓舞。这些结果表明，很快将有新的标准治疗方案可用于这类医疗需求尚未得到满足的患者群体。”

所有主要和次要终点均显示贝珠斯替尼优于安慰剂，且具有统计学显著差异：

大多数治疗中出现的不良事件 (TEAE)（贝祖斯达替尼组 98.3% vs. 安慰剂组 88.3%）均为低级别。贝祖斯达替尼治疗中最常见的 TEAE 包括毛发颜色改变（贝祖斯达替尼组 69.5% vs. 安慰剂组 5.0%）、味觉改变（贝祖斯达替尼组 23.7% vs. 安慰剂组 0%）、恶心（贝祖斯达替尼组 22.0% vs. 安慰剂组 13.3%）以及 ALT/AST 升高（贝祖斯达替尼组 22.0% vs. 安慰剂组 6.6%；≥3 级，5.9% vs. 0%）。贝祖斯达替尼组患者发生严重不良事件的比例为 4.2%，而安慰剂组患者发生严重不良事件的比例为 5.0%。 5.9% 的贝珠司替尼治疗患者因治疗相关不良事件而停药，所有停药原因均为 ALT/AST 升高，所有患者均已完全康复。除短暂且可控的实验室检查异常外，未报告任何肝脏不良事件。

杜克大学血液系统恶性肿瘤和细胞治疗科医学副教授Lindsay Rein医学博士表示：“除了在改善患者症状方面取得的显著效果外，贝祖卡斯蒂尼的安全性和耐受性对于预期长期服用这种疾病改良药物的患者群体而言也极具吸引力。我很高兴看到SUMMIT试验的这些重要结果，因为贝祖卡斯蒂尼代表了非晚期系统性肥大细胞增多症患者的一种全新、强效的治疗选择。”

SUMMIT 第 2 部分的完整数据分析正在进行中，Cogent 计划在今年晚些时候召开的大型医学会议上公布详细结果。

Cogent 有望在 2025 年下半年提供 PEAK（贝祖斯汀尼联合舒尼替尼治疗胃肠道间质瘤 (GIST) 患者的 3 期临床试验）和 APEX（贝祖斯汀尼治疗晚期系统性肥大细胞增多症 (AdvSM) 患者的注册导向临床试验）的顶线结果。

网络直播信息
Cogent 将于 2025 年 7 月 7 日（美国东部时间）上午 8:00 举办网络直播，讨论 SUMMIT 峰会的重要数据。直播将在 Cogent 网站的“投资者与媒体”页面（网址： investors.cogentbio.com ）上播出。网络直播的重播将在活动结束后约两小时提供，并将存档最多 30 天。

纳斯达克上市规则 5635(c)(4 )项下的诱导授予
Cogent 今天还宣布，2025 年 6 月 30 日，Cogent 董事会薪酬委员会（完全由独立董事组成）批准根据公司 2020 年激励计划向三名新员工授予“激励性”股权奖励，授予日期为 2025 年 7 月 3 日和 2025 年 7 月 7 日。该奖励根据纳斯达克股票市场公司治理规则上市规则 5635(c)(4) 获得批准。员工共获得购买 92,500 股 Cogent 普通股的非合格期权。每份期权的期限为 10 年，行权价格等于授予日 Cogent 普通股的收盘价，归属时间为 4 年，其中 25% 在授予日一周年时归属，剩余部分在随后的 36 个月内按月等额归属，前提是该员工在每个归属日之前仍在职。

关于Cogent Biosciences, Inc.
Cogent Biosciences是一家专注于开发针对基因定义疾病的精准疗法的生物技术公司。其最先进的临床项目贝祖卡斯蒂尼是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在强效抑制KIT D816V突变以及KIT外显子17上的其他突变。KIT D816V突变是系统性肥大细胞增生症的致病因素，这是一种由肥大细胞不受抑制的增殖引起的严重疾病。外显子17突变也见于晚期胃肠道间质瘤(GIST)患者，GIST是一种高度依赖致癌KIT信号的癌症。该公司目前正对其自主研发的新型FGFR2抑制剂进行I期临床试验。此外，Cogent研究团队正在开发一系列新型靶向疗法，以帮助患者对抗针对ErbB2、PI3Kα和KRAS突变的严重基因驱动疾病。 Cogent Biosciences 总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆和科罗拉多州博尔德。欲了解更多信息，请访问我们的网站 www.cogentbio.com。欢迎在社交媒体上关注 Cogent Biosciences： X （原 Twitter）和LinkedIn 。对投资者可能重要的信息将定期发布在我们的网站和X上。

前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法案》所定义的前瞻性陈述，包括但不限于以下方面的陈述：公司预计将在 2025 年底前向 FDA 提交针对 NonAdvSM 患者的贝祖卡斯蒂尼的 NDA；计划在 2025 年下半年展示 PEAK 和 APEX 试验的顶线结果；计划在 2025 年晚些时候即将召开的医学会议上展示 SUMMIT 试验的详细数据集；贝祖卡斯蒂尼有可能成为 NonAdvSM 患者的新治疗标准；并预期贝祖卡斯蒂尼的安全性和耐受性特征支持长期用药。使用包括但不限于“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“或许”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”或“会”等词语及类似表述旨在识别前瞻性陈述。前瞻性陈述既不是历史事实，也不是对未来业绩的保证。相反，它们基于我们对未来业务、未来计划和战略、临床结果、临床试验入组率以及其他未来情况的当前信念、预期和假设。新的风险和不确定性可能不时出现，并且无法预测所有风险和不确定性。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，我们不作任何明示或暗示的陈述或保证。我们可能无法真正实现前瞻性声明中披露的预测或里程碑，您不应过分依赖我们的前瞻性声明。此类前瞻性声明受多种重大风险和不确定因素的影响，包括但不限于Cogent向美国证券交易委员会提交的最新10-K表格年度报告中“风险因素”部分所述。任何前瞻性声明均仅代表其发布之日的观点。除非法律另有规定，否则我们或我们的关联公司、顾问或代表均不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新或修改任何前瞻性声明的义务。这些前瞻性声明不应被视为代表我们截至本声明发布之日的任何日期的观点。

接触：
克里斯蒂·瓦里奇
投资者关系高级总监
christi.waarich@cogentbio.com
617-830-1653