Lexeo Therapeutics宣布LX2006在弗里德里希共济失调中获得FDA突破性疗法认定

突破性疗法认定基于 I/II 期临床试验的中期临床数据，显示心脏生物标志物和功能指标有显著改善

LX2006 还被选为 FDA 化学、制造和控制开发与准备试点 (CDRP) 项目，该项目旨在促进 CMC 注册准备并支持更快的患者获取

纽约，2025年7月7日（GLOBE NEWSWIRE）——致力于开拓心血管疾病新疗法的临床阶段基因医学公司Lexeo Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：LXEO）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予LX2006突破性疗法认定，该认定基于弗里德赖希共济失调（FA）的心脏和神经系统指标的临床证据。LX2006还被选中参与FDA的化学、生产和控制（CMC）开发和准备试点（CDRP）项目，该项目旨在加快临床开发进度，使患者能够更早地获得治疗。

Lexeo Therapeutics首席开发官Sandi See Tai博士表示：“获得突破性疗法认定是一个重要的里程碑，彰显了LX2006的潜力以及迄今为止临床证据的可靠性。LX2006对心脏健康关键指标的影响令我们备受鼓舞，尤其是在目前缺乏针对FA心肌病的治疗方法的情况下，而FA心肌病是FA患者死亡的主要原因。我们也对在更广泛的FA功能指标方面观察到的改善感到乐观，并期待通过突破性疗法认定和CDRP项目继续与FDA合作，共同努力尽快将这种潜在的疗法带给患者。”

FDA 的决定基于中期临床数据，该数据表明 LX2006 治疗与心脏生物标志物以及心脏和神经功能指标的临床显著改善相关，并且在治疗三个月后所有接受心脏活检的参与者中均观察到 frataxin 表达增加。迄今为止，已有 17 名参与者接受了两项试验的治疗：Lexeo 赞助的 SUNRISE-FA 1/2 期临床试验 ( NCT05445323 ) 和威尔康奈尔医学院研究者发起的 1A 期试验 ( NCT05302271 )。Lexeo 目前正在招募一项前瞻性自然史研究 CLARITY-FA，该研究将作为注册研究的并行外部对照组。该公司预计将于 2026 年初启动注册研究，并正在积极与 FDA 合作以最终确定统计分析计划 (SAP)。

突破性疗法认定旨在加速开发和审查旨在治疗严重或危及生命的疾病的在研疗法，且初步临床证据表明该疗法可能比现有替代方案有显著改善。此项认定是对LX2006此前已获FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)、孤儿药认定和快速通道认定的补充。CDRP项目由FDA设立，旨在加快在研疗法的化学、制造和控制(CMC)开发，并缩短临床开发周期。该项目旨在加强FDA与申办方之间在化学、制造和控制(CMC)开发方面的沟通，旨在使患者能够更早地获得在高度未满足需求领域有前景的疗法。

关于Lexeo Therapeutics
Lexeo Therapeutics 是一家位于纽约市的临床阶段基因医学公司，致力于通过应用前沿科学从根本上改变心血管疾病的治疗方式，重塑心脏健康。该公司正在推进一系列针对潜在遗传病因的候选药物，包括用于治疗弗里德赖希共济失调 (FA) 的 LX2006、用于治疗斑块样蛋白-2 (PKP2) 致心律失常性心肌病的 LX2020，以及其他用于治疗严重疾病且需求高度未得到满足的药物。

关于前瞻性陈述的警告说明
本新闻稿中的某些陈述可能构成联邦证券法所定义的“前瞻性陈述”，包括但不限于Lexeo对其当前候选产品和项目的预期和计划、临床试验数据的接收和公布时间，以及潜在监管发展和批准的时间和可能性。诸如“可能”、“或许”、“将”、“目标”、“打算”、“应该”、“可以”、“能够”、“将要”、“预期”、“相信”、“设计”、“估计”、“预测”、“潜在”、“开发”、“计划”等词语或这些词语的否定形式以及类似的表述，或关于意图、信念或当前预期的陈述均属于前瞻性陈述。尽管Lexeo认为这些前瞻性陈述合理，但不应过分依赖任何此类前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于公司目前掌握的信息以及某些估计和假设，并受各种风险和不确定性的影响（包括但不限于 Lexeo 向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中所述），其中许多风险和不确定性超出公司的控制范围并可能发生变化。由于许多因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所示的结果存在重大差异，包括但不限于：与全球宏观经济状况和相关波动有关的风险和不确定性；对 Lexeo 临床前研究、临床试验和研发计划的启动、进展和预期结果的预期；临床前研究结果和临床研究结果之间不可预测的关系；提交监管文件的延迟或未能获得监管部门批准；流动性和资本资源；以及 Lexeo 于 2025 年 3 月 24 日向美国证券交易委员会提交的截至 2024 年 12 月 31 日的年度报告 10-K 表、2025 年 5 月 12 日向美国证券交易委员会提交的截至 2025 年 3 月 31 日的季度报告 10-Q 表（经修订）以及 Lexeo 可能向美国证券交易委员会提交的后续文件中确定的其他风险和不确定性。新的风险和不确定性可能不时出现，并且不可能预测所有风险和不确定性。Lexeo 声称前瞻性陈述受到 1995 年《私人证券诉讼改革法》中安全港的保护。除非法律另有规定，Lexeo 明确表示不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新或修改任何声明的义务。

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卡洛·坦齐博士
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