Lexeo Therapeutics宣佈在Friedreich Ataxia中獲得LX2006 FDA突破性治療稱號

基於I/II期試驗的中期臨牀數據的突破性治療認定，顯示心臟生物標誌物和功能指標有臨牀意義的改善

LX 2006還入選了FDA化學、製造和控制開發和準備試點（CDRP）計劃，旨在促進CMC註冊準備並支持更快的患者訪問

紐約，2025年7月7日（環球新聞）-- Lexeo Therapeutics，Inc.（納斯達克：LXEO）是一家致力於開拓心血管疾病新型治療方法的臨牀階段遺傳醫學公司，今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已根據弗里德賴希共濟失調（FA）的心臟和神經系統測量結果產生的臨牀證據，授予LX 2006突破療法稱號。GX 2006還被選為參與FDA化學、製造和控制（SMC）開發和準備試點（CDRP）計劃，旨在使患者能夠在加快臨牀開發時間表的情況下更早地獲得治療。

Lexeo Therapeutics首席開發官Sandi See Tai博士表示：「獲得突破療法稱號是一個重要的里程碑，凸顯了NX 2006的潛力以及迄今為止產生的臨牀證據的強度。」「我們對NX 2006對心臟健康關鍵指標的影響感到非常鼓舞，特別是考慮到當今缺乏FA心肌病的治療方法，而FA心肌病是FA死亡的主要原因。我們還對在更廣泛的FA功能指標中觀察到的改善感到樂觀，我們期待通過突破療法指定和CDRP計劃與FDA繼續合作，努力盡快將這種潛在的治療方法帶給患者。」

FDA的決定是基於中期臨牀數據，證明使用NX 2006治療與心臟生物標誌物以及心臟和神經功能指標的臨牀顯着改善相關，治療后三個月，在所有接受心臟活檢的參與者中觀察到frataxin表達增加。迄今為止，已有17名參與者接受了兩項試驗的治療：Lexeo贊助的Scrum ISE-FA 1/2期臨牀試驗（NCT 05445323）和Weill Cornell醫學研究者發起的1A期試驗（NCT 05302271）。Lexeo目前正在招募一項前瞻性自然史研究CLARITY-FA，該研究將作為註冊研究的並行外部對照組。該公司預計將在2026年初啟動註冊研究，並正在積極與FDA合作最終確定統計分析計劃（SAP）。

突破療法指定旨在加速旨在治療嚴重或危及生命的疾病的研究療法的開發和審查，並且初步臨牀證據表明該療法可能比現有替代療法表現出實質性改善。該稱號是在再生醫學高級治療（RMAT）稱號、孤兒藥稱號和快速通道稱號之外的，所有這些稱號之前均由FDA授予NX 2006。CDRP計劃由FDA創建，旨在促進研究性療法的加速MCC開發，並加快臨牀開發時間範圍。該計劃加強了FDA和申辦者之間關於SMC開發的溝通，目標是使患者能夠在高度未滿足的需求領域儘早獲得有前途的治療方法。

關於Lexeo Therapeutics Lexeo Therapeutics是一家總部位於紐約市的臨牀階段遺傳醫學公司，致力於通過應用先驅科學從根本上改變心血管疾病的治療方式來重塑心臟健康。該公司正在推進一系列候選治療藥物組合，旨在針對疾病的潛在遺傳原因，包括Friedreich共濟失調（FA）中的NX 2006、plakophilin-2（PKP 2）致心律失常性心肌病中的NX 2020，以及其他具有高度未滿足需求的毀滅性疾病。

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