Biodexa宣佈啟動首個Serenta家族性腺瘤性息肉病（FAP）III期臨牀試驗的臨牀研究中心

2025年6月25日

Biodexa宣佈啟動首個Serenta家族性腺瘤性息肉病（FAP）III期臨牀試驗的臨牀研究中心

Biodexa Pharmaceuticals PLC（「Biodexa」或「公司」）（納斯達克股票代碼：BDx）是一家臨牀階段生物製藥公司，正在開發一系列創新產品，用於治療醫療需求未滿足的疾病，很高興宣佈啟動第一個臨牀研究中心，用於家族性腺癌息肉病（FAP）患者的Serenta試驗。該試驗目前正在入組，代表着FAP潛在新治療選擇開發的一個重要里程碑。

Serenta試驗（NCT 06950385）是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估eRapa在診斷為FAP的個體中的安全性和有效性。位於美國的第一個網站現已開放，並積極篩選符合條件的參與者。

有關Serenta試驗的更多信息，包括資格標準和具體地點，請訪問https://serentatrial.com/。

Biodexa首席執行官兼首席財務官Stephen Stamp在評論中表示：「繼快速通道指定、積極的C型會議以及針對患者的專門網站推出之后，我們的第一個臨牀站點的上線是我們FAP eRapa三期計劃的一個重要里程碑。祝賀我們的團隊、Emtora Biosciences的合作者以及我們的首席研究官LumaBridge。如果沒有CPRIT的支持，這是不可能的，CPRIT已經提供了2000萬美元的贈款資金來支持該計劃。

家族性腺瘤性息肉病是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是數百至數千個結直腸息肉的發展，如果不治療，結直腸癌的終生風險接近100%。對於FAP患者的有效、微創治療存在顯著未滿足的需求。FAP的特徵是結腸和/或直腸息肉的增生，通常發生在青少年中期。目前還沒有批准的治療方法來治療FAP患者，對他們來説，主動監測和結腸和/或直腸手術切除仍然是標準的治療方法。如果未經治療，FAP通常會導致結腸和/或直腸癌。FAP具有重要的遺傳成分，據報道，美國的患病率為5，000至10，000分之一，歐洲的患病率為11，300至37，600分之一2。重要的是，mTOR已被證明在FAP息肉中過表達，從而強調了使用eRapa等強效且安全的mTOR抑制劑治療FAP的合理性。

關於eRapa

eRapa是雷帕黴素的專利口服制劑，也稱為西羅莫司。雷帕黴素是一種mTOR（哺乳動物雷帕黴素目標）抑制劑。mTOR已被證明在調節細胞代謝、生長和擴散的信號途徑中發揮重要作用，並在腫瘤發生期間被激活3。重要的是，mTOR已被證明在FAP息肉中過表達，從而強調了使用eRapa等強效且安全的mTOR抑制劑治療FAP的合理性。雷帕黴素在美國作為Rapamune®（Pfizer）被批准用於腎移植中的器官排斥。通過使用納米技術和pH敏感性聚合物，eRapa旨在解決與目前可用形式的雷帕黴素通常相關的生物利用度差，藥代動力學可變和毒性。eRapa受到多項已發佈專利的保護，這些專利將持續到2035年，其他未決申請可能會在2035年之后提供進一步的保護。

德克薩斯州癌症預防和研究所迄今為止，CPRIT已通過其學術研究、預防和產品開發研究項目向德克薩斯州研究機構和組織提供了29億美元的贈款。CPRIT招募了237名傑出的研究人員，支持43家公司的成立、擴張或搬遷到德克薩斯州，併產生了超過57億美元的額外公共和私人投資。CPRIT的資金擁有先進的科學和臨牀知識，為德克薩斯州所有254個縣的人提供了740萬次挽救生命的癌症預防和早期檢測服務。2019年11月5日，德克薩斯州選民以壓倒性多數通過了一項憲法修正案，向CPRIT額外提供30億美元，用於癌症研究和預防投資總額為60億美元。請訪問https://cprit.texas.gov/瞭解更多信息。

1. www.rarediseases.org 2. www.orpha.net 3. 田等人，癌症中的mTOR信號和實體腫瘤靶向治療中的mTOR抑制劑，Int J Mol Sci。2019年2月; 20（3）：755

欲瞭解更多信息，請聯繫：

關於Biodexa Pharmaceuticals PLC

Biodexa Pharmaceuticals PLC（納斯達克上市代碼：BDx）是一家臨牀階段生物製藥公司，開發一系列創新產品，用於治療醫療需求未滿足的疾病。該公司的主要開發項目包括eRapa，正在開發用於家族性結節性息肉病和非肌肉侵襲性膀胱癌;託立酮，正在開發用於治療1型糖尿病;和MTA 110，正在研究用於侵襲性罕見/孤兒腦癌適應症。

eRapa是雷帕黴素（也稱為西羅莫司）的專有口服片劑製劑。雷帕黴素是一種mTOR（哺乳動物雷帕黴素目標）抑制劑。mTOR已被證明在調節細胞代謝、生長和繁殖的信號途徑中發揮重要作用，並在腫瘤發生期間被激活。

託咪酮是一種口服的、強效的、選擇性的Lyn酶抑制劑。Lyn是蛋白質酪蛋白酶Src家族的成員，主要表達在骨髓細胞、神經組織、肝臟和脂肪組織中。託咪酮在糖尿病動物模型中證明了通過胰島素增敏控制血糖的作用，並有可能成為同類中第一種血糖調節劑。

MTA 110是組蛋白脱乙化酶（HDAC）抑制劑帕比司他的增溶劑製劑。這種專有配方能夠通過對流增強輸送（CED）將化療劑量的產品直接輸送到腫瘤部位，繞過血腦屏障，並可能避免全身毒性。

Biodexa得到三種專有藥物輸送技術的支持，專注於改善藥物的生物輸送和生物分佈。Biodexa的總部和研發機構位於英國卡迪夫。欲瞭解更多信息，請訪問www.biodexapharma.com。

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