Grace Therapeutics宣佈向美國食品和藥物管理局提交GTX-104新葯申請

提交材料尋求批准GTX-104治療動脈瘤性蛛網膜下出血（aSAH）患者

全面的數據包包括GTX-104第3階段CLARVE-ON安全性試驗的積極結果

提交有可能引發2023年融資令高達760萬美元的總收益與FDA接受NDA審查有關

新澤西州普林斯頓2025年6月25日（環球新聞網）-- Grace Therapeutics，Inc.（納斯達克：GRCE）（Grace Therapeutics或該公司）是一家晚期生物製藥公司，正在開發GTX-104，這是一種臨牀階段的新型尼莫地平注射劑，正在開發用於靜脈輸注，以解決動脈瘤性蜘蛛膜下出血（aSAH）患者未滿足的醫療需求，今天宣佈向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了該公司的GTX-104新葯申請（NDA）。該應用程序包括一個全面的數據包，其中包括從該公司的GTX-104 3期CLARVE-ON安全性試驗中獲得的積極數據，該試驗滿足了其主要終點，並提供了與口服尼莫地平相比臨牀益處的證據。

Grace Therapeutics首席執行官Prashant Kohli表示：「我們提交的GTX-104治療aSAH的NDA是Grace Therapeutics的一個重要里程碑，該公司建立在十多年艱苦研究和創新的基礎上。」「我們的NDA得到了一個強大的數據包的支持，其中包括我們的CLARVE-ON試驗的積極結果，這些數據包為改善aSAH患者的臨牀結果提供了支持，以及GTX-104在治療aSAH中潛在益處的醫學和藥物經濟學證據。aSAH的護理標準在近40年來沒有出現有意義的創新，我們相信這些結果表明GTX-104作為aSAH患者護理的潛在突破發揮着非常有希望的作用。我們期待在審查過程中與FDA接觸。」

提交NDA有可能引發該公司於2023年9月完成的私募發行中發行的高達760萬美元的認購證的行使。根據2023年9月私募的條款，每份期權可按每股3.003美元的行使價行使一股普通股。這些授權令將立即行使，並將於以下日期（i）FDA接受公司候選產品GTX-104的NDA之日后的第60天或（ii）2028年9月25日到期。

FDA通常有60天的期限來確定公司的NDA是否完整且可接受提交。Grace因GTX-104獲得了FDA的孤兒藥指定，該藥物通常在FDA批准NDA后在美國提供七年的營銷獨家經營權。此外，該公司相信其美國和國際專利權將保護GTX-104的市場價值，超越營銷獨家經營權。

關於ANOVE-ON安全性試驗

BASHVE-ON安全性試驗（NCT 05995405）是一項在aSAH住院患者中比較GTx-104與口服尼莫地平的前瞻性、隨機、開放標籤試驗。50例患者接受GTx-104給藥，52例患者接受口服尼莫地平給藥。主要終點是至少發生一次合理認為由藥物引起的具有臨牀意義的低血壓發作的患者數量，其他終點包括安全性、臨牀和藥物經濟學結局。該試驗達到了其主要終點，觀察到與口服尼莫地平相比，接受GTX-104的患者至少一次具有臨牀意義的低血壓的發生率降低了19%（28% vs 35%）。其他指標也有利於或與GTX-104相當，包括：54%的患者的相對劑量強度（RDI）為95%或更高，而口服尼莫地平治療的患者僅為8%，90天時功能結局良好的患者多出29%。此外，與口服尼莫地平相比，接受GTX-104的患者重新入院重症監護室（ICU）、ICU天數和呼吸機天數更少。兩組之間的不良事件相當，接受GTX-104的患者沒有發現新的安全性問題。試驗兩組的所有死亡都是由於患者基礎疾病的嚴重程度造成的。GTX-104組有8人死亡，而口服尼莫地平組有4人死亡。口服尼莫地平組有1名患者的生存狀況尚不清楚。沒有死亡被確定與GTX-104或口服尼莫地平有關。

關於動脈瘤性蛛網膜下出血（aSAH）

aSAH在大腦和頭骨之間的蜘蛛網下空間中的大腦表面出血，該空間包含供應大腦的血管。這種出血的主要原因是大腦動脈瘤破裂。結果是一種相對罕見的中風類型（aSAH），佔所有中風的5%左右，估計有42，500名美國醫院治療的患者。

關於GTX-104

GTX-104是一種臨牀階段的新型尼莫地平注射劑，正在開發用於aSAH患者靜脈輸注，以解決重大未滿足的醫療需求。GTX-104獨特的納米顆粒技術促進了標準外周靜脈輸注的不可溶尼莫地平水製劑。

GTX-104在重症監護室提供了方便的尼莫地平靜脈輸注，可能消除了昏迷或吞嚥困難患者使用鼻胃管的需要。GTX-104的靜脈給藥還有可能降低食物影響、藥物間相互作用並消除潛在的給藥錯誤。此外，GTX-104有可能更好地管理aSAH患者的低血壓。GTX-104已在200多名患者和健康志願者中使用，耐受性良好，與口服尼莫地平相比，受試者之間和受試者內的藥代動力學變異性顯着較低。

關於格蕾絲治療

格蕾絲治療公司（Grace Therapeutics或該公司）是一家后期生物製藥公司，提供治療罕見和孤兒疾病的候選藥物。Grace Therapeutics的新型藥物輸送技術有潛力通過實現更快的起效、增強的功效、減少副作用和更方便的藥物輸送來提高當前上市藥物的性能。Grace Therapeal的主要臨牀資產均獲得FDA授予孤兒藥稱號，該藥物在美國上市后提供七年的營銷獨家經營權，並提供額外的知識產權保護，並提供超過40項已授予和正在申請的專利。Grace Therapeutics的領先臨牀資產GTX-104是一種針對動脈瘤性蛛網膜下出血（aSAH）的靜脈輸注，這是一種罕見且危及生命的醫療緊急情況，出血發生在大腦表面的大腦和頭骨之間的蛛網膜下空間。

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前瞻性陳述

本新聞稿中非歷史或當前事實陳述的陳述構成《1995年美國私人證券訴訟改革法案》（經修訂）、《1933年證券法》（經修訂）第27 A條和《1934年證券交易法》（經修訂）第21 E條含義內的「前瞻性陳述」，和加拿大證券法含義內的「前瞻性信息」（統稱為「前瞻性陳述」）。此類前瞻性陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能導致Grace Therapeutics的實際結果與歷史結果或此類前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來結果存在重大差異。除了明確描述此類風險和不確定性的陳述外，還敦促讀者考慮包含「相信」，「信念」，「預期」，「打算」，「預期」，「估計」，「潛在」，「應該」，「可能」，「將」，「計劃」，「繼續」，「目標」或其他類似表達的陳述是不確定和前瞻性的。請讀者不要過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅限於本新聞稿發佈之日。本新聞稿中的前瞻性陳述，包括有關公司GTX-104候選藥物的未來前景、FDA接受審查公司GTX-104 NDA提交的審查時間、GTX-104孤兒藥指定的好處、GTX-104為aSAH患者帶來增強治療選擇的潛力、GTX-104為患有aSAH的患者帶來增強治療選擇的潛力GTX-104具有改善aSAH患者低血壓管理的潛力，GTX-104實現與尼莫地平口服形式類似的藥代動力學和安全性特徵的能力，GTX-104具有實現藥物經濟學益處的潛力，與尼莫地平口服形式相比，更高的劑量依從性和更好的功能恢復，GTX-104的商業前景、公司的專利權及其延長GTX-104排他性的能力是基於Grace Therapeutics當前的預期，並涉及可能永遠不會實現或可能被證明是錯誤的假設。由於各種風險和不確定性，實際結果和事件發生的時間可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異，包括但不限於：（i）GTX-104第三階段CLARVE-ON安全性試驗的成功和監管提交的時間;（ii）監管要求或發展以及GTX-104 NDA申請的結果和時間;（iii）監管途徑的變化;（iv）公司為其候選產品維持有效專利權和其他知識產權保護的能力以及（v）立法、監管、政治和經濟發展。上述列出的可能導致實際事件與預期不同的重要因素不應被解釋為詳盡無遺的，而應與本文和其他地方包含的陳述一起閲讀，包括「關於前瞻性陳述的特別説明」中詳細説明的風險因素，公司年度報告表格10-的「風險因素」和「管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析」部分-K截至2025年3月31日的財政年度，以及Grace Therapeutics不時向美國證券交易委員會和加拿大證券監管機構提交的其他文件。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表其發表之日的情況。Grace Therapeutics沒有義務更新此類聲明以反映其發表之日后發生的事件或存在的情況，適用證券法要求的除外。

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