Rafael Holdings宣佈在獨立數據監測委員會（DMC）審查預先指定的48周中期數據后繼續進行治療尼曼-皮克病C1型（NPC 1）的III期研究

根據預先指定的48周中期分析中對安全性和有效性數據的獨立DMC審查，3期TransportNPC研究將繼續進行

研究候選藥物Trappsol® Cyclo™（羥丙-β-CD）的數據表明，其耐受性良好，安全性特徵與之前完成的1期和2期研究以及正在進行的1期開放標籤擴展研究一致

新澤西州紐瓦克2025年6月18日（環球新聞網）--拉斐爾控股公司(NYSE：RFL;紐約證券交易所美國：RFL-WT）今天宣佈，其子公司Cyclo Therapeutics的為期96周的關鍵III期TransportNPC研究，該研究評估靜脈注射Trappsol® Cyclo™治療C1型尼曼皮克病（NPC 1）的潛在可能性，將根據獨立數據監測委員會（DMC）在預先指定的48周中期分析中對安全性和有效性數據的審查繼續進行。此外，美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受TransportNPC研究的統計分析計劃。這些進展凸顯了該公司持續致力於通過后期臨牀開發推進其領先的研究候選產品，以支持全球監管和商業準備。

霍華德·S·霍華德説：「NPC是一種罕見、致命、進行性遺傳疾病，需要安全有效的治療方法來解決其根本原因。」喬納斯拉斐爾控股的首席執行官「獨立DMC建議將研究持續至96周，這增強了我們繼續臨牀評估TrappsolCyclo作為NPC 1患者的系統性和神經系統治療選擇的潛力的決心。我們最近在本月早些時候完成了2500萬美元的配股發行，從而增強了我們的財務狀況，這將支持我們的戰略目標。」

N評論道：「很榮幸能夠領導並繼續TransportNPC研究，這是有史以來就患者規模、全球足跡、持續時間和臨牀結果而言進行的最全面、最對照的NPC研究。」Scott Fine，Cyclo Therapeutics首席執行官。「我們感謝致力於這項重要研究的研究參與者、他們的家人、研究人員和臨牀試驗中心。」

關於Trappsol® Cyclo™（羥丙-β-CD）

Trappsol® Cyclo™（羥丙-β-CD）是一種一流的靜脈注射（IV）給藥的適當的CD製劑，可動員髓鞘膽固醇。TrappsolCyclo旨在通過動員晚期核內體和髓鞘中的膽固醇來直接影響C1型尼曼-皮克病（NPC 1）的根本原因。TrappsolCyclo還被證明在靜脈注射后可以穿過血腦屏障，這表明在輸注時間窗口內，中樞神經系統中達到了治療濃度。將根據III期TransportNPC研究的結果評估這些濃度的潛在臨牀意義。

關於TrappsolCylco研究計劃

III期TransportNPC研究是一項前瞻性、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，評估TrappsolCyclo（羥丙-β-CD）靜脈給藥（每2周2000毫克/公斤劑量）在確診為C1型尼曼皮克病（NPC 1）的3歲及以上患者中的安全性和有效性（CTD-TCNPC-301; NCT 04860960）。TransportNPC研究招募了13個國家超過25個地點的94名患者。研究持續時間為96周，當所有患者達到48周時，獨立DMC審查了一項非盲中期分析，並建議繼續研究整整96周。干預研究之后進行了一項長達96周的III期開放標籤擴展研究。

III期TransportNPC研究的主要終點是美國4域NPC臨牀嚴重程度量表（4D-NPC-CSS）評分的平均變化和歐洲5域NPC臨牀嚴重程度量表（5D-NPC-CSS）評分的平均變化。4D-NPC-CSS評分（包括站立、精細運動、言語和吞嚥）和5D-NPC-CSS評分（包括站立、精細運動、言語、吞嚥和認知）是NPC疾病進展的指標，着眼於NPC患者及其護理人員和醫生已確定為最相關的項目。重要的次要和探索性終點也將通過疾病活動性指標進行評估。

作為3期研究的一部分，一項3期開放標籤子研究正在美國境外從出生到3歲的NPC 1患者中進行。已招募了十名患者並正在繼續參與研究。子研究的結果包括安全性、臨牀和護理人員對疾病的印象。

Cyclo Therapeutics已完成2項研究，包括1期研究（CTD-TCNPC-101; NCT 02912793）和2期研究（CTD-TCNPC-201; NCT 02912793）。完成1期研究的患者在正在進行的1期開放標籤擴展研究（CTD-TCNPC-102; NCT 03893071）中繼續接受TrappsolCyclo治療。

C1型尼曼-匹克病（NPC 1）

尼曼-皮克病C1型（NPC 1）是一種罕見的遺傳性疾病，影響全球約十萬分之一的活產，並經常導致過早死亡。NPC 1的特徵是細胞無法運輸和加工膽固醇，導致過量膽固醇積聚並損害受影響的器官，包括肝臟、脾臟和大腦。這種疾病可能會限制生命，症狀包括進行性智力下降、運動技能喪失、癲癇發作和痴呆。大約95%的NPC患者存在NPC 1基因突變，5%的人存在NPC 2基因突變。

關於拉斐爾控股公司

拉斐爾控股公司是一家生物技術公司，涉足臨牀和早期製藥公司，其中包括Cyclo Therapeutics，LLC的100%權益，這是一家致力於開發Rafael的領先臨牀候選藥物Trappsol® Cyclo™的生物技術公司（羥丙-β-CD），正在臨牀試驗中進行評估，包括一項正在進行的潛在治療C1型尼曼-皮克病（NPC 1）的3期試驗，一種罕見的、致命的、進行性的遺傳性疾病。拉斐爾還持有LipoMetrics Ltd.的多數股權，一家臨牀階段的製藥公司，Barer Institute Inc.，全資擁有的臨牀前癌症代謝研究業務，基石製藥公司的多數股權，原名拉斐爾製藥公司，一家以癌症代謝為基礎的治療公司，拉斐爾醫療設備有限責任公司的多數股權，拉斐爾醫療設備有限責任公司是一家專注於骨科的醫療設備公司，開發儀器以推進微創手術，以及Day Three Labs公司的多數股權，該公司授權第三方製造商重新構想其現有的大麻產品，使他們能夠通過利用第三天的技術和Unlokt™等創新向市場推出更好、更清潔、更精確和可預測的版本。

關於Cyclo Therapeutics，LLC

Cyclo Therapeutics，LLC（「Cyclo」）是Rafael Holdings，Inc的全資子公司。(NYSE：RFL）。Cyclo是一家臨牀階段生物技術公司，致力於通過科學和創新為患有罕見和神經退行性疾病的患者和家庭開發改變生活的藥物。該公司的研究藥物Trappsol® Cyclo™（羥丙-β-CD）是美國和歐洲的孤兒藥指定產品，是C1型尼曼-皮克病（一種罕見且致命的遺傳性疾病）的4項正式臨牀試驗的對象（www.ClinicalTrials.gov NCT 02939547、NCT 02912793、NCT 03893071和NCT 04860960）。Cyclo還在根據阿爾茨海默病擴展獲取計劃（NCT 03624842）的令人鼓舞的數據，使用TrappsolCyclo靜脈注射治療早期阿爾茨海默病（NCT 05607615）。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。本新聞稿中包含的所有與歷史事實無關的陳述都應被視為前瞻性陳述，包括但不限於有關我們對候選產品潛在安全性、有效性以及監管和臨牀進展的期望的陳述;有關臨牀數據進一步評估的計劃;以及我們管道的潛力，包括我們的內部癌症代謝研究計劃。這些陳述既不是承諾，也不是保證，而是涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性陳述中表達或暗示的任何未來結果、業績或成就存在重大差異，包括但不限於在我們截至2024年7月31日的10-K表格年度報告中的「風險因素」標題下披露的信息，以及我們向SEC提交的其他文件。這些因素可能導致實際結果與本新聞稿中前瞻性陳述所示的結果存在重大差異。任何此類前瞻性陳述代表管理層截至本新聞稿發佈之日的估計。雖然我們可能會選擇在未來的某個時候更新此類前瞻性陳述，但我們不承擔任何這樣做的義務，即使后續事件導致我們的觀點發生變化。

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