X4 Pharmaceuticals獲得Mavorixafor治療慢性中性粒細胞減少症快速認證

波士頓，2025年6月10日（環球新聞網）-- X4 Pharmaceuticals（納斯達克股票代碼：XFOR）是一家致力於改善免疫系統罕見疾病患者生活的公司，今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予mavorixafor快速通道認證，一種口服CXCR 4受體阻滯劑，用於治療慢性中性粒細胞減少症（CN）。該公司目前正在進行一項全球關鍵的3期臨牀試驗（4 WARD），評估馬沃里沙福在某些主要CN疾病中的作用。Mavorixafor此前獲得了治療WHIM綜合徵的快速通道認證，WHIM綜合徵是一種罕見的免疫缺陷適應症，於2024年4月獲得FDA批准。

Christophe Arbet-Engels醫學博士説：「我們很高興FDA認識到慢性中性粒細胞減少症社區未滿足的需求，並授予我們用於治療CN的馬沃里沙福快速通道稱號。」博士，X4 Pharmaceuticals首席醫療官。「我們期待與FDA合作並利用該指定的好處，其中包括與該機構更頻繁的溝通，以及如果滿足和維持某些標準，加速批准和/或優先審查的可能性。隨着我們在中國進行的mavorixafor三期4 WARD試驗的入組工作正在進行，我們繼續預計今年第三季度或第四季度將全面入組，並在2026年底公佈潛在的頂級數據。」

目前，FDA批准的唯一CN治療方法是可注射的人重組粒細胞集落刺激因子（G-CSF），該藥物於20世紀90年代批准用於治療嚴重慢性中性粒細胞減少症。G-CSF與副作用有關，包括牙痛、脾臟腫大、血小板減少、腎性腎病、血管炎和骨質疏松症，長期治療，尤其是高劑量治療，與先天性中性粒細胞減少症患者患白血病的風險增加相關。由於這些通常具有劑量限制性的毒性和與長期使用相關的風險，患者並不總是接受最佳的G-CSF劑量方案。該公司相信，口服mavorixafor有可能通過更好地平衡疾病控制和治療負擔，使患有某些主要CN疾病的人受益。

FDA的快速通道流程旨在促進和簡化已證明有潛力解決嚴重或危及生命的疾病治療中未滿足的醫療需求的藥物的開發和審查。

關於慢性中性粒細胞減少症和Mavorixafor慢性中性粒細胞減少症是一種罕見的血液病，持續時間超過三個月，其特徵是循環中性粒細胞水平持續或間歇性低、感染風險增加和生活質量下降。中性粒細胞通過CXCR 4/CXCL 12軸保留在骨髓中，產生細胞儲備。Mavorixafor（一種口服活性CXCR 4受體）下調CXCR 4受體已被證明可以將功能性中性粒細胞從骨髓動員到多種疾病狀態的外周血中。循環中性粒細胞的水平通常通過抽血測定中性粒細胞絕對計數（ANC）來測量。

關於4 WARD全球、關鍵的3期臨牀試驗4 WARD試驗是一項全球、關鍵的3期臨牀試驗（NCT 06056297）評估每日一次口服馬沃里沙福的療效、安全性和耐受性（加或不加註射粒細胞集落刺激因子，G-CSF）用於先天性、后天性自身免疫性患者，或正在經歷複發性和/或嚴重感染的特發性慢性中性粒細胞減少症。這項為期52周的試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，旨在招募150名在基線篩查時確認的非國大谷值水平低於每毫升1，000個細胞的參與者，並且有兩次或兩次以上嚴重和/或複發性感染病史。在上一年。該試驗的主要終點基於兩個結果指標：年感染率和陽性非國大反應。

關於X4 Pharmaceuticals X4通過為患有罕見免疫系統疾病和重大未滿足需求的患者開發和商業化創新療法，為患者帶來進步。X4利用CXCR 4和免疫系統生物學方面的專業知識，成功開發了mavorixafor，這是一種口服CXCR 4受體阻滯劑，目前在美國以XOLREMDI®的形式上市，其第一個適應症。該公司還在評估mavorixafor的其他用途，並正在對患有某些慢性粒細胞減少性疾病的患者進行一項全球關鍵的3期臨牀試驗（4 WARD）。X4總部位於馬薩諸塞州波士頓。欲瞭解更多信息，請訪問www.x4pharma.com。

X4前瞻性陳述本新聞稿包含適用證券法含義內的前瞻性陳述，包括經修訂的1995年私人證券訴訟改革法案。這些陳述可以通過詞語「可能」、「將」、「可能」、「將」、「應該」、「預期」、「計劃」、「預期」、「意圖」、「相信」、「估計」、「預測」、「項目」、「潛力」、「繼續」、「目標」或涉及X4預期、戰略、計劃或意圖的其他類似術語或表達來識別。前瞻性陳述包括但不限於有關我們當前和未來臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、時間、入組進展和結果的暗示或明確陳述，包括我們正在進行的關鍵III期臨牀試驗和潛在的總體數據;試驗結果將公佈和報告的時間和期限，以及我們的研究和開發計劃;以及對mavorixafor商業潛力的預期以及監管機構的持續參與反饋，包括快速通道指定及其潛在好處，以及FDA加速批准和/或優先審查的可能性。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述都是基於管理層目前的期望和信念。這些前瞻性陳述既不是對未來業績的承諾，也不是對未來業績的保證，並且受到各種風險和不確定性的影響，其中許多超出了X4的控制範圍，這可能導致實際結果與這些前瞻性陳述中預期的結果存在重大差異，包括以下風險：X4正在進行的馬沃里沙福臨牀試驗的臨牀數據的預期可用性、內容和時間可能會延迟或不可用，包括正在進行的3期臨牀試驗和潛在的頂線數據;試驗、研究和研究計劃可能會被推迟，並且可能沒有令人滿意的結果，此外，早期試驗和研究可能無法預測后期試驗和研究，包括評估馬沃里沙福單藥治療持久增加CN患者中性粒細胞絕對計數的能力;當前臨牀試驗的設計和入組率可能無法成功完成試驗; X4可能無法獲得和維持監管批准，包括滿足FDA加速批准和/或優先審查所需的快速通道指定標準; X4產品和候選產品的測試或使用可能會產生不良的安全性影響; X4可能無法為患有某些主要CN疾病的患者建立口服馬沃里沙福的潛在改善平衡疾病控制和治療負擔;以及其他風險和不確定性，包括X4關於X4 10-K表格的最新年度報告中題為「風險因素」的部分以及X4向美國證券交易委員會提交的其他文件中描述的風險和不確定性，包括不時發佈的10-Q表格季度報告。X4沒有義務更新本新聞稿中包含的信息，以反映新的事件或情況，除非法律要求。