Apellis和Sobi宣佈EMPAVELI®（pegcetacoplan）在C3 G和初次IC-MPGN的3期研究中顯示出持續有效性

馬薩諸塞州沃爾瑟姆和斯德哥爾摩，2025年6月6日（環球新聞網）--阿佩利斯製藥公司（納斯達克：APAS）和Sobi®（STO：SOBI）今天介紹了3期HARIANT研究開放標籤階段的新數據，該研究研究EMPAVELI®（pegcetacoplan）治療C3腎病（C3 G）和初級免疫複合物膜增生性腎病（IC-MPGN）。這些數據是作為歐洲腎臟協會（ERA）大會最后會議的一部分提交的。

在HARIANT研究中，EMPAVELI在第26周時與安慰劑相比，蛋白尿減少了68%，並持續了一年。此外，接受EMPAVELI治療的患者繼續實現腎功能的穩定（通過估計的小球過濾率（BEP）測量）。

醫學博士Fadi Fakhouri説：「為期一年的第三階段結果非常引人注目，證實了EMPAVELI在關鍵疾病標誌物方面的持續益處。」博士，作者、HARIANT研究的聯合首席研究員、瑞士洛桑CHV腎臟病學教授。「鑑於腎衰竭的高風險，治療效果對於C3 G和初次IC-MPGN患者非常重要，其中許多人正處於生命的黃金時期。這些數據進一步強調了EMPAVELI為患者帶來有意義的改變的潛力。」

在開放標籤期開始時從安慰劑轉為EMPAVELI的患者中，EMPAVELI在減少蛋白尿和穩定腎功能方面表現出類似幅度的益處。

「這些數據增強了EMPAVELI在廣泛C3 G和初次IC-MPGN患者人羣中的有效性和安全性，包括患有天然性和移植后腎病的成人和青少年，」醫學碩士Peter Hillmen説，Ch.B.，博士，阿佩利斯罕見疾病首席醫學顧問。「隨着FDA今年夏天的決定，我們期待儘快將EMPAVELI帶給患有這些罕見和嚴重腎臟疾病的患者。」

EMPAVELI表現出良好的安全性和耐受性，與其既定特徵一致。沒有新的安全信號。

Nils Kinnman醫學博士説：「3期HARIANT研究的結果強調了EMPAVELI在解決腎病C3 G和初級IC-MPGN患者迫切需求方面的潛力。」博士，醫學事務和臨牀開發主管索比「這些研究是Sobi致力於推進創新療法的一個例子，這些療法對患者的生活產生了重大影響。

八個報告突出了罕見腎臟疾病的重大臨牀進展

會議上將重點介紹八場演講，其中六場在講臺上。這些演示將展示三期VAR研究的具有臨牀意義的結果以及其他數據。此外，兩份摘要被大會組織者選為十大最佳年代摘要。「前十名」被認為是重要的研究，凸顯了腎臟疾病臨牀研究領域的不斷發展。

關於C3腎病（C3 G）和初級免疫複合物膜增生性腎病（IC-MPGN）C3 G和初級IC-MPGN是罕見且使人衰弱的腎臟疾病，可導致腎衰竭。過量的C3沉積物是疾病活動的關鍵標誌，可導致腎臟炎症、損傷和衰竭。大約50%的C3 G和初級IC-MPGN患者在診斷后5至10年內患有腎衰竭，需要繁重的腎移植或終身透析。1此外，大約90%之前接受過腎移植的患者將出現疾病復發。2這些疾病估計影響美國5，000人，最多8人000在歐洲。

關於HARIANT研究HARIANT III期研究（NCT 05067127）是一項隨機、安慰劑對照、雙盲、多中心研究，旨在評估pegcetacoplan在124名12歲及以上C3 G或主要IC-MPGN患者中的療效和安全性。這是在這些人羣中進行的規模最大的單一試驗，也是唯一一項納入了擁有天然腎臟和移植后腎臟的青少年和成年患者的研究。研究參與者被隨機分配接受pegcetacoplan或安慰劑，每周兩次，持續26周。經過26周的隨機對照期，患者能夠進入26周的開放標籤階段，所有患者均接受pegcetacoplan治療。該研究的主要終點是第26周與基線相比的尿蛋白與肌萎縮比（UPCR）的對數轉換比。

關於Pegcetacoplan在罕見疾病中的Pegcetacoplan是一種靶向C3療法，旨在調節補充劑級聯反應的過度激活，補充劑級聯反應是人體免疫系統的一部分，可導致許多嚴重疾病的發生和進展。Pegcetacoplan正在接受血液學和腎臟病學罕見疾病的調查。Pegcetacoplan在美國、歐盟和全球其他國家以EMPAVELI®/Aspaveli®的形式被批准用於治療陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）。

關於Apellis和Sobi合作Apellis和Sobi擁有系統性pegcetacoplan的全球共同開發權。Sobi擁有系統性pegcetacoplan在美國以外的獨家商業化權利，Apellis擁有系統性pegcetacoplan在美國的獨家商業化權利和眼科pegcetacoplan的全球商業化權利，包括地圖狀萎縮。

關於阿佩利斯阿佩利斯製藥公司是一家全球性的生物製藥公司，結合勇敢的科學和同情心，為患者面臨的一些最具挑戰性的疾病開發改變生活的療法。我們迎來了15年來第一種新型補充藥物，現在已有兩種獲批的針對C3的藥物。其中包括有史以來首次治療地圖狀萎縮症的療法，地圖狀萎縮症是世界各地失明的主要原因。我們相信我們纔剛剛開始釋放針對許多嚴重疾病的C3的潛力。欲瞭解更多信息，請訪問http://apellis.com或在X（Twitter）和LinkedIn上關注我們。

關於Sobi® Sobi是一家全球生物製藥公司，釋放突破性創新的潛力，改變罕見疾病患者的日常生活。Sobi在歐洲、北美、中東、亞洲和澳大利亞擁有約1，900名員工。2024年，收入達260億瑞典克朗。Sobi的股票（STO：SOBI）在斯德哥爾摩納斯達克上市。有關Sobi的更多信息，請訪問sobi.com和LinkedIn。

Apellis前瞻性聲明本新聞稿中有關未來預期、計劃和前景的聲明，以及有關非歷史事實事項的任何其他聲明，可能構成1995年私人證券訴訟改革法案含義內的「前瞻性聲明」。這些聲明包括但不限於有關計劃提交治療C3 G和IC-MPGN患者的監管批准申請的聲明。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「預期」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「項目」、「應該」、「目標」、「將」、「將」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由於各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所表明的結果存在重大差異，包括系統性Pegcetacoplan是否會在預期或根本不會獲得FDA或同等外國監管機構對這些適應症的批准;以及Apellis 10表格年度報告「風險因素」部分討論的任何其他因素-2025年2月28日向美國證券交易委員會提交的K以及Apellis可能向美國證券交易委員會提交的其他文件中描述的風險。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅限於本新聞稿之日，Apellis明確否認更新任何前瞻性陳述的任何義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

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參考文獻1。C3腎病。國家衞生研究所，遺傳學家庭參考。https://ghr.nlm.nih.gov/condition/c3-glomerulopathy#resources.訪問於2019年11月21日。 2. Tarragón，B，et al.腎移植后前2年內進行的系列活檢中C3腎病在腎移植后早期復發。美國腎病學會臨牀雜誌。2024年8月; 19（8）1005-1015。doi：10.2215/CJN.00000000000474。3.使用文獻共識存檔的數據。