Design Therapeutics Announces Start of Friedreich Ataxia Patient Dosing Ex-U.S. in its RESTORE-FA Phase 1/2 Multiple-Ascending Dose Trial of DT-216P2

前瞻性陳述本新聞稿中並非純粹歷史性質的陳述是1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的「前瞻性陳述」。這些聲明包括但不限於：臨牀數據的預期報告及其時間安排;相信初始PK分析支持DT-216 P2的整體開發概況，並表明暴露量比第一代製劑有所改善;收到FDA官方信函的預期時間以及公司與FDA合作將開發擴大到美國的計劃; Design推進其GeneTAC®小分子管道並創造長期價值的能力;以及Design GeneTAC®小分子管道的能力和潛在優勢。由於此類陳述存在風險和不確定性，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。「相信」、「旨在」、「預期」、「有能力」、「有望」、「計劃」、「預計」、「估計」、「打算」、「將」、「潛在」等詞語以及類似表達旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於Design的當前預期，並涉及可能永遠不會實現或可能被證明不正確的假設。由於各種風險和不確定性，實際結果和事件發生的時間可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異，其中包括但不限於與以下方面相關的風險和不確定性：FDA或類似的外國監管機構可能對我們臨牀試驗的設計或實施或啟動臨牀試驗的非臨牀數據的充分性存在分歧;無法保證我們能夠在預期的時間內成功開發DT-216 P2，或者我們能夠實現在美國恢復1期臨牀開發和報告數據的預期時間軸;我們不知道FDA的臨牀擱置是否或在多大程度上可能影響DT-216 P2計劃的臨牀開發，包括澳大利亞正在進行的MAD試驗;進行臨牀試驗和患者入組受多種因素影響，此類臨牀試驗或患者入組遇到的任何困難或延迟都可能會延迟或以其他方式對Design的臨牀開發計劃產生不利影響;發現和開發安全有效的治療方法的過程用於人類治療並作為開發階段公司運營;不良副作用或其他不良性質，可能導致設計或監管機構暫停或停止臨牀試驗，從而延迟或阻止Design候選產品的開發或監管批准; Design為其候選產品開發、啟動或完成非臨牀研究和臨牀試驗的能力;承諾的早期研究或臨牀試驗是否會在以后的非臨牀研究或臨牀試驗中證明安全性和/或有效性; Design開發其候選產品的計劃發生變化;依賴第三方成功進行臨牀試驗和非臨牀研究;有競爭力的產品，這可能會使我們開發或尋求開發的任何產品過時或沒有競爭力;設計對關鍵第三方的依賴，包括合同製造商和合同研究組織; Design籌集繼續推行業務和產品開發計劃所需的任何額外資金的能力;美國和外國的監管動態; Design為其候選產品獲得和維護知識產權保護的能力;設計招募和留住關鍵科學或管理人員的能力;以及市場條件。有關這些的更詳細討論e和其他因素，請參閱Design向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件，包括Design截至2025年3月31日的季度10-Q表格季度報告的「風險因素」標題下，該報告於2025年5月7日向美國證券交易委員會提交。請您不要過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅限於本文日期。所有前瞻性陳述均受到本警示聲明的全部限制，Design沒有義務修改或更新本新聞稿以反映本新聞稿日期之后的事件或情況，除非法律要求。

正在進行的盲態I期單次劑量漸增試驗的初始數據已證明具有良好的安全性和藥代動力學

提交IND申請，將RESTORE-FA試驗擴大到美國研究中心;收到FDA臨牀擱置IND申請以開設美國研究中心的通知

加利福尼亞州卡爾斯巴德2025年6月4日（環球新聞網）-- Design Therapeutics，Inc.（納斯達克：DSGN）是一家開發嚴重退行性遺傳病治療方法的臨牀階段生物技術公司，今天宣佈，在其RESTORE-FA（通過克服FA重複擴展重新激活表達抑制）DT-216 P2的開放標籤1/2期多次給藥（MAD）臨牀試驗中，第一例弗里德賴希共濟失調（FA）患者已通過靜脈（IV）輸注接受了給藥。

RESTORE-FA試驗旨在評估FA患者IV和皮下給予DT-216 P2的安全性、耐受性、藥代動力學（PK）和藥效學（PD）。迄今為止，一名患者已接受DT-216 P2治療，未報告不良事件，包括未發生注射部位血栓性靜脈炎。該試驗目前已在澳大利亞開放招募。設計預計將在2026年報告MAD試驗的數據，包括基於12周給藥的frataxin（FXN）表達水平。

此外，該公司宣佈已向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了DT-216 P2的研究新葯（IND）申請。該公司收到了FDA關於IND申請的臨牀擱置通知，指出了非臨牀缺陷。更多詳細信息將在30天內通過FDA的正式信函提供，該公司計劃在收到問題后立即解決他們的問題。

正在健康志願者中進行的I期單次劑量給藥劑量增加（SAD）試驗的初步數據顯示，DT-216 P2總體耐受性良好，沒有出現注射部位血栓性靜脈炎病例。該公司認為，初始PK分析支持DT-216 P2的整體開發概況，並證明其暴露程度優於第一代配方。

「我們對SAD試驗的初步結果感到高興，該結果證明DT-216 P2具有良好的安全性，並支持其在MAD FA患者試驗中的進步。我們對FDA的通知感到驚訝，並打算與他們密切合作，儘快將開發擴展到美國，」Pratik Shah博士説。Design Therapeutics董事長兼首席執行官。

關於DT-216 P2 DT-216 P2是GeneTAC®小分子的改進配方，旨在專門針對FA的根本原因GAA重複擴展突變，並將內源性frataxin（FXN）蛋白的產生恢復到治療水平。

關於Design Therapeutics Design Therapeutics是一家臨牀階段的生物技術公司，基於其GeneTAC®基因靶向嵌入式小分子平臺開發一類新型療法。該公司的GeneTAC®分子旨在上調或下調特定致病基因的表達，以解決疾病的根本原因。除了針對Friedreich共濟失調患者開發的臨牀階段GeneTAC®項目DT-216 P2和針對Fuchs內皮角膜營養不良症的DT-168外，該公司還在推進1型肌張力性營養不良症和亨廷頓氏病的項目。多種基因組藥物的發現工作正在進行中。欲瞭解更多信息，請訪問designtx.com。

聯繫人：Renee Leck THRUST戰略傳播部renee@thrustsc.com