Rapport Therapeutics Hosts Investor and Analyst Day; Provides Corporate Updates

RAP-219治療難治性局灶性癲癇的2a期試驗已完全入組，並有望於2025年9月獲得頂線結果

波士頓和聖地亞哥，2025年6月2日（環球新聞網）-- Rapport Therapeutics，Inc.（納斯達克：RAPP）（「Rapport」或「公司」）是一家臨牀階段生物技術公司，致力於為神經或精神疾病患者發現和開發小分子精確藥物，今天將舉辦首屆投資者和分析師日，Rapport的高管團隊將就公司的戰略優先事項及其臨牀管道的更新進行演講，包括RAP-219局灶性癲癇2a期試驗的進展。該活動的議程還包括與紐約大學朗格尼綜合癲癇中心的主要意見領袖兼神經病學教授傑奎琳·弗倫奇醫學博士進行爐邊交談，由Rapport首席醫療官Jeffrey Sevigny醫學博士主持

該活動和演示材料的直播將於東部時間（東部時間）今天下午2：45開始，您可以通過訪問公司網站投資者部分的「新聞與活動」來訪問：https://investors.rapportrx.com。

Abraham N.説：「我們在難治性局灶性癲癇中進行的RAP-219 2a期試驗現已全部入組，我們仍有望在2025年9月報告總體結果。」Ceesay，Rapport Therapeutics首席執行官。「這將標誌着我們主導項目的一個重要里程碑，也是展示我們精確神經科學方法實力的機會。我們很高興在宣讀之前分享有關該試驗的更多細節，並很榮幸能夠邀請RAP-219癲癇試驗的首席研究員弗倫奇博士加入，他將為試驗設計和局灶性癲癇未滿足的需求提供寶貴的專家見解。今天的活動使我們能夠進一步強調RAP-219作為一種具有廣泛臨牀和商業潛力的差異化治療方法的潛力。」

Rapport投資者和分析師日活動的亮點包括以下內容：

RAP-219治療難治性局灶性癲癇的2a期試驗

RAP-219治療難治性局灶性癲癇的2a期試驗現已全部入組。這項概念驗證試驗是根據領先癲癇專家的意見設計的，使用來自RNS系統的腦內腦電圖（iEEG）數據來評估RAP-219對長發作（LE）的潛在影響，長發作（LE）是一種客觀生物標誌物，被證明與臨牀癲癇發作（CS）相關。

入組患者的基線特徵前14名入組患者（有基線數據的患者）的初步基線特徵表明，試驗人羣代表了歷史上入組登記難治性局灶性癲癇試驗的患者。

前14名入組患者的基線特徵

2a期頂線數據的預期分析公司預計在2025年9月報告頂線結果時提供以下數據分析：

主要終點分析：

關鍵次要終點分析：

治療后出現的不良事件（TEAEs）發生率和等級

RAP-219第一階段開發更新

綜合的1期安全性總結正如一月份披露的那樣，總共進行了四項1期試驗-一項單次劑量增加試驗、兩項多次劑量增加試驗和一項多次劑量增加人體正電子發射斷層掃描（PET）試驗。在這些試驗中，100名健康志願者接觸了RAP-219。

該公司的更新包括三項已完成的1期多次劑量試驗的數據，其中包括PET試驗，該試驗的最終數據在該公司1月份披露時尚未公佈。多次劑量試驗的最終匯總數據（n=64）繼續加強RAP-219的差異耐受性：

即將到來的催化劑

現金跑道指導

截至2025年3月31日，Rapport報告現金、現金等值物和短期投資為2.854億美元，不包括限制性現金。這些資金預計將支持到2026年底的運營。

關於RAP-219 RAP-219是一種臨牀階段AMPA受體（AMPAC）負變構調節劑（NAM），旨在通過選擇性靶向受體相關蛋白（RAP）（稱為TARPγ8）來實現神經解剖學特異性，該蛋白與神經元AMPAC相關。儘管AMPER廣泛分佈在中樞神經系統中，但TARPγ8僅在離散區域表達，包括海馬體和新皮質，而這些區域通常是局灶性癲癇發作的發源地。相比之下，TARPγ8在后腦中的表達很少，藥物作用通常與難以忍受的不良事件相關。通過這種精確方法，該公司相信RAP-219有潛力提供與傳統神經科學藥物相比的差異化特徵。由於AMPA生物學在各種神經系統疾病中的作用以及TARPγ8的選擇性靶向，該公司認為RAP-219具有產品管道潛力，並正在評估該化合物作為局灶性癲癇、雙相情感障礙和周圍神經性疼痛患者的轉型治療方法。

有關Rapport Therapeutics的其他信息的可用性Rapport Therapeutics使用並打算繼續使用其投資者關係網站和LinkedIn（Rapport Therapeutics）作為披露重大非公開信息的手段，並遵守FD法規規定的披露義務。因此，除了關注公司的新聞稿、SEC文件、公開電話會議、演示文稿和網絡廣播外，投資者還應關注公司的投資者關係網站和LinkedIn。公司網站或社交媒體的內容不應被視為通過引用納入根據修訂后的1933年證券法提交的任何文件中。

關於Rapport Therapeutics Rapport Therapeutics是一家臨牀階段生物技術公司，致力於為神經或精神疾病患者發現和開發小分子精確藥物。該公司的創始人在大腦中受體相關蛋白（RAP）的功能方面做出了開創性的發現。他們的發現構成了Rapport RAP技術平臺的基礎，該平臺能夠通過差異化的方法來生成精確的小分子候選產品，有可能克服傳統神經病學藥物發現的許多侷限性。Rapport的精確神經科學管道包括該公司的領先研究藥物RAP-219，旨在通過選擇性靶向僅在大腦離散區域表達的RAP來實現神經解剖學特異性。該公司目前正在開發RAP-219作為難治性局灶性癲癇、雙相躁狂和糖尿病周圍神經性疼痛的潛在治療方法。其他臨牀前和后期發現階段計劃也正在進行中，包括針對慢性疼痛和聽力障礙。

前瞻性陳述本新聞稿包含1933年《證券法》第27 A條和1934年《證券交易法》第21 E條含義內的「前瞻性陳述」（均經修訂）。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「預期」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「項目」、「應該」、「目標」、「將」等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞語。這些前瞻性陳述包括但不限於以下方面的明確或暗示陳述：RAP-219用於治療難治性局灶性癲癇、雙相躁狂和糖尿病周圍神經性疼痛的臨牀開發，包括我們正在進行的和計劃中的臨牀試驗的啟動、時間、進展和結果;對RAP-219的活性、耐受性和商業潛力的預期; Rapport RAP技術平臺的潛力;以及對Rapport資本使用、費用和財務業績的預期，包括截至2026年底的現金跑道。

前瞻性陳述基於管理層當前的預期，並受到可能對Rapport的業務、經營業績、財務狀況和股票價值產生負面影響的風險和不確定性。可能導致實際結果與當前預期存在重大差異的因素包括：與公司研發活動相關的風險; Rapport執行其戰略的能力，包括在預期時間軸內獲得必要的監管批准（如果有的話）;與臨牀前和臨牀開發活動相關的不確定性;公司依賴第三方進行臨牀試驗、製造其候選產品以及開發和商業化其候選產品（如果獲得批准）; Rapport吸引、整合和留住關鍵人員的能力;與公司財務狀況相關的風險以及完成開發活動和將候選產品商業化（如果獲得批准）需要大量額外資金;與美國食品藥品監督管理局和類似外國監管機構的監管發展和批准流程相關的風險;與建立和維護Rapport知識產權保護相關的風險;以及與Rapport候選產品競爭格局相關的風險;以及公司10-K表格年度報告和最新10-Q表格季度報告中「風險因素」中描述的其他風險，以及對潛在風險的討論，Rapport隨后向美國證券交易委員會提交的文件中存在不確定性以及其他重要因素。任何前瞻性陳述僅代表Rapport截至今天的觀點，不應被視為代表其在任何后續日期的觀點。Rapport明確表示不承擔任何義務或承諾公開發布對本文中包含的任何前瞻性陳述的任何更新或修訂，以反映其預期的任何變化或任何此類陳述所基於的事件、條件或情況的任何變化，除非法律要求，並聲稱為1995年《私人證券訴訟改革法案》中所載的前瞻性陳述提供安全港的保護。

聯繫Julie DiCarlo傳播與IR Rapport Therapeutics主管jdicarlo@rapportrx.com