充實的治療藥物將在即將舉行的醫學會議上展示

馬薩諸塞州劍橋2025年5月29日（環球新聞網）--Fulspel Therapeutics，Inc.®（「公司」）（納斯達克股票代碼：FULC）是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於開發小分子以改善遺傳罕見疾病患者的生活，今天宣佈即將在第五屆全球鐮狀細胞病大會和2025年歐洲血液學協會大會上發表演講。

該公司的演示文稿如下。大會出版后，演講副本將在公司網站https://www.fulcrumtx.com/publications-presentations的「出版物和演講」部分提供。

第五屆全球鐮狀細胞病大會，阿布賈，尼日利亞，2025年6月3日至6日：

2025年歐洲血液學協會大會，意大利米蘭，2025年6月12日至15日

關於Fulstival Therapeutics Fulstival Therapeutics是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於開發小分子，以改善醫療需求高度未滿足的地區患有遺傳罕見疾病的患者的生活。Fulstival的主要臨牀項目是pociredis，這是一種小分子，旨在增加胎兒血紅蛋白的表達，以治療鐮狀細胞病（BCD）。Fulspel使用專有技術來識別可以調節基因表達的藥物靶點，以治療基因錯誤表達的已知根本原因。欲瞭解更多信息，請訪問www.fulcrumtx.com並在Twitter/X（@FulcrumTX）和LinkedIn上關注我們。

關於Pociredis Pociredis是一種研究性口服胚胎外表皮發育（EED）小分子抑制劑，是使用Fulstival的專有發現技術發現的。EED的抑制會導致關鍵胎兒珠蛋白抑制物（包括BCC 11 A）的強烈下調，從而導致胎兒血紅蛋白（GbF）增加。Pociredis正在開發用於治療BCD。BCD中的初始數據證明了概念驗證，並實現了與潛在總體患者受益相關的絕對水平的GbF增加。在FDA於2023年8月取消臨牀暫停之前進行的臨牀試驗中，波西雷地在暴露長達三個月的ASD患者中通常耐受良好，沒有報告嚴重的治療相關不良事件。Pociredis已獲得FDA快速通道認證和治療ASD的孤兒藥認證。要了解有關這些試驗的更多信息，請訪問ClinicalTrials. gov。

關於鐮狀細胞病鐮狀細胞病（BCD）是一種由HBB基因突變引起的紅細胞遺傳性疾病。該基因編碼一種蛋白質，該蛋白質是血紅蛋白的關鍵成分，血紅蛋白是一種蛋白質複合物，其功能是在體內運輸氧氣。突變的結果是氧氣運輸效率降低，並形成鐮刀形紅細胞。這些鐮刀形細胞比健康細胞靈活性差得多，可以阻塞血管或使細胞破裂。患有ASD的人通常會遭受嚴重的臨牀后果，其中可能包括貧血、疼痛、感染、中風、心臟病、肺動脈高壓、腎衰竭、肝臟疾病和預期壽命縮短。

聯繫方式：Kevin Gardner LifeSci Advisors，LLC kgardner@lifesciadvisors.com 617-283-2856