Entrada Therapeutics獲得歐盟授權，啟動ELEVATE-45-201，這是一項在杜氏肌營養不良症患者中進行的1/2期多次給藥劑量上升臨牀研究，可緩解Exon 45跳過

- 公司有望於2025年第三季度開始ElevATE-45-201-

- Follows最近獲得了英國藥品和醫療保健產品監管局的ELEVATE-45-201授權-

波士頓，2025年5月28日（環球新聞網）-- Entrada Therapeutics，Inc.（納斯達克：TRDA）今天宣佈，已根據歐盟臨牀試驗法規（EU-CTR）獲得多個國家的衞生當局和倫理委員會的授權，啟動ELEVATE-45-201，這是一項ENTR-601-45在杜氏肌營養不良症（DMD）患者中的1/2期多次遞增劑量（MAD）臨牀研究，這些患者適合外顯子45跳讀。

「ELEVATE-45-201是針對適合外顯子45跳躍的個體的結合外顯子跳躍療法的最先進的臨牀研究，並有可能解決大量未滿足醫療需求的Duchenne亞羣，」Entrada Therapeutics首席執行官Dipal Doshi説。「歐盟的授權建立在我們新穎的杜興項目背后不斷增長的臨牀勢頭之上。隨着最近ELEVATE-44和ELEVATE-45的授權，以及計劃在今年晚些時候提交ELEVATE-50，我們有望在年底前大幅擴大我們的DMZ特許經營範圍。」

ELEVATE-45-201是一項全球、兩部分、隨機、雙盲安慰劑對照的1/2期研究，旨在評估INTETR-601-45在易跳脱的杜氏酮門診患者中的安全性、耐受性和有效性。A部分是一項多次劑量遞減研究，旨在評估約24名患者的安全性、藥代動力學和藥效學，包括exon skipping和肌萎縮蛋白的產生。每六周給藥一次，三個隊列的計劃劑量預計範圍為5毫克/公斤至15毫克/公斤。該研究的B部分將進一步評估A部分中確定的安全性和有效性的最佳劑量，包括功能結局和患者報告的生活質量指標。研究參與者可能有資格進入開放標籤擴展研究（PLE），其中將在更長的時間內評估INTETR-601-45的安全性、有效性和耐受性。該公司有望於2025年第三季度啟動ElevATE-45-201。

關於INTETR-601-45 INTETR-601-45是一種專有的內體逃逸載體（EEV™）-偶聯的二胺磷酸嗎啡基低聚物（PMO），是Entrada杜氏肌營養不良系列中的第二個候選產品，其不斷發展的EEV治療方法。每種EEV-PMO候選治療都具有針對特定感興趣亞羣設計和優化的寡聚體序列。INTETR-601-45旨在解決由於DMZ基因中突變或缺失的突變導致杜興氏症的根本原因。INTETR-601-45是一種研究性療法，用於治療45號exon skiped的杜興氏症患者，目前正在評估其恢復mRNA閲讀框並允許翻譯稍微縮短但仍然有功能的肌萎縮蛋白的潛力。

關於杜興肌營養不良症（DID）杜興肌營養不良症（DID）是一種由編碼肌營養不良蛋白的MED基因突變引起的罕見疾病。這些突變導致肌營養不良蛋白產生不足。肌萎縮肽對於維持肌肉細胞的結構完整性和功能至關重要。缺乏功能性肌萎縮蛋白會導致肌肉力量逐漸喪失，影響活動性並導致心臟或呼吸道併發症，從而導致高死亡率。據估計，美國和歐洲有41，000人患有杜興氏症，其中約9%的人可以跳讀第45號Exon 45。

前瞻性陳述本新聞稿包含涉及重大風險和不確定性的明確和暗示前瞻性陳述。本新聞稿中包含的所有聲明（除歷史事實聲明外），包括有關Entrada戰略、未來運營、前景和計劃、管理目標、Entrada方法和EEV平臺的驗證和區分及其為患者提供潛在治療的能力的聲明，對Entrada計劃在英國進行的ENTR-601-44 1/2 MAD臨牀研究的期望和歐盟，包括在英國發起2025年第二季度和歐盟，對Entrada計劃在英國進行的INTETR-601-45 1/2 MAD臨牀研究的預期和歐盟，包括在英國發起2025年第三季度和歐盟，在美國招募並完成ELEVATE-44-102研究的能力，包括2026年上半年在美國啟動、招募和完成INTETR-601-44、INTETR-601-45和INTETR-601-50全球II期臨牀研究的能力、對計劃於2025年下半年進行的INTETR-601-50 II期臨牀研究的全球監管備案時間的預期，Entrada的EEV候選產品的潛在治療益處以及在神經肌肉疾病以外的適應症中推進候選治療的能力，包括INTETR-601-44成為變革性治療選擇的潛力，INTETR-601-44、INTETR-601-45、INTETR-601-50的持續開發和進步，和用於治療DMZ的INTETR-601-51和用於治療DM 1的合作候選產品VX-670、對Entrada與Vertex合作的進展和成功的期望、繼續擴大和開發額外治療計劃（包括進一步的exon skipping計劃）的能力以及2027年下半年現金資源的充足性，構成1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「預期」、「意圖」、「可能」、「可能」、「目標」、「正在進行」、「計劃」、「預測」、「項目」、「潛在」、「應該」、「將」或這些術語的否定或其他類似術語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。Entrada可能無法實際實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或期望，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。由於各種重要因素，實際結果或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異，包括：候選產品的識別和開發固有的不確定性，包括研究活動的進行以及臨牀前研究和臨牀研究的啟動和完成;臨牀前和臨牀研究結果的可用性和時間的不確定性; Entrada提交和獲得監管許可並啟動臨牀研究的時間和能力;臨牀前研究或臨牀研究的結果是否可以預測后期臨牀前研究和臨牀研究的結果; Entrada的現金資源是否足以為公司可預見和不可預見的運營費用和資本支出需求提供資金;以及Entrada向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中發現的風險和不確定性，包括公司最近的10-K表格以及Entrada可能向美國證券交易委員會提交的后續文件中發現的風險和不確定性。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表Entrada截至本新聞稿發佈之日的觀點。恩特拉達預計隨后的事件和 事態發展將導致其觀點發生變化。然而，雖然Entrada可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但它明確否認有任何這樣做的義務。這些前瞻性陳述不應被視為代表Entrada在本新聞稿發佈日期之后的任何日期的觀點。

關於Entrada Therapeutics Entrada Therapeutics是一家臨牀階段的生物製藥公司，旨在通過開發一類新型藥物來改變患者的生活，這些藥物涉及長期以來被認為無法達到的細胞內靶點。該公司的內體逃逸載體（EEV™）-治療藥物旨在將多種治療藥物有效地細胞內輸送到各種器官和組織中，從而提高治療指數。通過這種專有的、多功能的模塊化方法，Entrada正在推進基於RNA和蛋白質的程序的強大開發組合，用於神經肌肉和眼部疾病等的潛在治療。該公司的主要寡聚核寡核酸項目正在開發中，用於治療可跳脱44、45、50和51號的杜興氏症患者。Entrada已合作開發針對1型肌張力性營養不良的臨牀階段項目VX-670。

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