刚刚，辉瑞单抗拟优先审评

（来源：抗体圈）

刚刚一则CDE官网公示，让血友病低龄患儿的预防治疗再次进入视野。

辉瑞马塔西单抗注射液拟纳入优先审评，拟用于6岁至不满12岁、存在或不存在凝血因子抑制物的儿童血友病患者常规预防治疗，以减少出血或降低出血发作频率。

若顺利推进，这一每周一次皮下注射的first-in-class疗法，将把国内适应人群从12岁及以上继续向低龄段延伸。

马塔西单抗（Marstacimab、PF-6741086）的特别之处，不在于“补”，而在于“调”。

传统FVIII/FIX替代疗法解决的是凝血因子缺失或不足；马塔西单抗则靶向组织因子途径抑制剂（TFPI）的Kunitz 2结构域。TFPI是人体天然抗凝系统的一环，会压制凝血启动。

抑制它，相当于松开止血过程的“刹车”，帮助重建出血与凝血之间的平衡。

2024年，该药已在美国、欧盟、日本获批，成为全球首个用于A型或B型血友病的抗TFPI药物；国内则于2025年11月首次获批，用于12岁及以上儿童和成人重型A/B型血友病常规预防。

此次拟优先审评的看点，是低龄儿童。

美国FDA曾就该适应症授予突破性疗法认定和优先审评，并于今年6月批准上市。

支持证据来自全球多中心Ⅲ期BASIS试验（NCT03938792）：在6至17岁无抑制因子儿童中，马塔西单抗组平均年化出血率（ABR）为1.8，历史模型下常规预防为3.6；在有抑制因子儿童中，马塔西单抗组为1.4，按需治疗历史模型为18.9。

6至11岁有抑制因子且既往接受按需治疗的儿童中，马塔西单抗组同样为1.4。

无论是否伴抑制物，接受常规预防后基于模型的平均ABR分别为1.3和1.4，中位ABR均为1.0。

安全性同样需要放在放大镜下。

6岁及以上成人和儿童中，最常见不良反应（≥2%）包括注射部位反应、头痛、发热、关节痛、腹泻、瘙痒和皮疹。

开放标签扩展研究中，259例接受治疗者报告2例血栓栓塞事件（静脉和动脉）。

这提示，便利性与出血控制之外，低龄长期用药的血栓风险监测、剂量管理和真实世界证据仍不可缺席。

对血友病儿童而言，治疗负担不仅是“出不出血”，还有反复静脉输注对生活、学习和依从性的切割。

每周一次皮下注射若能在低龄段落地，意义不只是多一个选项，而是把预防从“医院里的输注”推向“日常中的管理”。

从替代因子到调节平衡，血友病治疗正在换一种解题思路；而儿童适应症的每一步扩展，最终都要由长期数据和安全监测来兑现。