一位哈佛传奇科学家，把最难的靶点交给了中国AI

在新药研发的版图上，有一片长期难以踏足的“禁区”。

它们被称为“不可成药”靶点。由于缺乏适合的小分子结合口袋，许多胞内蛋白难以用传统药物发现技术实现有效靶向。其中，β-catenin、RAS、MYC等致癌驱动蛋白，更是长期困扰药物研发的难题。

哈佛大学化学教授Gregory Verdine将这类难题称为“耻辱之墙”（Wall of Shame）。

过去二十年，他通过参与创办多家biotech公司，探索新的药物类型与发现方法，试图攻克这些传统技术难以触及的靶点。

而在2025年，他做了一个让不少美国投资人意外的决定。他创立的DoveTree，没有选择老牌CRO，而是与一家中国AI公司——晶泰科技达成战略合作，总价值达数十亿美元，聚焦难成药靶点。

近期，在晶泰科技与BiG于上海张江联合举办的“让我们好好聊聊AI Drug Discovery”闭门交流会上，DoveTree研发总裁Lihua Yu与晶泰科技主任科学家邹俊杰首次面对面复盘这段合作。

一个长期挑战传统药物研发边界的科学家，为什么选择与中国AI公司合作？这段合作，又能为AI制药攻克难成药靶点提供哪些启示？

传奇科学家，找到了中国伙伴

Gregory Verdine教授是美国生物技术圈公认的“学术创业教父”级人物，过去三十多年，他先后创立和参与创立了十余家生物技术公司，推动3款药物获FDA批准上市。

哈佛大学 Erving 化学讲席教授Gregory Verdine

“成药不可成药靶点”（drugging the undruggable）这个说法，最早就是他提出的。

在Greg教授看来，所谓“不可成药”，更准确地说是“难成药”。问题不在于靶点无法成药，而在于现有药物发现体系的落后。

二十多年来，他一直在尝试新的路径，持续挑战传统药物发现的边界。他先后参与创立Aileron Therapeutics、Wave Life Sciences、Warp Drive Bio、FogPharma（现更名为Parabilis Medicines）等公司，几乎覆盖了攻克难成药靶点的几条主要技术路线。

在FogPharma，他探索钉合肽技术，将多肽锁定为稳定的α螺旋结构，开发出直接阻断β-catenin与TCF相互作用的候选药物FOG-001（zolucatetide），并推进至临床阶段。在Warp Drive Bio，他探索的分子胶水路线，后经Revolution Medicines推进，其中针对胰腺癌的革命性药物daraxonrasib已于今年8月获FDA批准上市。

这两大“耻辱之墙”的撕裂，背后都代表着一套全新的药物发现体系。

如今，Greg教授将目光投向AI与自动化平台，希望借此进一步拓展复杂靶点的成药空间。

这条路，最终通向了中国。

Greg与中国的缘分由来已久。FogPharma最初的含义是“Friends of Greg”，早期支持者中就有中国企业家和资本。而DoveTree的名字取自原产于中国的珍稀植物珙桐，寓意融合美国前沿研发创新与中国快速发展的研发力量。

DoveTree的研发总裁Lihua Yu博士，同样有着跨界背景。她是一名数据科学家，早年在药企从事生物信息学研究，亲历过行业对基因组学从质疑到接受的全过程。

如今行业对AI的种种质疑，她并不陌生。DoveTree已是她与Greg合作的第三家公司，两人在上一家公司LifeMine时就已开始探索用AI挖掘真菌基因组中的活性分子。

让这次合作水到渠成的，还有大洋彼岸资本环境的变化。

过去一年，Lihua Yu明显感受到美国投资人在向LP募集资金时，越来越需要回答两个问题：“第一个问题是AI strategy，第二个问题是中国strategy。”

DoveTree选择晶泰，等于一次回答了这两个问题。

一年多，从签约到PCC

2025年8月，晶泰与DoveTree宣布合作，合作总价值数十亿美元，覆盖肿瘤、免疫、神经、代谢等领域的多个难成药靶点。

在闭门交流会上，DoveTree研发总裁Lihua Yu透露了最新的合作进展：DoveTree已经在推进多条研发管线，其中一个项目已进入IND-enabling研究阶段。

她坦言，DoveTree是一家精干的团队，如果没有晶泰提供的全方位合作支持，很难在有限的内部资源下推动管线走到这一步。

Lihua Yu透露，在与投资人交流时，经常被问到一个问题：为什么选择晶泰，而不是传统的大型CRO？

她的回答很直接：“我们跟晶泰不是CRO关系，而是战略合作关系。”

在她看来，晶泰是一家AI native（AI原生）的TechBio公司，拥有相对完整的药物发现体系，不仅布局了多种分子类型，背后还有其孵化和投资的企业所构成的产业生态。

“我们看重的不是付了一笔首付款，得到一个delivery（研发成果），而是整个研发体系和生态。背靠晶泰，我们能够直接利用中国biotech的优势。”

两者的区别在于，传统CRO通常围绕明确的任务和交付要求提供服务，而DoveTree希望借助晶泰的平台能力，持续探索靶点、分子类型和研发路径。

平台之外，还有人的因素。

“任何一个成功的合作，并不是两个机器在合作，实际上是人在合作。”Lihua Yu提到，从DoveTree创立之初，双方团队之间就建立了良好的信任关系。

这种信任也体现在具体的研发协作中。晶泰科技主任科学家邹俊杰坦言，晶泰的创始团队多具有数学、物理背景，在化合物发现方面积累了丰富的技术手段，但要把一个分子真正推进到患者身边，还需要回答大量有关靶点生物学、药理和转化医学的问题。

而这些恰恰是DoveTree能够补足的部分。两家公司一方侧重AI驱动的分子发现与研发平台，另一方带来靶点生物学、转化医学和分子类型创新方面的经验，由此形成互补。

这段合作的一大特点是灵活。相比按照既定合同执行研发任务，双方有更大的空间根据实际进展调整方向，探索新的研发思路。

Lihua Yu则笑称，自己这个研发总裁，有时更像是“Chief Collaboration Officer”（首席合作官）。毕竟，让两家公司的团队真正协同起来，并不只是分配任务那么简单。

用她的话说，这种合作“就像建立一家新公司一样，只是这个新公司长在两个公司里面”。

难成药靶点，晶泰的底牌是什么

在邹俊杰看来，所谓的“难成药”，未必是这类靶点真的无法成药，也可能只是现有化合物库里，还没有找到合适的分子。

这也带来了一个问题，如果真正有效的分子本就不在已知的化学空间里，AI又该从哪里获得足够的数据？

这恰恰是难成药靶点研发的核心挑战。AI不仅要能预测分子，还需要不断获得真实实验的反馈，找到此前未知的化学空间。

晶泰的解法是，将物理模拟、AI算法与自动化实验结合起来。

晶泰创始团队早期从辉瑞的晶型预测项目起步，积累了基于量子化学的物理模拟能力。这类模拟可以在实验数据不足时，为模型提供理论计算数据，帮助AI建立初步的预测能力。

但模拟终究不能代替真实实验，模型提出的分子是否有效、能否合成，最终仍需在物理世界中验证。

为此，晶泰在上海、深圳和波士顿布局自主实验室，通过智能调度系统连接自动化工站与移动机器人，实现全天候运行。

自主实验室

在这套系统中，AI Agent负责任务调度，专业算法与数据基础设施支撑分子设计和反应预测，自动化实验室则覆盖投料、反应、监测、纯化、样品管理和生物测试等环节。由此，分子设计、合成、测试与分析形成了持续迭代的DMTA闭环。

晶泰披露，这套系统可在2至3个月内合成并测试3000至4000个新分子，合成成功率保持在80%以上。自研与集成的自动化设备打通后，晶泰的实验效率至少提升了5到8倍。

但实验做得快还不够，关键是能否积累足够多的真实数据。

晶泰化学数字化与自主系统团队负责人谈樑指出，目前，晶泰已积累超过52万条真实反应数据，覆盖31种反应类型，每月新增5万多条。

晶泰曾在内部组织多轮人机比赛，检验这些数据的价值。以Sonogashira偶联反应预测为例，177位化学家参赛，在成功反应的预测上，AI模型的准确率为86%，两组化学家分别为60%和57%；而在失败反应的预测上，AI的优势更加明显。换句话说，这些数据能帮助AI提前判断哪些反应更可能失败，少走一些弯路。

这套能力也开始用于更具挑战性的药物模态。

以分子胶为例，晶泰通过自研XFEP工具寻找新的CRBN结合骨架，再结合大规模化合物库扩展和自动化实验，发现了此前未见报道的结合方式，目前正向候选化合物方向推进。分子胶也是晶泰与DoveTree计划拓展的联合研发方向之一。

在与一家头部MNC药企的合作中，这套系统将实验规划时间从2天缩短到约8分钟，三轮迭代验证周期从3到4周缩短到约6天，单个工作站日均可完成300多个筛选实验。

今年9月，晶泰进一步升级科学智能体平台XtalPi Science，上线80余项专有科学技能，使智能体能够直接调度机器人实验室。公司披露，在分子库合成项目中，数据收集效率提升40倍以上，专家分析决策工作量减少80%。

从分子设计到实验验证，再到数据反馈与模型优化，晶泰希望建立一套持续迭代的研发体系。

这或许正是DoveTree选择晶泰的关键。

合作的价值不只在于获得某个分子的研发结果，更在于借助一套持续运转的平台，不断探索新的化学空间，推进难成药靶点的研发。

从PCC到临床，AI制药的下一程

如今，晶泰已在多个实际研发项目中建立从靶点发现到PCC的完整闭环，下一步是将这套方法拓展到更多高价值靶点。

但在药物研发中，PCC只是起点。Lihua Yu提醒，关于AI研发的讨论往往集中在靶点发现和分子设计，却容易忽略后续更漫长、成本更高的IND-enabling和临床开发。

这也是晶泰与DoveTree深度合作的意义所在：AI平台提供分子发现能力和研发效率，DoveTree带来药物开发和临床转化经验，双方共同把分子一步步推向临床。

行业对AI的判断也在回归现实。圆桌讨论中，有嘉宾指出，MNC在意的不是分子由人还是AI设计，而是分子本身的价值。AI带来的效率提升，最终仍要接受传统药物研发标准的检验。

在硅谷，也能看到类似的变化。

10月27日，Anthropic披露了与百时美施贵宝、Generate Biomedicines等六家药企、biotech及投资机构的合作进展，Claude已参与到靶点研究、分子设计、临床规划乃至监管申报等多个环节。AI巨头亲自下场，说明“用AI加快研发”正在成为行业的基础配置。

有意思的是，即便是Anthropic，也绕不开物理世界的实验。

它收购的“一人生物科技公司”Mithril Medicine，创始人正是借助Claude协调11家外部实验室，才在不到18个月内把候选疗法推进到小鼠实验。

当模型能力越来越容易获得，从加快药物研发到最终真正成药，实验验证、临床转化与商业交付正在成为晶泰这类公司的护城河，也是下一个阶段的竞争焦点。

而在实验验证与工程化落地上，Lihua Yu同样看好中国biotech的机会。在她看来，中国团队在工程化创新上具备快速试错、快速落地的优势，当这种能力与AI结合，药物研发的效率和规模都可能进一步改变。

对晶泰与DoveTree来说，真正的考验已不只是AI能否找到过去难以发现的分子，而是能否持续验证、筛选和推进，让这些分子最终成为有临床价值的药物。

放到更长的时间线里看，这段合作的意义超出了一个项目本身。

一边是可成药的边界正在被推开，AI与自动化让攻克难成药靶点，从少数科学家的长期攻坚变成可以系统复制的能力；另一边是研发的组织方式在变，精干的团队依托平台推进管线，正在成为新的可能。

过去几年，海外药企来中国买分子；如今，像Greg这样的顶尖科学家，开始把最难的靶点交给中国的研发平台。

在这个过程中，中国输出的已经不只是分子，还有突破性底层研发能力。