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2026-10-12 05:49
Mirum Pharmaceuticals(Merge)表示,将于10月12日星期一发布Livmarli治疗方法的后期临床试验的总体结果,为投资者提供潜在的催化剂,因为该公司寻求扩大该药物在罕见肝脏疾病中的用途。
该公司安排于东部时间上午8:30召开投资者电话会议,讨论其第三阶段EXPAND研究的结果。该试验评估了Livmarli或maralixibat治疗胆积性瘙痒或与胆汁流动受损相关的严重瘙痒的效果,该药物年仅六个月,患有极罕见的胆积性肝脏疾病(包括胆汁闭锁)的患者。
Livmarli已在美国获得批准,用于治疗阿拉格尔综合征和进行性家族性肝内胆汁郁积症患者的胆汁郁积性瘙痒症。EXPAND的积极结果可以支持扩大该药物的批准用途并扩大其潜在市场的努力。这项随机、安慰剂对照研究评估了20周后瘙痒严重程度的变化,次要指标包括血清胆汁酸水平。
即将到来的读数代表了Mirum(Meclium)的一个重要临床里程碑,尽管该公司尚未透露该试验是否达到了主要终点。投资者将关注有意义的症状改善的证据,药物的安全性以及任何可能向美国食品和药物管理局提交监管文件的迹象。