罗氏的实验性眼部药物在试验中显示视力改善

罗氏（RHHBY）（RHHBF）（RHHVF）表示，其实验性眼部药物vamikibart在两项后期临床试验中帮助患者在一整年内保持视力改善，这可能会提供类固醇治疗的替代方案，从而导致严重副作用。

在新奥尔良举行的美国眼科学会年会上公布的结果显示，接受治疗的患者视力持续改善，视网膜（眼睛后部的光敏组织）肿胀减少。

该药物由罗氏基因泰克子公司开发，旨在治疗色素膜炎性视网膜病变性视网膜肿胀，这是一种炎症导致液体积聚在视网膜中央的疾病。肿胀会干扰阅读、驾驶和其他需要敏锐视力的活动。

美国食品和药物管理局已接受基因泰克的批准申请，预计将于2027年7月做出决定。如果获得批准，该疗法可能成为第一种专门针对该疾病授权的靶向非类固醇疗法。

这两项名为MEERKAT和SANDCAT的3期研究将两剂vamikibart与旨在模拟向眼睛注射而不输送实验药物的假手术进行了比较。

患者最初每四周接受一次治疗，最长可达16周。然后研究人员跟踪他们一年，并在需要时提供额外的注射。

第52周时，接受该药物的患者获得有意义的视力改善的比例高于对照组，尽管Genentech在公告中没有提供确切的百分比。

研究人员还观察到视网膜肿胀的持续减少，这是治疗是否控制潜在疾病的重要措施。

大约三分之二的合格患者在最初的16周治疗期后不需要额外的注射。大多数需要进一步治疗的人只接受了一次额外注射。

研究结果表明，该疗法可以提供持久的益处，而无需频繁进行眼部注射。

基因泰克表示，该药物总体耐受性良好，治疗相关的眼部并发症或眼部炎症病例相对较少。

当炎症损害视网膜的血管时，就会出现色素膜炎性视网膜病变，使液体泄漏到负责详细中心视觉的组织中。

这种情况是导致色素膜炎患者视力丧失的主要原因，色素膜炎是一种炎症性眼部疾病，经常影响工作年龄的成年人。

目前的治疗通常依赖于皮质类固醇，皮质类固醇可以减少炎症，但重复或长期使用时可能会导致并发症。其中包括白内障和眼睛内压力升高，这可能导致青光眼。

Vamikibart采取了更有针对性的方法，阻断白细胞因子-6（一种有助于驱动炎症的蛋白质）。

研究人员希望通过干扰这种炎症信号来减轻肿胀并保护视力，而不会使患者面临与类固醇相关的一些长期风险。

加州大学旧金山分校眼科学教授Nisha Acharya博士说：“Vamikibart是第一种证明UME患者视觉和解剖学有意义且持续改善的非类固醇靶向疗法。”

基因泰克估计，大约20%的患有这种疾病的患者在诊断后三年内出现持续失明，这凸显了更有效的治疗方法的必要性。

新发现的基础是2025年10月公布的早期结果，当时两项试验在治疗16周后进行了评估。

这些研究测量了有多少患者在标准视力表上获得了至少15个字母，这一改善通常被认为对日常视力有意义。

最新的一年调查结果提供了额外的证据，证明最初的好处可以随着时间的推移而保持。然而，该公告没有包括52周结果的详细数字结果或统计比较，限制了对福利规模的独立评估。

基因泰克还向欧盟、中国和日本提交了申请，寻求批准，这些国家的监管机构已接受这些申请进行审查。

该治疗已在美国和欧洲获得孤儿药资格，这一地位旨在鼓励罕见疾病药物的开发。

对于投资者来说，临床结果为罗氏提供了一个机会，通过与现有疗法不同的治疗方法扩大其眼科业务。

潜在的商业市场相对专业化，因为色素层炎性视网膜肿胀比糖尿病性视网膜肿胀和年龄相关性视网膜变性等主要视网膜疾病不常见。

尽管如此，一种提供持久改善同时减少对类固醇依赖的有针对性的治疗可能会吸引治疗慢性炎症患者的医生。

FDA明年7月的决定将成为决定罗氏是否能够将有前途的临床发现转化为其眼科产品组合中另一种批准的治疗方法的一个重要里程碑。