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2026-10-07 22:09
Ultragenyx Pharmaceutical(RARE)周三股价走高,此前该公司宣布达成一项2.1亿美元的交易,出售与FDA批准其罕见病疗法Genglycos(DTX 401)相关的优先审查凭证。
今年8月,这种基因疗法(也称为pariglastene brecaparvovec-opnr)在美国获得批准,用于治疗8岁及以上患有IA型肝糖储积病(GSDIA)(一种超罕见的代谢疾病)的患者。
该公司在一份声明中表示,已达成最终协议,以2.1亿美元的价格出售罕见儿科疾病优先审查收件箱。交易的完成须遵守惯例的完成条件。
根据FDA的罕见儿科疾病优先审查收件箱计划,获批用于“罕见儿科疾病”的产品的开发商有权获得PPV,这使得美国对另一项营销申请进行优先审查
Ultragenyx(RARE)首席财务官Howard Horn表示:“将这种PPV货币化提供了大量的非稀释资本,以推进我们推出首次罕见和超罕见疾病疗法的努力,并支持我们的盈利之路。”