研究显示deramiocel的长期影响，Capricor跳跃

Capricor Therapeutics（CAPR）股价周二尾盘飙升，投资者对德拉米塞尔（deramiocel）的新数据做出反应，德拉米塞尔（deramiocel）是该生物技术公司治疗杜氏肌营养不良症的实验性治疗方法，该数据是作为第31届年度大会的一部分发布的。世界肌肉协会在日本广岛举行。

此前，ePosters于周二通过GMS 2026虚拟会议平台推出。GMS表示，从9月9日大会开幕开始，电子海报将开放。29日，虽然会议的正式海报会议星期三开始。

对投资者来说，其意义不仅在于科学性，也在于监管性。Capricor（CAPR）正在等待FDA对deramiocel的决定，PDUFA的目标日期为11月22日。新的24个月HOPE-3和开放标签扩展分析被纳入该公司生物制品许可申请的重大修正案中。这使得长期结果成为监管机构已经审查的证据的一部分，而不仅仅是新的学术后续数据。

最新的GMS海报检查了三期HOPE-3试验及其开放标签扩展的患者，包括延迟开始分析以及与杜兴自然史的比较。在最初随机分配到HOPE-3的106名患者中，82名患者达到了24个月，其中40名最初分配到deramiocel组，42名最初分配到安慰剂组。

延迟启动设计尤其重要。在前12个月内，患者接受deramiocel或安慰剂。然后，合格患者可以进入开放标签扩展并接受deramiocel。将立即开始治疗的患者与一年后开始治疗的患者进行比较，可以提供证据，说明早期治疗是否会产生持久的优势，以及从安慰剂转换的患者是否会改变其随后的轨迹。WMS海报还将两年的结果与自然病史数据进行了比较，为未经治疗的Duchenne患者的预期进展提供了另一个基准。

长期研究结果基于随机12个月HOPE-3结果。这项3期研究达到了其主要终点，在上肢表现2.0量表中，与安慰剂相比，deramiocel可使上肢功能恶化减缓54%，p值为0.03。这些结果于7月份发表在《柳叶刀》上。

尽管如此，FDA的审查仍存在很大的不确定性。FDA咨询委员会7月份以9比3的投票结果认为，现有证据不支持deramiocel治疗杜兴患者心肌病的有效性。该委员会的问题仅限于心肌病，而不是deramiocel的总体获益风险概况，而对HOPE-3上肢结果的讨论更具支持性。FDA不需要遵循咨询委员会的投票。

Capricor（CAPR）还在使用GMS来强调其早期阶段的StealthX exosome技术。定于周三发布的一张海报描述了工程化的肌肉靶向细胞外囊泡，旨在系统性地输送微肌营养不良蛋白，作为杜兴宁的潜在可重复治疗方法。第二张海报定于周五发布，探讨了使用靶向肌肉的细胞外小泡输送酸性阿尔法-葡萄糖苷酶作为庞贝氏症的潜在治疗方法。这两个项目仍处于临床前阶段。

投资者将于本周晚些时候再次审视deramiocel计划。加州大学戴维斯分校的克雷格·麦克唐纳（Craig McDonald）定于10月3日发表口头报告，涵盖HOPE-3对半月肌和心脏影响的证据。Capricor（CAPR）表示，演示材料和海报将在各自的演示之后发布在其网站上。