PTC完成收购ST-920法布里病基因疗法

- 预计2026年第四季度完成BLA提交-

新泽西州沃伦九月2026年21日/美通社/ -- PTC Therapeutics，Inc.，（纳斯达克股票代码：PTCT）今天宣布完成了之前宣布的与Sangamo Therapeutics，Inc.的协议。获得ST-920 -一种治疗法布里病的BL期一次性给予的AAC基因疗法。预计将于2026年第四季度完成向FDA提交加速ST-920的滚动BLA申请。

马修·B说：“我们的团队期待完成ST-920 BLA提交，并有可能为法布里社区带来一种一次性给药、安全有效的持久疾病治疗，解决慢性酶替代疗法的局限性。”克莱因，医学博士，行政总裁

关于ST-920 ST-920或Isaralgene civaparvovec是一种一次性给药的AAC基因治疗候选产品，用于治疗法布里病。在临床研究中，异黄酮环丙醚能够长期产生缺陷型的阿尔法-半乳糖苷酶A（a-Gal A），并显着降低三羟甲基神经胺（Gb 3）水平，具有持久的临床益处并减轻与慢性酶替代疗法（ERT）相关的负担。FDA已授予异黄酮类药物、快速通道和RMAT称号，该药物还获得了欧洲药品管理局的孤儿药品称号和PRIME资格以及英国的创新许可和准入途径药品和保健产品监管机构。

关于法布里病法布里病是一种由半乳糖苷酶阿尔法基因（GLA）突变引起的三体储存症，导致阿尔法-半乳糖苷酶A（a-Gal A）酶活性缺陷，而这是代谢Globotriaosylceramide（Gb 3）所必需的。细胞中Gb 3的积累会对重要器官造成严重损害，包括肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤。法布里病的症状可能包括出汗减少或缺乏、耐热、血管角化瘤（皮肤瑕疵）、视力问题、肾病、心力衰竭、胃肠道障碍、情绪障碍、神经性疼痛和四肢刺痛。

关于PTC Therapeutics，Inc. PTC是一家全球性生物制药公司，致力于为患有罕见疾病的儿童和成人发现、开发和商业化临床差异化药物。PTC正在推进一个强大而多样化的变革性药物管道，作为其使命的一部分，为医疗需求未得到满足的患者提供一流的治疗。该公司的战略是利用其科学专业知识和全球商业基础设施来优化患者和其他利益相关者的价值。

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前瞻性陈述：本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述，包括公司对ST-920预期效益的预期;监管提交的时间和潜力以及ST-920的潜在商业发布;以及PTC的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本;以及管理目标。其他前瞻性陈述可以通过“指导”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“意图”、“可能”、“目标”、“潜在”、“将”、“会”、“可能”、“应该”、“继续”、“目标”和类似表达来识别。

由于各种风险和不确定性，PTC的实际结果、业绩或成就可能与其前瞻性陈述中明示或暗示的内容存在重大差异，这些风险和不确定性包括：PTC完成BLA提交并获得监管批准的能力，然后将ST-920商业化;与第三方付款人就PTC已商业化或未来可能商业化的PTC产品或候选产品进行定价、承保范围和报销谈判的结果;对赛菲斯的预期，包括商业化和销售里程碑的潜在实现以及PTC可能有义务支付的或有款项; PTC维持其Translarna在已获批地区用于治疗nmDMD的上市许可的能力以及欧盟委员会采纳了人用药品委员会（CHMP）对Translarna的负面意见，并撤回了美国对其他监管机构的Translarna NDA;对PTC与诺华制药公司就votoplam治疗亨廷顿氏症的许可和合作协议的期望，包括其获得开发的权利，监管和销售里程碑、诺华的利润分成和特许权使用费支付、临床试验和研究的设计和预期时间、数据的可用性以及监管提交和回应，包括潜在的加速批准;对ST-920的期望，包括潜在实现PTC可能有义务支付的监管里程碑付款;对Upstaza/Kebilidi的期望，包括商业化、制造能力以及潜在的销售里程碑和PTC可能有义务支付的或有付款的实现;对甘草的期望，包括临床试验和研究的设计和预期时间、数据的可用性，以及监管提交和回应以及潜在的批准和其他事项;对在PTC的SM合作下Evrysdi商业化的期望;对Tegsedi和Waylivra商业化的期望;对PTC候选产品的期望，包括临床试验和研究的时间;重大业务影响，包括行业、市场、经济、政治或监管条件的影响;税收和其他法律、法规、税率和政策的变化; PTC产品和候选产品的合格患者群和商业潜力; PTC的科学方法和总体开发进展; PTC履行租赁协议条款规定义务的能力; PTC现金资源的充足性及其在未来为其可预见和不可预见的运营费用和资本获得充足融资的能力支出;以及PTC 10-K表格年度报告“风险因素”部分中讨论的因素，以及PTC向SEC提交的其他文件中不时提交的对这些风险因素的任何更新。我们敦促您仔细考虑所有这些因素。

与任何正在开发的药物一样，新产品的开发、监管批准和商业化存在重大风险。不保证任何产品将在任何地区获得或保持监管批准，或证明在商业上取得成功，包括Sepience、Translarna、Emflaza、Upstaza、Kebilidi、Evrysdi、Tegsedi、Waylivra或ST-920。

本文包含的前瞻性陈述仅代表PTC截至本新闻稿发布之日的观点，PTC不承诺或计划更新或修改任何此类前瞻性陈述以反映实际结果或计划、前景、假设、估计或预测的变化，或本新闻稿发布之日后发生的其他情况，法律要求除外。

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来源：PTC Therapeutics，Inc.