FDA批准isembyld治疗脊髓性肌萎缩症后，学者洛克股价上涨12%

在美国食品和药物管理局（FDA）批准该公司治疗脊髓性肌萎缩症的药物isembyld后，Scholar Rock控股公司（SRRK）周五在延长交易中上涨12%。

Isembyld，也被称为apitetab-magnesium，已被批准用于已经接受针对运动神经元生存2（SMN 2）治疗的成人和2岁及以上儿童。Scholar Rock（SRRK）将isembyld描述为第一个也是唯一一个批准的直接靶向肌肉的SMA治疗。

这家总部位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司表示，其在美国的商业发布正在进行中，预计该药物将在未来几天内上市。其Scholar Rock Support计划将帮助患者和护理人员了解保险范围、经济援助和输液安排。

对于投资者来说，该批准将Scholar Rock（SRRK）从临床阶段的生物技术公司转变为商业制药商，并消除了围绕其主要产品的主要监管风险。现在，人们的注意力转移到isembyld的定价、保险范围和在已经接受SMN 2治疗的患者中的采用。

广泛的标签，涵盖成人以及2岁及以上的儿童，可能会扩大可寻址的市场。Scholar Rock（SRRK）还获得了罕见儿科疾病优先审查凭证，该资产可用于加速对另一种药物申请的审查，或可能出售给另一家公司。

FDA的批准是基于3期SAPPHIRE研究，该研究评估了isembyld与现有SMN 2靶向治疗的组合。

接受推荐每公斤10毫克剂量的患者在哈默史密斯功能运动量表扩展（Hammersmith Functional Movement Scale-Expanded）一年后比安慰剂提高了2.2分，这是衡量SM患者身体能力的标准指标。该分析涵盖了103名2至12岁的患者。

该公司还报告称，接受isembyld的患者中，34.2%的患者在量表上至少改善了3个百分点，而接受安慰剂的患者中，这一比例为13.5%。这意味着赔率比为3.8。

学者Rock（SRSRK）表示，98%的HIPPHIRE参与者选择参加ONYX长期扩展研究。其更广泛的安全数据库包括500多人，其中一些人已接受apitegroumab超过七年。

SAPPHIRE最常见的不良反应包括上呼吸道感染、呕吐、咳嗽、头痛、胃肠炎、咽炎和过敏。接受批准剂量的患者中有9%发生骨折，而接受安慰剂的患者只有2%。

SM会导致运动神经元和肌肉功能的进行性丧失。现有的疗法旨在解决疾病的遗传或神经学基础，而ISEMBYLD旨在与这些治疗一起改善肌肉功能。

Scholar Rock（SRRK）将在东部时间周一上午8点举行的投资者电话会议上讨论批准和商业推广。