Arrowhead的plozasiran在3期研究中减少了胰腺炎事件

箭头制药公司（ARWR）周日表示，在两项涉及严重高谷氨酸钠血症患者的3期研究中，其药物plozasiran大幅降低了三酸甘油脂水平和急性胰腺炎事件。

SHASTA-3和SHASTA-4试验达到了其主要终点和所有预先指定的次要终点。治疗12个月后，中位三酸酯水平分别下降了79%和81%。这两项研究都产生了统计学上显着的结果。

对于投资者来说，这些发现强化了Arrowhead（ARWR）扩大plozasiran的理由，使其超越目前批准的家族性乳糜微粒血症综合征（一种罕见的遗传性疾病）。对严重高谷氨醇血症的更广泛标签将大大增加该药物的商业市场。箭头计划在2026年底前向美国食品和药物管理局提交补充新药申请，并使用优先审查收件箱来加速审查。

在这两项研究中，757名成年人每三个月注射一次25毫克波拉西兰或安慰剂。超过90%的接受治疗患者将其三酸甘油脂降至每分升500毫克以下，这是与严重高甘油脂血症相关的阈值。超过一半的人达到每分升150毫克以下的水平。

一项预先指定的汇总分析发现，与安慰剂相比，普洛扎西兰将急性胰腺炎事件的发生率降低了78%。绝对风险降低了4.1%，这意味着大约24名患者需要接受一年的治疗才能预防一起事件。

对于风险较高的患者来说，受益更大。在每分升至少500毫克且有胰腺炎病史的参与者中，事件发生率下降了91%。这一结果意味着绝对风险降低了34%，并且治疗三人所需的数量有所增加。

普洛西兰和安慰剂组的总体不良事件发生率均为73%。8.3%的接受治疗患者发生严重不良事件，而安慰剂接受者为10%。尽管平均血糖A 1c水平随时间变化几乎没有变化，但服用普拉西兰时血糖控制恶化的情况更常见。

3名接受plozasiran治疗的患者在研究期间死亡。研究人员将死亡归因于预先存在的心血管或血液疾病，并确定它们与治疗无关。

Plozasiran（名称Redemplo）使用RNA干扰技术来抑制APOC 3的产生，APOC 3是一种肝脏蛋白，可以阻止血液中三酸甘油脂的去除。该药物已在多个市场获得批准，用于治疗患有家族性乳糜微粒血症综合征的成年人。

箭头（ARWR）周日在慕尼黑举行的欧洲心脏病学会大会上介绍了这一发现。该公司计划使用SHASTA-3、SHASTA-4和另一项名为MUIR-3的研究的数据，以寻求更广泛的重度高脂血症人群的批准。