REGENX比奥宣布MPS II的RGX-121监管更新

马里兰州罗克维尔2026年8月24日/美通社/ --REGENXBOP Inc.（纳斯达克：RGNX）今天提供了其研究性基因疗法RGX-121（clemidsogene lanparvovec）的更新，用于治疗II型粘胞菌病（MPS II），也称为亨特综合症。在发现CAMPSIITE®研究的五名参与者出现无症状脊柱MRI结果后，美国食品和药物管理局（FDA）暂停了RGX-121的临床研究; REGENX比奥预计不会在短期内重新提交RGX-121生物制品许可申请（BLA）。

“我们相信这些发现是独特的，并且仅限于我们的亨特综合症项目，需要长期随访和额外的数据分析来评估RGX-121的获益风险概况，”REGENX比奥总裁兼首席执行官Curran Simpson说。“我们仍然专注于杜兴病和视网膜疾病候选药物，它们利用不同的外壳和给药途径，近期催化剂正在步入正轨，包括计划在本季度提交杜兴病BLA和第四季度发布的湿AMD顶线关键数据。"

所有五名参与者在临床上继续表现良好，并且在神经认知和神经行为评估方面表现出总体稳定性。这些发现是通过几个月前在与RGX-111相关的临床搁置后由REGENX比奥实施的扩大MRI监测计划确定的。加强监测包括脑部和脊柱MRI，并在大约三到六年前接受脑池内或脑室内RGX-121的五名参与者的脊柱MRI中发现了小结节或小囊性肿块的无症状发现。调查人员认为这些发现并不严重，放射科医生认为它们可能是良性的。没有临床或病理证据来证实脊柱MRI发现的性质或原因。在任何脑MRI上均未发现脑结节或肿块。

由于在临床实践或试验中通常不对MPS进行脊柱MRI，因此该患者人群中这些类型的无症状结果的潜在患病率和临床意义尚不清楚。研究者计划仅通过定期成像继续观察这些患者。

“患有神经元病MPS II的男孩会经历多种神经发育和系统影响。虽然这种超罕见疾病的自然史成像是有限的，但我相信，像这些无症状的、可能是良性的发现可能是亨特综合症对全身影响所固有的，”医学博士罗伯托·朱利安尼说，博士，教授，遗传学系，UFRGS，医学遗传学服务，HCPA，阿雷格里港，巴西。“我很高兴这些病人情况良好，仍然没有症状。"

该公司及其合作伙伴NS Pharma正在评估额外的患者成像和长期随访数据，并将在RGX-121的后续步骤中纳入FDA反馈，包括收到的完整临床暂停信。

关于II型粘多糖沉积症（MPS II）MPS II或亨特氏综合征是一种罕见的X连锁隐性遗传疾病，由溶酶体酶I2 S缺乏引起，导致组织中糖胺聚糖（GAG），包括硫酸乙酰肝素（HS）的积累，最终导致细胞，组织和器官功能障碍，包括CNS。全世界约有2,000名患者被诊断患有MPS II，全世界每年有500多名婴儿出生时患有这种疾病。大多数MPS II患者患有重度疾病，可能会达到早期发育里程碑，但发育延迟在18至24个月时很明显。CSF HS是MPS II患者的关键疾病生物标志物。在其量化的双糖中，D2 S6已被证明与神经认知表现相关，凸显了其作为疾病严重程度和治疗反应的临床相关生物标志物的作用。

关于RGX-121（clemidsogene lanparvovec）RGX-121是一种一次性研究性基因疗法，用于治疗患有MPS II的男孩，旨在将艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）基因传递至中枢神经系统（中枢神经系统）。IDS基因在中枢神经系统细胞内的传递可以提供血脑屏障之外分泌的艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（I2 S）蛋白的永久来源，从而允许整个中枢神经系统的细胞长期交叉纠正。RGX-121表达的蛋白质在结构上与正常I2 S相同。

RGX-121已获得美国食品和药物管理局的孤儿药品、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学高级治疗（RMAT）称号，并获得欧洲药品管理局的高级治疗药品（ATMP）称号。

关于REGENXBIO Inc. REGENXBIO是一家生物技术公司，其使命是通过基因治疗的治疗潜力来改善生活。自2009年成立以来，REGENX比奥一直是AAC基因治疗领域的先驱。REGENX比奥正在推进罕见和视网膜疾病一次性治疗的后期管道，包括用于治疗杜兴的RGX-202;苏拉布吉恩·隆帕尔沃维奇（ABBV-RGX-314）与AbbVie和RGX-121合作，用于治疗干性AMD和糖尿病视网膜病变（clemidsogene lanparvovec）用于治疗MPS II，RGX-111用于治疗MPS I，两者均与Nippon Shinyaku合作。数千名患者接受了REGENX比奥的AAC平台治疗，其中包括接受诺华ZOLGENMA ®的患者。REGENX比奥的研究性基因疗法有可能改变为数百万人提供医疗保健的方式。欲了解更多信息，请访问www.REGENXBIO.com。

前瞻性陈述本新闻稿包括经修订的1933年证券法第27 A条和经修订的1934年证券交易法第21 E条含义内的“前瞻性陈述”。这些陈述表达信念、期望或意图，并通常伴随着传达预计未来事件或结果的词语，例如“相信”、“可能”、“将”、“估计”、“继续”、“预期”、“假设”、“设计”、“意图”、“期望”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“寻求”、“应该”、“应该”、“会”或此类词语的变体或类似的表达。前瞻性陈述包括与REGENX比奥未来运营、临床试验、成本和现金流等相关的陈述。REGENXBIO根据其经验和对历史趋势、当前状况和预期未来发展的看法以及REGENXBIO认为在这种情况下适当的其他因素所做的当前预期和假设以及分析，做出了这些前瞻性陈述。然而，实际结果和发展是否符合REGENX比奥的预期和预测取决于许多风险和不确定性、FDA的审查流程、REGENX比奥进行的临床试验的成功、获得和维持候选产品监管批准的能力以及其他因素，其中许多因素超出了REGENX比奥的控制范围。请参阅REGENXBIO截至2025年12月31日年度10-K表格年度报告中的“风险因素”和“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”部分，以及REGENXBIO表格10-Q季度报告和其他文件中的可比“风险因素”部分，这些内容已提交给美国证券交易委员会，并可在美国证券交易委员会网站WWW.SEC. GOV上查阅。本新闻稿中做出的所有前瞻性陈述均受到本文包含或提及的警示性陈述的明确限制。预期的实际结果或发展可能无法实现，即使基本实现，也可能不会对REGENX比奥或其业务或运营产生预期的后果或影响。此类陈述并不是对未来业绩的保证，实际结果或发展可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。请读者不要过于依赖本新闻稿中包含的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅限于本新闻稿发布之日。除法律要求外，REGENX比奥不承担任何义务，并明确拒绝任何义务，更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

Zolgensma®是Novartis Gene Therapies的注册商标。本文引用的所有其他商标都是REGENX比奥的注册商标。

联系人：Dana Cormack Corporate Communications Dcormack@regenxbio.com

George E.麦克杜格尔投资者关系IR@regenxbio.com

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来源：REGENXBOP Inc.