Capricor对先导药物修订计划激增

Capricor Therapeutics（CAPR）的股价周五在上市前上涨逾100%，此前该细胞疗法开发商宣布计划提交对其主导药物Deramiocel的修改后的营销申请，但FDA顾问小组上个月拒绝认可该申请。

Capricor（BLA）的Deramiocel生物制品许可申请基于其3期HOPE-3研究的数据，目前正在接受FDA对杜氏肌营养不良症心肌病的审查，目标行动日期为8月22日。

然而，7月29日，FDA的细胞、组织和基因治疗咨询委员会以9比3的投票结果拒绝建议批准BLA，这可能导致美国对静脉治疗的监管再次受挫。

在公司2026年第二季度财报电话会议上，首席执行官琳达·马尔班（Linda Marbán）指出，Deramiocel对心肌病的影响是HOPE-3的关键次要终点，而不是其主要终点。

“咨询委员会没有被要求就他们是否相信HOPE-3主要疗效终点的数据可以支持该产品的批准进行投票，也没有要求Deramiocel的总体获益风险概况是否有利进行投票，”她补充道。

该首席执行官表示，Capricor（CAPR）正在与FDA密切合作，探索是否可以考虑Deramiocel用于上肢骨骼肌适应症，正如HOPE-3的主要疗效终点所反映的那样。

她说，为了支持新适应症，该公司计划提交一项BLA修正案，该修正案由HOPE-3的24个月开放标签扩展数据和现有数据包的额外分析支持。“FDA已表示愿意审查这项修正案，并在收到后相应延长PDUFA行动日期，”Marbán补充道。