HCA医疗保健宣布《新英格兰医学杂志》刊发研究 聚焦CRISPR疗法在儿童群体中的进展

美国医疗服务商HCA医疗集团（NYSE:HCA）宣布，《新英格兰医学杂志》刊发首份exa-cel（埃克塞利基因疗法）用于5至11岁重度镰状细胞病、输血依赖型β地中海贫血儿童的公开临床试验数据，验证早期干预的应用潜力。

核心试验数据：本次研究基于两项3期临床试验，共纳入26名5至11岁受试者，其中15名患输血依赖型β地中海贫血、11名患镰状细胞病；完成主要终点评估的8名β地中海贫血患儿全部实现至少12个月无需输血，8名镰状细胞病患儿全部连续至少12个月未出现重度血管闭塞性危象。

• exa-cel为CRISPR技术基因编辑疗法，目前已获FDA批准用于12岁及以上对应适应症患者，由福泰制药赞助本次研究。
• HCA旗下萨拉·坎农移植与细胞治疗网络年完成超1600例血液与骨髓移植及细胞治疗操作，目前已有两家儿童医院可提供合规基因编辑治疗，第三家正在筹备相关服务。
• 据美国CDC数据，镰状细胞病在美国影响约10万人，重度β地中海贫血在美国影响数千人。

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