小型生物科技公司ProQR Therapeutics凭借早期试验成功获得礼来投资

普罗科治疗股份有限公司（ProQR Therapeutics N.V.，纳斯达克代码：PRQR）公布在研RNA编辑疗法AX-0810的积极1期临床早期数据，同时宣布启动规模约5000万美元的承销发行，募资用于管线研发及公司整体运营。

AX-0810的1期多剂量递增研究已评估22名健康受试者，给药后血清胆汁酸水平最高增幅达8倍，超出预设NTCP有效调节2倍阈值，同时药物安全性与耐受性良好，无严重不良事件报告，预估半衰期约8周。

• 本次承销发行以每股1.81美元发行2760万股股份，总募资约5000万美元
• 普罗科战略股东礼来公司（Eli Lilly and Co，纽约证券交易所代码：LLY）斥资约920万美元认购510万股股份，维持现有持股比例
• 截至新闻公布时，PRQR股价下跌12.71%，报1.58美元

后续关注点：AX-0810的1期临床试验完整结果将于2025年晚些时候的医学学术会议公布；公司计划2026年年中提交新一代靶向NTCP的RNA编辑候选药物AX-0811的临床试验申请。

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责任编辑：小浪快报