FDA对UniQure的态度大转变后，Regenxbio、Replimune成为上涨者

周三，FDA改变了对UniQure（QURE）基因治疗候选药物AST-130的做法，为潜在的加速认可铺平了道路，最近在FDA手中遭受挫折的生物技术公司卷土重来。

Regenxbio（RGNX）、Replimune（REPL）和Capricor Therapeutics（CAPR）都在前FDA专员Marty Makary的领导下面临拒绝，这些公司都是显着的涨幅。

在周三的新闻稿中，UniQure（QURE）宣布计划在2026年第三季度提交美国上市申请，用于治疗一种罕见的神经退行性疾病亨廷顿氏病。

这一决定是在FDA对一次性治疗做出了转变之后做出的，同意考虑该公司2/3期计划的数据（之前该计划忽视了该计划）作为潜在的生物制品许可申请。

消息公布后，Regenxbio（RGNX）股价飙升约23%。这家总部位于马里兰州罗克维尔的生物技术公司发现，其用于治疗一种名为Mucopolysicidosis II的罕见疾病的基因治疗候选药物RGX-121于2月份被FDA拒绝。

Replimune（REPL）的主要资产RP 1在不到12个月的时间内两次被FDA拒绝，该公司股价上涨了约13%。今年5月，该公司表示已与FDA就重新提交RP 1生物制品许可申请的途径达成一致，作为黑色素瘤（一种皮肤癌）联合治疗方案的一部分。

与此同时，Capricor Therapeutics（CAPR）上涨了约8%，继FDA在3月份决定审查其之前拒绝的杜氏肌营养不良症主要候选药物Deramiocel后，其一年涨幅扩大至超过130%。