Mirum和Incyte的zilupisertib在FOP中显示出积极的第二阶段数据

Mirum Pharmaceuticals（MDRA）和Incyte（INCY）的股价成为焦点，此前这两家公司为其口服FOP候选药物zileguisertib提供了积极的关键第二阶段数据。

PROGRESS研究队列1的结果表明，截至第48周，疾病活动性和持久性指标的治疗效果一致。

两家公司表示，在开放标签扩展期间，在继续接受齐列伊色替的患者或在第24周转向积极治疗的安慰剂治疗患者中，没有观察到新的HO病变。

Incyte首席医疗官兼后期开发主管史蒂文·斯坦（Steven Stein）表示：“ENDO上展示的研究结果代表了zileguisertib计划的一个重要里程碑，并进一步加强了越来越多的临床证据，支持其作为FOP治疗的潜力。”

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受齐列司替（zilopisertib）的新药申请（NDA），用于治疗12岁及以上患者的FOP，并获得优先审查。《处方药使用者费用法案》（PDUFA）对zilupisertib的目标行动日期为2026年9月26日。