Neurogene在IGN-401的Embolden注册试验中完成给药，研究性基因疗法旨在一次性治疗Rett综合征

由于雷特综合症社区的强烈需求，注册试验中总共为25名参与者接种了SEN-401，超出了目标

SEN-401总体耐受良好，1 E15 vg剂量下没有HLH病例;预计2026年中期将出现额外的I/II期中期数据

预计2027年下半年来自Embolden的背线数据

神经基因公司（纳斯达克股票代码：NGNE）是一家临床阶段公司，旨在为受罕见神经系统疾病影响的患者和家庭提供改变生活的遗传药物，该公司今天宣布成功完成了IGN-401 Embolden™注册试验的给药，这是一种研究性基因疗法，旨在成为Rett综合症的潜在同类最佳一次性治疗方法。虽然初始入组目标为20例受试者，但统计分析计划预先规定了最多24例受试者的意向治疗（ITT）人群，提供了支持稳健试验执行的灵活性。由于雷特综合症群体的强烈需求，并为了确保及时完成给药，该公司选择重新启动该试验，并为所有已在筛查中的符合条件的参与者总共25名。