Pharming表示FDA接受Joenja针对幼儿的申请

Pharming Group（（Euronext：PHARM，纳斯达克：PHAR）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其重新提交的补充新药申请（sNDA），寻求批准Joenja®（leniolisib）（一种口服选择性磷酸核苷3-磷酸酶δ（PI 3 K δ）抑制剂），用于治疗4至11岁患有激活磷酸核苷3-磷酸酶δ综合征（AADS）（一种罕见的初级免疫缺陷）的儿童。继2026年1月30日收到完整回复信（RTL）以及随后于2026年3月26日与FDA举行的A类会议后，重新提交申请寻求批准对体重27公斤或以上的儿科患者每日两次40毫克和50毫克剂量，这些患者在已确定的儿科患者人群中占相当大的比例。重新提交的内容包括FDA要求的有关用于生产批检测的分析方法的额外数据。FDA已将《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的目标行动日期指定为2026年10月24日。

计划在今年夏天推出一项单独的sNDA，寻求批准对体重低于27公斤的患者使用较低剂量。

Pharming首席执行官Fabrice Chouraqui评论道：

“我们很高兴FDA接受了我们的重新提交，这使我们距离让Joenja向患有AADS的年轻患者提供服务又近了一步。这些年轻患者及其家人继续面临这种罕见疾病的沉重负担，显然需要获得批准的靶向治疗。我们期待与FDA继续合作，帮助Joenja尽快惠及更广泛的儿科AADS人群。"

重新提交得到了在4至11岁儿童中进行的开放标签、跨国、单组III期研究的积极数据的支持，该研究显示，AADS的两个临床相关标志（淋巴结病减少和幼稚B细胞增加）在12周内有所改善，共同表明潜在免疫缺陷得到了纠正。在研究的所有剂量水平中都观察到淋巴细胞增生和免疫表型纠正的改善，并且与之前在青少年和成人患者中报告的改善一致。据报告，所有治疗后出现的不良事件均为轻度至中度。未发生药物相关的严重不良事件，所有患者均完成了12周的治疗期。

Joenja于2023年3月获得FDA批准，用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的AADS。

关于活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷，于2013年首次被鉴定。AADS是由两种已确定的基因（PIK 3CD或PIK 3R 1）之一的变体引起的，这些基因对体内免疫细胞的发育和功能至关重要。这些基因的变体导致PI 3 K δ过度活跃（磷酸核苷3-kinase Delta）途径，导致免疫细胞无法成熟和正常发挥作用，导致免疫缺陷和调节失调。1，2，3 AADS的特征是多种症状，包括严重的、复发性鼻窦炎感染、淋巴细胞增生、自身免疫和胃病。4、5由于这些症状可能与多种疾病有关，包括其他原始免疫缺陷，因此据报道，AADS患者经常被误诊，并且诊断延迟中位数为7年。6由于AADS是一种进行性疾病，这种延迟可能会导致损伤随着时间的推移而积累，包括永久性肺损伤和淋巴瘤。4 -7可以通过基因测试做出明确的诊断。AADS影响全球每百万人中约有1至2人。