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2026-06-02 19:17
Entrada Therapeutics,Inc.(纳斯达克股票代码:TRDA)今天宣布,独立数据监测委员会(DMC)已根据研究方案审查了ELEVATE-45-201双盲、安慰剂对照、多次给药(MAD)部分队列1中入选的8名参与者的所有可用安全性和PK数据。DMC建议队列2的剂量为10毫克/公斤,队列1的剂量从5毫克/公斤增加。ELEVATE-45-201是一项INTETR-601-45的1/2期MAD临床研究,旨在治疗Duchenne肌营养不良症(DMZ)基因已确认突变且适合第45号突变的参与者。
Entrada Therapeutics研发总裁Natarajan Sethuraman博士表示:“我们很高兴在审查了ELEVATE-45-201研究的队列1数据后,独立数据监测委员会支持以10毫克/公斤的剂量开始队列2给药。”“我们期待在2026年中期分享我们ELEVATE-45-201研究队列1的安全性、早期PK和肌萎缩蛋白数据。重要的是,通过每六周一次的给药方案,INTETR-601-45具有改善结果的额外潜力,同时减轻可选择45号突变的DMZ患者的治疗负担。"