Vanda Pharmaceuticals获得日本孤儿药称号，用于治疗泛发性脓性银屑病

万达制药公司（Vanda）（纳斯达克股票代码：VNDA）今天宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已授予imsidolimab（一种高亲和力人源化免疫球蛋白G4（IgG 4）单克隆抗体）孤儿药称号，用于治疗泛发性脓性银屑病（GPP）。

Imsidolimab抑制白细胞素-36（IL-36）受体信号传递，解决了GPP患者中常见的内源性IL-36受体阻滞剂调节剂的缺陷。1

厚生省授予用于治疗严重未满足医疗需求的罕见疾病的药物孤儿药称号。在日本，约有2，200人被诊断出患有GPP。2与IL-36途径失调相关的IL 36 RN遗传变异在日本人群中丰富，其中包括北海道特征良好的创始人家庭。3

在日本，孤儿药指定提供开发激励措施，包括研发成本补贴，以及批准后长达10年的市场独占权的潜力。

这一指定遵循美国类似的监管认可，并强调了全球对imsidolimab解决GPP患者重大未满足医疗需求的潜力的兴趣，GPP是一种与全身并发症和死亡率增加相关的罕见和严重炎症性皮肤病。