Agios Pharmaceuticals宣布获得PYRUKYND用于成人治疗贫血的欧盟营销授权

阿吉奥斯制药公司（纳斯达克股票代码：AGIO）是一家专注于为罕见疾病患者提供创新药物的商业阶段生物制药公司，今天宣布，欧盟委员会（EC）已授予PYRUKYND®（mitapivat）（一种口服丙酮酸酶（PK）激活剂）的上市授权，用于治疗与输血依赖性和非输血依赖性阿尔法或β-地中海贫血相关的贫血，并获得孤儿药产品称号。通过这一决定，PYRUKYND成为所有欧盟（EU）成员国批准的唯一针对这一广泛患者群体的药物。

医学博士玛丽亚·多梅尼卡·卡佩里尼（Maria Domenica Cappellini）表示：“地中海贫血给患者带来了沉重的日常负担，而且缺乏针对所有形式疾病的可用治疗选择，使这一负担变得更加严重。”意大利米兰大学内科学教授，PYRUKYND地中海贫血3期临床项目的研究员。“第三阶段结果表明，PYRUKYND有潜力解决这一负担并改善有需要者的结果，无论他们的基因型或输血状况如何。这一批准是一项重大进步，可以帮助欧盟各地数千名患者应对这种使人衰弱和危及生命的疾病。"

欧盟委员会的决定基于分别在非输血依赖性和输血依赖性阿尔法或β地中海贫血成人中进行的全球、随机、双盲、安慰剂对照CLARGIZE和CLARGIZE-T III期试验的结果。

Agios首席执行官Brian Goff表示：“欧盟委员会批准PYRUKYND是一项重要成就，标志着地中海贫血患者取得了有意义的进展。”“确保四个关键市场的批准--美国、沙特阿拉伯、阿拉伯联合酋长国，以及现在的欧盟--验证了这种新型药物的变革潜力。我们期待继续与Avanzanite合作，将PYRUKYND带给欧盟各地的地中海贫血患者，进一步推进我们为全球社会推进创新的承诺。"

2025年，Agios与Avanzanite Bioscience BV（Avanzanite）达成独家协议，将PYRUKYND在欧洲经济区、英国和瑞士的商业化和分销。Avanzanite总部位于阿姆斯特丹，是一家商业阶段的特种制药公司，致力于为欧洲各地的患者提供罕见病药物。

Androulla Eleftheriou博士说：“全球地中海贫血界长期以来一直期待着新的、方便、安全和有效的治疗选择，以帮助缓解这种疾病的衰弱症状。”地中海贫血病国际联合会执行主任。“欧盟委员会的决定是一个值得欢迎的进步，向欧盟的患者介绍了一种经证实具有治疗益处的口服药物。在受地中海贫血严重影响的地理区域获得四项监管批准，这一里程碑反映了改善全球患者结局的增长势头。"

Mitapivat目前已在欧盟、沙特阿拉伯和阿拉伯联合酋长国以PYRUKYND品牌获批用于地中海贫血成人，在美国以AQVESME™（mitapivat）品牌获批。该药也被批准为PYRUKYND，用于美国和欧洲的PK缺乏症成人。