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2026-05-21 04:35
在SELVA 3期研究中,100%的6-11岁参与者(13/13)在第24周时在微囊性淋巴畸形研究者全球评估(mLM-IGA)量表上被评为“大幅改善”(+2)或“大幅改善”(+3),平均改善+2.46(p<0.001)
87%的SELVA参与者(20/23)基线时中度或更严重渗漏/出血在第24周时被评为“大幅改善”(+2)或“大幅改善”(+3),平均改善+2.48(p<0.001)
完成疗效评估期的SELVA参与者中,100%(43/43)在第24周时对QTORIN™雷帕霉素在TSQM-9总体满意度项中至少感到满意,其中84%的人表示非常满意、非常满意或满意
盲法独立审查证明了8周导入期内的治疗前稳定性,随后QTORIN™雷帕霉素显着改善,支持SELVA的左臂、基线控制设计
TOIVA 2期研究表明,在所有测量时间点,cVM-MCSS高度和cVM-MCSS外观均出现统计学显着改善,QTORIN™雷帕霉素治疗持续时间更长,观察到临床反应增加
QTORIN™雷帕霉素有可能成为FDA批准的第一种治疗微囊性淋巴畸形和皮肤静脉畸形的治疗方法和标准护理
宾夕法尼亚州韦恩2026年5月20日(环球新闻)-- Palvella Therapeutics,Inc.(Palvella或“公司”)(纳斯达克股票代码:PVLA)是一家临床阶段生物制药公司,专注于开发和商业化新型疗法,以治疗患有严重、罕见皮肤病和血管畸形的患者,这些疾病尚未获得美国食品和药物管理局(FDA)批准的疗法,该公司今天宣布了3期SELVA和2期TOIVA研究的新临床数据,已在宾夕法尼亚州费城举行的国际血管异常研究学会(ISSVA)2026年世界大会上报告。