Jaguar Health的Napo Pharmaceuticals宣布，来自儿科MVID患者队列的第一名患者已进入仅用于研究安全性和有效性的单盲扩展的积极治疗

捷豹健康公司（纳斯达克股票代码：JAGX）（Jaguar）家族公司Napo Pharmaceuticals（Napo）宣布，关键MVID随机双盲交叉临床试验中儿科MVID患者队列中的第一位患者已进入仅活性治疗的单盲扩展阶段，以评估crofelemer粉剂口服溶液的长期安全性和有效性作为肠外支持（PS）的辅助治疗，以支持该药物的监管提交，以治疗这一严重未满足的医疗需求。该试验正在美国（US）、欧盟（EU）和阿拉伯联合酋长国（UAE）的多个获得适当监管批准的中心进行。

MVID是一种超严重先天性胃病，从儿童早期就导致肠衰竭（IF）。MVID患者需要终生且维持生命的PS，包括全肠外营养（TPN），有或不有补充静脉输液，以提供维持生命的营养素、电解质和液体以维持生存。大多数MVID患者需要每天PS，有时每天20小时或更长时间。虽然PS对这些患者的生长和生存至关重要，但与严重的合并症有关，例如肝脏和肾脏毒性、代谢并发症、感染和神经发育迟缓。目前还没有批准的MVID药物治疗。MVID的发病率极其罕见，具有致命的自然史。该公司估计，在全球流行的MVID患者人群中，高达4%的口服液体crofelemer治疗被用作PS的辅助治疗。

“在MVID中，治疗目标是评估crofelemer的口服治疗，以减少对PS的增加需求，以支持生长、水合作用、电解质和营养需求。这个单盲扩展阶段是我们在MVID试验中对crofelemer进行的关键随机双盲交叉临床试验的一个重要临床里程碑，旨在支持该药物的开发和监管批准，旨在为MVID患者提供crofelemer的长期安全性和有效性，”科学顾问委员会主席兼Napo Pharmaceuticals和Jaguar Health首席科学官Pravin Chaturvedi博士说。“允许儿科MVID患者在完成随机双盲交叉期后继续进入仅活性治疗单盲扩展期的决定是由独立数据监测委员会做出的，该委员会在盲态环境中评估安全性数据。"

捷豹总裁兼首席执行官丽莎·孔特（Lisa Conte）补充道：“这项Crofelemer用于治疗MVID的关键临床试验的继续进行，MVID具有致命的自然史，没有维持生命的肠外支持，儿童和家庭的负担是我们开发和监管提交计划的一个关键里程碑。”“我们的团队将继续评估快速监管途径，以支持crofelemer批准作为潜在的一流辅助治疗方法（如果获得批准），以降低PS要求并改善这些MVID儿科患者的生活质量。"

正如之前宣布的那样，捷豹家族公司Napo计划完成这项针对超轻型儿科MVID的关键、充分且控制良好的临床试验，以支持在2027年中期提交NDA，但前提是研究完成和监管一致。由于MVID的超严重发病率和患病率，该公司还将纳入另外两名MVID患者的数据，这些患者正在扩大访问和开放标签研究方案下接受评估。这两名患者的数据将在即将于2026年6月举行的欧洲儿科胃肠病学肝脏病学和营养学会（ESPGHAN）年会上公布。捷豹已获得美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定，用于治疗MVID的crofelemer。

捷豹的MVID计划是该公司成人和儿科肠衰竭（IF）开发计划的一部分。除了MVID外，新型克罗菲乐默口服液粉剂也在一项盲试验中进行了评估，该试验针对患有短肠综合征的成人患者（SBS-IF）。