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2026-05-19 19:31
“这些数据继续加强了ATH 434有可能成为MSA的第一种疾病修饰治疗的证据,MSA是一种罕见的毁灭性疾病,没有批准的治疗方法,”David Stamler博士说,Alterity Therapeutics的CEO“我们的2期试验显示,疾病进展在统计学上显著减缓,先进的MRI方法的使用为我们提供了一种强有力的方法来识别正确的患者并测量药物的工作方式。总之,这些进展直接为我们即将进行的3期试验的设计提供了信息。通过超越传统的试验范式,我们专注于更精确地识别和治疗合适的患者,最终目标是为这种毁灭性疾病提供有意义的治疗选择。"
演示亮点:
定量易感性绘图检测早期MCA中的渐进性铁积累
一项使用CSF NfL作为协变量的ATS 434随机、双盲、安慰剂对照研究的结果
1)TH 434减缓了MCA的功能衰退:50毫克BID时有显着效果(-4.0分,p=0.035;减慢~48%),75毫克BID时有一致的方向性趋势。与安慰剂相比,联合活性组显着减缓了UMSARS 2 I进展(p=0.047)。2)CSF NfL是一个有意义的预后协变量:基线CSF NfL越高预示UMSARS-I恶化越严重(β=0.90,p=0.033)。对其进行调整加强了对治疗效果的检测,并支持CSF NfL在未来试验中分层。 3)成像支持铁伴侣机制:壳核和苍白球铁积聚减少的QSM趋势与铁伴侣的作用机制一致;齿状信号增加与糖淋巴铁重新分配一致,而不是疾病进展。4)ATS 434是一种有前途的潜在疾病改善疗法:融合的临床、生物标志物和成像信号支持持续发展。
ATH 434临床更新和第三阶段规划