Wave Life Sciences宣布正在进行的ResorAATion-2试验的更新数据，WVE-006，研究性，GalNAc结合，皮下递送的RNA编辑寡核苷酸治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症

数据增强了WVE-006解决AATD肺部和肝脏表现的潜力，其具有持久，方便和安全的治疗能力，能够重现每月给药的保护性MZ样表型

FDA将于2026年年中就潜在的加速批准途径提供反馈

WVE-006产生的野生型M-AAT占总AAT的64%，有害的Z-AAT减少71%，在200 mg每两周一次的队列中总AAT为11.9 µM;效果与400 mg每月一次给药方案一致，总AAT为13.6 µM;编辑在末次给药后持续至少三个月

在200 mg单次给药后2周急性期应答期间观察到20.6 µM总AAT的基础上，在轻度上呼吸道感染后急性期应答期间恢复了动态AAT产生，两次新观察到AAT升高

与DNA编辑相比，RNA编辑提供了明显的安全性优势（可逆、无旁观者编辑或脱靶编辑）; WVE-006仍然总体安全且耐受良好，没有肝脏毒性

Wave将于美国东部时间今天下午5：30主持投资者网络广播

马萨诸塞州剑桥，2026年5月18日（环球新闻网）-- Wave Life Sciences Ltd.（纳斯达克股票代码：WVE）是一家临床阶段生物技术公司，专注于释放RNA药物改变人类健康的广阔潜力，今天宣布了WVE-006正在进行的RestorATion-2试验的更新数据，WVE-006是其研究性的、GalNAc结合的、皮下递送的RNA编辑寡核苷酸（AIMer）治疗阿尔法-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。这些数据进一步证实了WVE-006作为一种新型治疗方法的潜力，通过产生健康的野生型M-AAT、减少有害的Z-AAT并恢复在需要时动态产生功能性AAT蛋白的能力来解决肺部和肝脏AATD。

患有Pi*ZZ AATD的个体无法产生健康的野生型M-AAT，在肝脏中具有不健康的突变Z-AAT聚集体，并且无法动态增加AAT（一种负责保护肺部免受持续损害的蛋白质）。根据对自然史研究样本的分析，杂合Pi*MZ个体患肺部或肝脏疾病的风险较低，循环M-AAT水平占总数的57%至71%（平均值=64%）。使用RestorAATion-2中使用的相同检测方法测量。

唯一批准的AATD治疗方法是每周静脉注射血浆源性增强疗法，该疗法仅针对肺部表现，并且如果AAT蛋白水平在急性期反应期间下降过低，可能会使AATD患者面临风险。目前还没有批准的AATD肝脏治疗方法。