BioMarin Pharmaceutical宣布BMN 401在1-12岁ENPP 1缺乏症儿童中的3期研究结果;研究仅满足一个共同主要终点，显示跟踪治疗影响评分无改善

ENERGY 3是一项3期多中心随机（2：1）对照开放标签临床试验，旨在评估BMN 401在1-12岁ENPP 1缺乏症儿童中的疗效和安全性。本研究的协同主要终点是第52周PPi较基线的变化和第52周的RGI-C总分。在与卫生当局讨论后，增加了RGI-C作为共同主要终点，以评估ENPP 1缺乏症儿童的临床意义功能改善。

关键次要终点包括佝偻病严重程度评分（RSS）自基线的变化、生长Z评分（身高/体长和体重）自基线的变化以及BMN 401血清浓度和酶活性的测量。ENERGY 3的入组于2025年1月完成，纳入了27名儿科参与者。