猪源心脏正式进人体临床阶段，基因编辑大突破

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药融圈监测显示：2026年5月15日，美国United Therapeutics Corporation (Nasdaq: UTHR) 宣布，其提交的研究性新药申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）审批许可，可正式启动一款经 10 项基因编辑改造猪源研发的在研异种心脏产品 UHeart™的临床试验。该项临床试验命名为 EXPRESS 试验，首期拟纳入最多 2 名受试者。在完成首例 UHeart 异种心脏移植受试者的安全性与有效性数据汇总并提交 FDA 审核后，企业方可开展第二名受试者的入组工作。待 FDA 完成首批两例移植手术相关安全及有效性数据评估后，该临床试验将视评估结果进一步扩组，最终研究数据将用于支撑企业向 FDA 提交生物制品许可申请（BLA）。

阅读此前药融圈撰写的长文，讲述企业背后的故事：

United Therapeutics 产品开发高级总监 Kristina DeSmet 博士（DABT 认证）表示：“猪源心脏正式迈入人体临床试验阶段，是异种移植领域又一里程碑式突破。心脏属于移植难度最高的实体脏器之一，该产品顺利推进临床研究，凝聚了行业多年协同科研成果。这也是 United Therapeutics 布局的第三项异种移植临床试验，充分印证公司技术平台的全面性，业务布局已覆盖终末期肾病，如今进一步拓展至致命性心脏疾病领域。系列研发项目同步落地，也彰显我们始终致力于为无其他治疗方案的病患拓宽器官移植治疗途径。”

United Therapeutics 全球事务监管副总裁 Noah Byrd 博士（RAC 持证）补充道：“终末期心脏病患者目前临床治疗手段极度匮乏，此次 FDA 批准 EXPRESS 临床试验启动，让我们得以正式评估这款创新治疗方案，填补该领域未被满足的临床诊疗需求。”

EXPRESS 临床试验概况

试验设计

本临床试验初期为单中心试验，首批最多纳入 2 名受试者。若首批受试者产出的安全与有效性数据达到预期，United Therapeutics 将推进多中心扩组工作，为后续递交生物制品许可申请筑牢数据基础。本试验采用1/2/3 期无缝整合试验设计（也称作无明确分期试验），区别于传统药物研发分阶段开展一期、二期、三期临床试验的模式，可连贯完成 UHeart 产品安全性与有效性的综合评估。受试者接受 UHeart 心脏移植术后，需完成为期 24 周的术后随访，完成全部研究终点指标评估及各项安全性评价；24 周规范随访结束后，所有移植受试者需接受终身长期随访，持续监测受试者生存状态、移植心脏存活情况，并定期筛查人畜共患病感染风险。

试验全程由独立数据监查委员会常态化审核安全及有效性研究数据。首例受试者完成移植术后满 12 周，企业需向 FDA 提交相关研究数据，获批后方可开展第二例心脏移植操作。若前两例受试者临床试验数据结果理想，将进一步扩大试验样本量，积累充足临床数据支持产品上市注册申报。

有效性研究终点

主要有效性评价指标包含术后 24 周受试者生存率、移植 UHeart 心脏存活率、移植心脏脏器功能、受试者生活质量改善程度以及机体运动耐量；同时将受试者整体生存期、异种移植心脏自身存活时长纳入有效性评估范畴。

安全性研究终点

安全性评价指标涵盖不良事件与严重不良事件发生率、全因死亡率，以及心律失常、血栓栓塞性卒中、缺血性卒中、人畜共患病感染、机会性感染等各类并发症发生概率。

核心入组标准

受试者年龄需满 50 周岁，确诊为终末期或重度心力衰竭，病情符合美国心脏病学会 / 美国心脏协会 D 级心衰标准、纽约心脏协会 IV 级心衰分级，且已无其他可行临床治疗方案。入组前需通过交叉配型试验，评估受试者与 UHeart 异种心脏的免疫相容性。排除标准：需同步接受多器官移植、既往有实体器官移植史、正在接受动静脉体外膜肺氧合支持治疗；合并重度合并症，包含慢性肝病、重度中心血管病变、严重神经系统疾病、血糖控制不佳型糖尿病等；存在医疗依从性差病史，无法配合完成异种移植术后全程诊疗管理及随访工作。

本临床试验完整的入组及排除标准后续将正式公示于 clinicaltrials.gov 官方临床试验平台。

截至本文发出前，公司市值约合241亿美元。

参考资料：

药融圈数据；

https://www.csl.com/；

http://www.marketscreener.com；

https://www.businesswire.com；

www1.hkexnews.hk/；

https://www.biotechtv.com/post；

https://www.prnewswire.com

；等等。