REGENX比奥推进杜兴基因疗法加速批准

REGENXBOP Inc.（纳斯达克股票代码：RGNX）周四发布了关键的1/2/3期AFFINITY DUCHENNE试验的总体和中期功能数据，该试验评估了RGX-202，这是其治疗Duchenne肌营养不良症的研究性基因疗法。

该公司表示，该研究达到了其主要终点，具有很高的统计学意义，因为93%的参与者在第12周时至少实现了10%的微肌营养不良蛋白表达。

REGENXBOP还报告了微肌营养不良蛋白表达与功能改善之间存在统计学显着的相关性。

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该研究的关键部分评估了31名接受2 x 1014 GC/kg RGX-202治疗的一岁及以上门诊男孩。

据该公司称，参与者中微肌营养不良蛋白的平均表达率达到71.1%，八岁以上男孩中的平均表达率达到41.6%。

此外，80%的参与者的微肌营养不良蛋白表达量超过40%。

来自9名年龄在5至12岁左右的参与者的临时一年功能数据显示，北极星动态评估（功能性运动能力）评分和计时功能测试（包括站立时间、步行跑步表现和爬楼梯评估）均有所改善。

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REGENX比奥表示，截至最新数据截止日期，RGX-202总体耐受性良好，并保持良好的安全性。

该公司报告了两起严重的不良事件，这些事件在几周内得到解决，没有产生长期影响。一名参与者出现亚急性心肌炎，而另一名参与者出现无症状肝损伤。

投资者可能对两起严重的不良事件以及该药物在年轻患者中表现出更好的疗效做出了反应。

REGENXBIO表示，最近与FDA的讨论表明，该机构将根据RGX-202微肌营养不良蛋白表达与临床结果的相关性，将其作为替代终点进行评估。

该公司计划加速批准RGX-202，并正在为2027年潜在的商业发布做准备。

该基因治疗公司已招募了20多名参与者参加RGX-202的验证性试验（n=30），该公司预计将在年中完成关键和验证性试验中所有60名患者的给药。

REGENX比奥预计，截至2026年3月31日，其现金、现金等值物和有价证券余额为1.505亿美元，为其2027年初的运营提供资金。

RGNX价格走势：根据Benzinga Pro的数据，截至周四发布时，Regenxbio股价下跌36.06%，至6.42美元。

过去一个月，RGNX下跌约30.97%，而标准普尔500指数上涨8.6%，年初迄今下跌约55%，而该指数上涨9%。

照片来自Shutterstock

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