Karyopharm Therapeutics报告2026年第一季度业绩：完整收益电话记录

Karyopharm Therapeutics（纳斯达克股票代码：KPTI）发布了第一季度财务业绩，并于周四召开了财报电话会议。阅读下面的完整记录。

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Karyopharm Therapeutics Inc公布了强劲的财务业绩，2026年第一季度的总收入为3510万美元，比去年的3000万美元有所增加，美国Expovio净产品收入也有大幅增长。

该公司强调了其临床项目的进展，包括Selinexor与Ruxolitinib联合治疗骨髓纤维化的3期试验结果，以及其子宫内膜癌项目的持续进展。

未来前景乐观，预计到2026年年中EC042子宫内膜癌试验的顶线数据将公布，该公司仍将保持财务纪律，并保持流动性，为2026年第三季度末的运营提供资金。

运营亮点包括完成子宫内膜癌试验的招募、ASCO针对骨髓纤维化的最新口头演示以及为潜在的商业发布做准备。

管理层表示有信心利用其既定的商业能力实现未来增长，并强调Selinexor解决骨髓纤维化和子宫内膜癌未满足的医疗需求的潜力。

操作者

大家早上好。我的名字是Kelsey，我将担任您今天的会议接线员。此时，我想欢迎大家参加Karyopharm Therapeutics Inc 2026年第一季度财务业绩电话会议。接下来将有一个问答环节。请注意，该电话是应公司要求录制的。我现在想将电话转给投资者关系高级副总裁Brendan Strong先生。请继续。

Brendan Strong（投资者关系高级副总裁）

早上好，感谢大家参加今天的电话会议，讨论Karyopharm 2026年第一季度财务业绩和最近的公司进展。我们今天上午发布了一份新闻稿，详细介绍了我们2026年第一季度的财务业绩。该版本以及我们将在今天的通话中参考的幻灯片演示文稿可在我们的网站上获取。在今天的电话会议中，Richard、Reshma、Sohanya和Lori也加入了我的行列，他们将提供第一季度结果的最新情况，强调我们的骨髓纤维化三期世纪试验结果的重要性，并提供有关我们子宫内膜癌计划和相关商业机会的最新情况。在我们开始正式评论之前，我想提醒您，我们今天将发表的各种评论构成了1995年《私人证券诉讼改革法案》下的安全港条款的前瞻性陈述。正如幻灯片3所概述的那样，由于各种重要因素，实际结果可能与这些前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异，包括我们向SEC提交的最新表格10 q或10 k的风险因素部分以及我们未来可能向SEC提交的其他文件中讨论的因素。任何前瞻性陈述仅代表我们截至今天的观点。虽然我们可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但即使我们的观点发生变化，我们也明确声明不承担任何这样做的义务。因此，您不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们以后的观点。我现在把电话转给理查德。请翻到第五张幻灯片。

理查德

早上好，感谢大家今天的到来。Karyopharm继续在公司的重要时期执行最近和即将到来的里程碑，我们相信这些里程碑可以释放有意义的增长机会并塑造我们的下一阶段。在过去的几个季度里，我们的组织专注于三个优先事项：推进我们的阶段临床项目、维护我们在多发性骨髓瘤方面的商业基础以及以纪律管理业务，因为我们正在接近创造重大价值的里程碑。自第四季度电话会议以来，我们在2026年的关键优先事项方面取得了有意义的进展，包括报告骨髓纤维化三期哨兵试验的最高结果，完成出口EC 042和子宫内膜癌的注册，并通过第一季度完成的融资加强我们的资产负债表。有了这些里程碑和数据，我们现在专注于下一阶段的执行，推进我们对Sentry的监管和科学参与，为EC 042顶级数据读出做准备，并继续按照财务纪律管理业务。Sentry显示出Selinexor与鲁索利替尼联合使用的引人注目且差异化的特征，包括快速、深度和持续的脾脏体积反应，伴随着有希望的总体生存信号和潜在疾病改变的证据，包括早在第24周就大幅降低变异基因频率。这些发现强化了Selindexor加鲁索利替尼解决一线骨髓纤维化治疗中一个重要差距的潜力，该治疗选择仍然有限，并且对可以改善长期结果的疗法的需求仍然很高。Sentry读数后，骨髓纤维化KOL和患者群体社区的兴趣和热情让我们感到非常鼓舞。我们的下一个主要催化剂是出口EC 042和子宫内膜癌，目前招募工作已完成，我们继续预计2026年中期的顶级数据。这是一个生物标志物驱动的计划，重点关注TP 53野生型子宫内膜癌患者，特别是患有TMMR肿瘤的患者，这些患者的需求仍然未得到满足，并且没有批准的个性化生物标志物驱动的维持治疗。在商业上，我们相信我们拥有强大的基础，可以通过社区和学术账户的深厚关系来建立，并且可以在未来的潜在发布中利用销售、营销、市场准入、患者支持和医疗事务方面的能力。在子宫内膜癌和骨髓纤维化方面，我们都看到集中的治疗格局和明显的未满足的需求。在财务上，我们仍然保持纪律。继3月份融资后，我们在本季度结束时流动性有所增加，我们继续管理支出，明确关注最重要的临床和监管里程碑。我们当前的运营计划为我们提供了足够的灵活性，能够通过我们主要的短期临床和监管催化剂，包括Century Next步骤和EC 042顶级读数，为我们提供资金到2026年第三季度末，今天的电话会议将首先涵盖世纪亮点和下一步，然后对即将到来的出口EC 042读数进行更深入的讨论，我们的商业准备和财务表现有指导。我现在将电话转给雷什玛雷什玛，谢谢理查德。

Reshma

在我们深入研究骨髓纤维化和子宫内膜癌之前。我想退一步，让每个人都了解XP 01抑制的生物学，以及为什么我们相信这种新型机制有可能有意义地改善这两种疾病患者的结局，正如幻灯片7所概述的那样。XPO 1抑制作用特别引人注目的是，它允许药物同时影响多种高度相关的致癌途径。Selinexor选择性地结合XPO 1（一种关键的核输出蛋白），并阻止关键调节蛋白运出细胞核。通过这样做，Selinexor驱动肿瘤抑制蛋白如P53，Foxo，P21和I κ β在细胞核内的保留和激活，在那里它们可以发挥其抗癌作用。这种效应对于骨髓纤维化和子宫内膜癌尤其显著，因为这些肿瘤中分别有超过95%和50%是p53野生型。同时，它降低了致癌信号通路的活性，包括NS κ β，这与骨髓纤维化有关。诱导细胞周期停滞，独立于p53通路，也是子宫内膜癌和骨髓纤维化的重要途径。净效应是协调的生物学反应，包括肿瘤细胞增生减少、细胞死亡增加以及最终持久疾病控制的潜力。我们相信这种多途径机制是Selinexor的关键区分因素，并支撑了我们在多种癌症（包括MF和ec）中观察到的活性广度。在此背景下，让我们转向骨髓纤维化以及为什么我们相信Sentry数据如此引人注目。正如幻灯片9所概述的那样，仍然有明显的机会改进当前的护理标准。虽然JAK抑制剂是一个重要的进步，并且仍然是唯一获得批准的类别，但我们继续看到脾脏体积减少的速度相对较高，对长期生存的影响有限，并且真正疾病改善的证据很少。因此，对于超越症状控制、提供更深、更持久的益处并改善总体生存率等长期结果的疗法，医疗需求尚未得到满足。转到我几周前展示的幻灯片10，我们对第三阶段哨兵试验的顶部结果感到非常鼓舞。Selinexor与ruxolitini的组合早在第12周就实现了快速且具有临床意义的脾脏体积减少。重要的是，这种好处持续到了第36周。第24周时，联合用药的SVR 35的CO主要终点为50%，而鲁索利替尼单药治疗的CO主要终点为28%，对应于统计学显著性p值小于0.0001。

Reshma

我们的第二个共同主要终点是第24周时的症状改善，而绝对TSA的差异并不具有统计学意义。两组的患者较基线都经历了重要且相似的改善。我们发现特别令人兴奋的是总体生存率的有趣信号，这可以说是骨髓纤维化患者最重要的结果。Selinexor和ruxolitini的组合是第一种表明相对于标准护理总体生存率改善的骨髓纤维化潜在治疗方法。在顶部数据时，总体生存风险比为0.43，名义p值为0.022。此外，事后分析表明SVR 35可以预测总体生存率，这与其他骨髓纤维化试验中发表的分析一致，这些试验也表明了同样的情况。这些发现强调了实现快速、深入和持续的SVR 35的重要性。联合治疗组中变异基因频率降低至少20%的患者比例更高（32%），这可能表明对疾病生物学的潜在影响，从而提高了真正疾病改变的可能性。

Reshma

我们看到VAF下降的速度反映了Selinexor的抗克隆属性，也反映了早在第12周SVR 35的大幅改善和总体生存率的早期改善。

Reshma

最后，该组合表现出总体上可管理的耐受性特征，与我们对每种药剂的了解一致。就个人而言，我们没有观察到任何新的安全信号。重要的是，与1期研究相比，通过在双重抗吐药中使用较低剂量的Selinexor，我们发现耐受性有所改善。

Reshma

我们相信XPO 1抑制剂selinexor和Ruxolitini的组合提供了非常引人注目和差异化的产品特征，有可能改善骨髓纤维化患者的结局。转向幻灯片11，我们很高兴这些数据已被选为ASCO的最后口头演讲，我们预计将于2026年中期在同行评审期刊上发表手稿。总体而言，我们仍然对Sentry的结果感到非常鼓舞，并期待与FDA进行富有成效的讨论。现在让我们转向子宫内膜癌，以及为什么我们对Selinexor解决明确且有意义的治疗差距的潜力如此兴奋，特别是对于p53野生型MMR精通肿瘤的患者，正如幻灯片13所强调的那样，这是一个庞大且定义明确的患者群体。

Reshma

大约一半的患者是p53野生型，大约80%的患者患有MMR成熟肿瘤。重要的是，这不是一个利基细分市场，它代表了整个子宫内膜癌患者的很大一部分，这些患者的未满足需求仍然很高。同样重要的是，分子分类已经嵌入

Reshma

在当今的护理标准中。这意味着临床医生会在实践中定期识别这些患者，我们相信这非常适合Selinexor在现实世界中采用。如果我们的3期数据呈阳性并且正在等待第14张幻灯片的监管批准，我们相信我们有机会为p53野生型子宫内膜癌患者定义个性化生物标志物驱动的维持治疗选择。如今，晚期或复发性EC患者没有个性化生物标志物驱动的维持治疗，只有治疗，尽管检查点抑制剂被批准与化疗联合使用，然后单独使用检查点抑制剂，但患者

Reshma

其肿瘤均为P53野生型和MMR熟练型的受益最少。Ruby试验在晚期或复发性EC患者中评估了Dastarlimab联合化疗，结果显示，在肿瘤为NSPP或p53野生型MMR精通的患者中，边际无源生存期改善仅为0.77。这凸显了该亚组（约占所有子宫内膜癌患者的50%）的严重需求未得到满足，并强调了确定p53野生型定向疗法的紧迫性。

Reshma

它还强调了Selinexor在p53野生型肿瘤患者和肿瘤为p53野生型和MMR精通的患者中可能观察到的实质性益处。如幻灯片15所示，CINDO研究的p53野生型亚组的顶线数据显示了非常强的PFS信号，Selinexor组的中位PFS为13.7个月，安慰剂组为3.7个月，转换为风险比为0.41。如您在幻灯片16上所见，在长期随访中，当我们关注肿瘤为p53野生型的患者时，赛灵克斯组的中位PFS获益延长至20，对应风险比为0.44

Reshma

熟练的MMR类型，数据变得更加引人注目。如幻灯片17所示，长期随访时中位进度接近40个月，进度比为0.36。这些结果与Ruby数据相比非常有利，其中MMR experiment p53野生型关闭亚组显示pfshazard比为0.77。总而言之，我们看到的不仅是一个强烈的初始信号，而且是一种随着时间的推移而加深和变得更加有意义的好处。

Reshma

这就是我们旨在在出口EC 042中复制的动态，以证明在顶线上明显的PBS优势。我们还预计，随着数据的成熟，PCS的好处可能会继续增强。第18张幻灯片上的安全概况来自C Ando的长期随访。鉴于Cindo试验中Selinexor的剂量为80毫克，并且前两个周期没有强制使用预防性双重抗吐药，我们有机会在正在进行的042试验中观察到更好的安全性和耐受性。与Sentry试验类似，我们在优化剂量和支持性护理方面非常谨慎。在EC 042试验中，Selinexor的剂量为60毫克，每周一次，我们在前两个周期强制使用双重抗吐药，这是患者最有可能出现恶心和呕吐的时候。随着安全性的提高，患者接受治疗的时间可能更长，从而提高疗效。

Reshma

总的来说，我们对该计划在提供更优化和患者友好的治疗方法方面的进展感到非常满意。最后，如Richard提到的那样，转向幻灯片19，我很高兴我们成功完成了第3阶段出口EC 042试验的入组。我们在意向治疗人群中招募了257名患者，其中修改的意向治疗人群中约有220名患者，该人群是本研究的主要分析人群。

Reshma

提醒您，我们的统计计划旨在既严格又高效。我们将首先评估MITT人群的无进展生存期。如果该分析具有统计学意义，则Alpha将依次传递给整个ITT人群。随着我们接近触发主要分析的预先指定的PCS事件数量，我们仍有望在短期内报告顶级结果。退一步说，我对

Reshma

机会就在我们面前，不仅在子宫内膜癌方面，而且在骨髓纤维化方面。在这两个领域，我们有可能建立新的护理标准，并为仍然存在重大未满足需求的患者提供有意义的福利。我现在将致电索哈尼亚。

素汉雅

谢谢雷什玛。如幻灯片21所示，我们本季度实现了强劲的净产品收入增长，主要是由有利的毛净动态驱动的，Lori将详细介绍。与2025年第一季度相比，Xpovio的基本需求有所下降，反映了新竞争者的影响。这对我们来说不是新领域。我们已经成功地驾驭了竞争态势，

素汉雅

以推动需求增长。转向幻灯片22，我们认为Xpovio有两种定位方式，这为我们在不断变化和竞争的环境中实现未来的增长奠定了基础。首先，我们的重点仍然是社区环境，该环境约占美国总销售额的60%，许多社区医生和患者认为XpoVIO是第二至第四线灵活、方便的口腔选择。其次，我们将XpoVIO作为CLART细胞参与治疗环境中的差异化作用机制的独特定位，使得Selinexor能够在CAR T之前用于患者，考虑到CAR TS的预期未来扩展，这是一个重要的位置，也是在患者中进行T细胞参与治疗。因此，尽管竞争格局不断变化，但我们仍然对推动Xpovio净产品收入增长的能力充满信心。现在，当我们转向第23页时，如果我们看看我们未来在骨髓纤维化和子宫内膜癌领域的潜在推出，这些领域与社区账户存在很大重叠，与多发性骨髓瘤市场相比，治疗替代方案更少，未满足的需求更高。

素汉雅

在我们为这些潜在的发布做准备时，我想强调我们经验丰富的团队的实力和价值。我们在销售、市场营销、市场准入和医疗事务方面都建立了能力，所有这些都可以用来教育相关的疾病状态。这使我们能够以最小的增量投资、预先批准和发布后的适度额外支出为发布做准备。现在让我们讨论骨髓纤维化和子宫内膜癌的潜在商业机会，从第25张幻灯片上的骨髓纤维化开始。在骨髓纤维化方面，患者目前唯一的治疗选择是JAK抑制剂，鲁索利替尼单药治疗是过去15年的标准治疗，只有约1/3接受鲁索利替尼的患者实现了脾脏体积减少35%或更多，三分之二的患者反应不充分。幻灯片26概述了潜在的市场机会。Selinexor + ruxolitini瞄准了美国相当大的骨髓纤维化市场，该市场约有20，000名患者患有该疾病，除了JAK抑制剂之外，批准的选择有限。

素汉雅

每年新诊断的一线患者约有7，000名，其中约有4，000名患者是可治疗的，我们看到了一条通往有意义采用的明确道路。我们相信Selinexor和ruxolitini的组合有可能为美国带来高达约10亿美元的年收入峰值。我们的销售组织已为骨髓纤维化的潜在推出做好了准备。我们与大多数患者接受治疗的关键客户有着深厚的关系。

素汉雅

正如幻灯片27所概述的那样，70%的骨髓纤维化患者在社区环境中接受治疗，30%在学术中心接受治疗。在这两种环境中，大多数患者都在一个集中的客户组中接受治疗，这使我们能够迅速采取行动，并在获得批准的情况下执行有重点、高影响力的启动。现在转向幻灯片28，我们对通过将Selinexor与当前的护理标准结合起来重塑一线骨髓纤维化治疗的机会感到鼓舞，并等待批准，以推动快速采用并可能改变患者的结果。

素汉雅

转向幻灯片30，我想分享我们对子宫内膜癌商业机会的看法，子宫内膜癌是美国最常见的妇科恶性肿瘤，每年新诊断出17，000例晚期或复发患者，发病率和死亡率呈上升趋势。正如Reshma提到的那样，我们相信我们有一个明确的机会将Selinexor确立为p53野生型和PMMR肿瘤患者的标准治疗。这些患者约占所有子宫内膜癌患者的50%。当我们研究在治疗领域带来有意义益处的其他疗法时，例如dmmr中检查点抑制剂的吸收、子宫内膜癌中的检查点抑制剂和卵巢癌维持环境中的PARP抑制剂，它们在上市后18至24个月内实现了峰值份额。同样，鉴于p53野生型患者对维持治疗的高度未满足需求以及我们既定的商业能力，我们预计采用的时间将很快。

素汉雅

我们的假设受到这是一种维护选项这一事实的影响。虽然我们并不直接将无症状进展与持续时间等同起来，但来自CINDO的无症状进展数据使我们相信患者可以长期接受治疗。总而言之，这代表着数十亿美元市场中的一个重要机会。转向幻灯片31。总之，从商业角度来看，如果Selinexor获得批准，将能够快速改变p53野生型子宫内膜癌的治疗方法。

素汉雅

我们对未来的机会感到非常鼓舞，并对我们为支持成功发射做好商业准备充满信心。这样，我将从第33张幻灯片开始将呼叫移交给lori。

Lori

谢谢Sohanya，大家早上好。我将重点关注我们第一季度财务业绩的主要亮点，以及这些业绩如何使我们相对于全年预期的定位。从收入开始，第一季度总收入为3，510万英镑，而上一季度为3，000万英镑。美国Xpovio净产品收入为2，920万美元，而去年为2，110万美元。这一增长的推动力是由于受非典型产品退货调整的影响，本季度毛额与净净额下降21.8%，而2025年第一季度为45%。

Lori

我们的毛对净反映了本季度较低的已实现折扣和回报。不包括这些调整，本季度我们的基本毛净额比约为26%。在开支方面，我们仍然专注于纪律执行。研发费用为3，380万美元，SBA费用为2，670万美元，同比均相对一致。这反映出我们继续专注于优先考虑对最高价值临床项目的投资，同时保持总体成本控制。本季度净亏损为2，240万美元，而上一年为2，350万美元。请注意，净损失包括与我们融资结构相关的非现金市场调整。从基本运营角度来看，由于总收入的增长和持续的费用纪律，业绩得到了显着改善，运营损失减少了20%。谈到资产负债表，我们正在管理业务，明确重点关注我们的临床催化剂，本季度末现金、现金等值物和限制性现金为9，120万美元，其中包括本季度筹集的约5，000万美元。

Lori

根据我们当前的运营计划，我们预计现有的流动性将为2026年第三季度末的运营提供资金。在推进管道并为即将到来的子宫内膜癌第三阶段读数做准备的过程中，我们仍然专注于谨慎的资本管理。关于指导，我们重申了2026年全年展望。我们继续预计未来三个季度的总收入在1.3亿至1.5亿美元之间，其中许可证和其他收入完全由特许权使用费组成，美国exfovio净产品收入为1.15亿至1.3亿美元。

Lori

最后，我们还继续预计2026年研发、SG和A总费用将在2.3亿至2.45亿之间。总体而言，我们相信第一季度的业绩和运营纪律使我们能够很好地实现2026年全年的预期。说完，我就把电话转回给理查德。

理查德

谢谢Reshma，Saulania和Lauri正如我们今天所讨论的，Karyopharm在我们制定的2026年骨髓纤维化和子宫内膜癌的优先事项方面取得了有意义的进展。我们相信这个故事是一致的。Selinexor具有差异化的作用机制，临床项目已根据经验进行了改进，商业机会具有重要意义。我们还努力优化Selinexor的使用方式，包括剂量选择和积极的支持性护理，目标是提供有效性，耐受性和现实世界可用性的正确平衡。

理查德

展望未来，我们的重点是明确的。我们正在推进哨兵的下一步工作，包括FDA的参与，在asco上展示数据，出版计划和子宫内膜癌的潜在药典收录。我们正在为2026年中期的出口EC 042顶线读数做准备，我们认为这代表着为整个业务创造的重大潜在价值，我们将在执行过程中保持运营和财务纪律，同时继续评估加强我们财务状况和扩大跑道的机会。我们未来有重要的几个月，我们专注于紧迫、纪律和明确承诺地执行，为高端患者需求的两个领域的患者提供有意义的新治疗选择。我们现在开始提问。操作者

操作者

谢谢女士们先生们。我们现在开始问答环节。如果您有问题，请按星后按。在您的Touchstone手机上，您将听到您的手已举起的提示。如果您希望拒绝参加投票过程，请按星号和两个键。如果您使用的是免持话筒，请在按下任何键之前先抬起听筒。

操作者

我们确实要求您坚持一个问题和一个后续行动。请稍后回答你的第一个问题。您的第一个问题来自加拿大皇家银行资本市场的Brian Abrams。请继续。

布莱恩·艾布拉姆斯（股票分析师）

嘿伙计们，感谢回答这个问题并祝贺所有进展。也许就在MF研究中，我想我想知道，自从最上面的介绍以来，您是否做了任何额外的工作来调查安慰剂RUX组患者相对于Celi + RUX组发生的一些死亡？任何一开始根本不明显的突出内容，然后就像我猜的那样，除了您在asco报告的这些最初的顶线数据之外，我们还应该期待什么？

理查德

谢谢布莱恩。我认为总的来说，我们将再次获得我们在asco分享的全部结果，但我会转向Reshma来详细介绍这一点。

Reshma

是的，谢谢布莱恩的问题。所以绝对地，你知道我们正在调查发生的死亡事件，特别是在头条新闻时报告的23例死亡事件。我们还没有提供更大的粒度来说明双臂的死亡类型或死亡情况。你知道，话虽如此，你知道，当我看到它们时，它们与你的期望非常一致。对的不仅在MF中，还有其他肿瘤学试验。对的所以我们会看到很多人因疾病进展、不良事件等而死亡。所以，你知道，没有什么与你的期望不一致的，而且还会有更多的事情发生。对的你知道，当我们继续评估这些数据时，我们肯定会寻找在即将举行的医学大会上展示这些数据的机会。

理查德

谢谢谢谢，布莱恩。

操作者

谢谢您的下一个问题来自Piper Sandler的Ted Dental。请继续。

特德·坦托夫

太好了非常感谢并感谢所有更新。对于照顾你们多少人来说，这真是一个激动人心的时刻，继续战斗。所以我很感激。我期待即将公布的子宫内膜癌数据。我的问题是关于骨髓纤维化，并期待在asco上的演讲。您能否向我们提供更多有关您与FDA会面的潜在时间或准备工作的信息，您知道，我们什么时候才能了解他们对潜在的snda的看法？谢谢.

理查德

是啊再说一次，总的来说，特德，正如我们所分享的那样，我们对结果非常满意，并认为感官数据对于MF患者来说非常引人注目且有意义。我将再次求助于Reshma，以扩大我们与该机构的计划合作。

Reshma

谢谢当然了是啊谢谢你的问题，泰德.我只是想重申理查德说的话。我认为我们非常受我们看到的概况的影响，你知道，在顶线结果的时候。你知道，这不仅仅是脾脏的问题。对的你知道，我们知道其他三期试验也显示了这些脾脏减少。你知道，我认为最引人注目的是，它与这个非常有希望的总体生存信号一起发生，而且早在数据截止日期就发生了。然后它反映在这种快速的

特德·坦托夫

VAF减少，这也是疾病改善的潜在信号。我们相信这是因为XPO 1的独特之处，它专门针对克隆，导致这种抗克隆活性。并且再次反映在SVR os的临床终点上。当然，还有这种疾病的改变。您知道，我们期待着与FDA接触。你知道，从本世纪审判之初起，他们就一直是我们的强有力合作伙伴，我们希望在接下来的几个季度内详细说明我们的下一步行动。太好了好极了太感谢了期待在ascom的演讲。

理查德

期待在那里见到你，泰德。

操作者

谢谢您的下一个问题来自贝尔德的科琳·库泽（Colleen Kuze）。请继续。

尼克

大家好，尼克正在为科琳报道。感谢您回答这个问题。恭喜取得进展。仅针对骨髓纤维化，您能否讨论Solinexor潜在纳入概要的门控因素？如果将来Celi被纳入指导方针，您能否讨论一下您如何看待这一机会和批准？在那之后我也做了一个快速的跟进。

Reshma

当然.我来回答问题的第一部分。尼克，谢谢你提出这个关于概要的重要问题。所以我们知道NCCN其他纲要，他们是独立机构。你知道，话虽如此，你知道，根据我们的了解，他们不断地研究文献，无论是已发表的文献提供的数据，你知道，新的治疗方法是否应该纳入他们的指南的一部分。你知道，我们确实希望他们能够很好地了解我们在未来几周内在ASCO上展示的数据，然后我们预计的任何出版物都应该在年中发布。所以，你知道，我们预计，因为这些数据的重要性，他们将召开临时或预定的会议之一，然后希望，你知道，祈祷，他们同意这些数据是令人信服的，并将纳入指导方针。

理查德

我让理查德回答你问题的第二部分。是的，尼金，关于第二部分。我认为，如你所知，在肌纤维化方面只有一类治疗方法，鲁索利替尼在15年前就已获得批准，但这些患者的需求确实很高。正如Reshma所提到的那样，在这些领域，需要新数据才能快速获得指南列表，这是非常典型的。如果你看看多年来的类似物，利妥昔单抗、贝伐珠单抗、吉西他滨等。根据医生决定根据NCCN指南开处方，它们产生了可观的收入。因此，鉴于强烈的未满足需求，我认为您通常会看到，如果您仅在没有标签的情况下获得NCCN上市，那么产品可以达到大约50%的脚（如果有标签）。所以显然，这不是我们会积极推广的领域，而是医生可以选择使用药物以确保满足患者的最大利益的领域。

尼克

太好了，谢谢。然后，在ITT入组的257名患者的子宫内膜随访中，这仅略低于最初所说的276名患者。这是否仍然提供足够的力量来显示更广泛的ITT人群中的统计学意义？

Reshma

是啊是啊不，我真的很感谢你的问题，尼克。因此，当我们最初纳入这个新的MITT人群时，MITT人群大体上由P53野生型和PMMR患者组成。是的，你可以预见一小部分患者的肿瘤将是DMMR，他们在医学上也不适合接受检查点抑制剂。但总的来说，假设这将是你的P53野生型MMR熟练亚组。当我们最初合并该mittt时，我们假设仅基于一个比例，即我们针对该重要MITT的目标220名患者可能相当于该ITT中的约276名患者。但我们发现比例略有不同。我们仍然非常瞄准MITT的220名。这是FDA的关键人群。您知道，根据分布情况，我们为ITT找到了257名患者，因为Selinexor的受益是由P53状态而不是MMR状态驱动的。是的，我们非常有能力在MITT和ITT人群中展示有意义的好处。

尼克

太好了，非常感谢。

理查德

谢谢尼克。

操作者

谢谢你的下一个问题来自Keriopharm的Yenny。请继续。

珍妮

从康托。

理查德

我不认为Yanni在Karyopharm，但Yanni，谢谢你的问题。

珍妮

是的，是的，这是有抱负的。不。很高兴听到这里持续的运营执行。是的，我想只是两个快速的。你知道，现在试验的入组已经在这里完成，只要回顾一下子宫内膜的C和O结果，显然，通过额外的随访，结果确实有所改善，所以很好奇你是否至少可以在某种方向上指导我们，你知道，关于中位随访将落在哪里的想法对于这项试验来说，它是否会更接近我们看到的Sandra顶线，或者可能更接近30多个月的后续行动

Reshma

长期数据削减是的，欣赏这个问题，雅尼。因此我们预计它可能会介于两者之间。所以，你知道，我们的最高线结果显示中位无生命周期，特别是在P53野生型亚组中约为13.7个月。安慰剂组为3.1个月。然后我们进行了随后的削减，证明中位无生命周期已增加至约22个月。当然，长期随访的最新数据再次增加到中位无产率约为28个月。因此，您知道，在这三次削减中，我们预计EC 042可能会落在顶线和第二次削减之间。现在我们拭目以待。你知道，最终当我们削减数据时，它将取决于事件发生的时间。对的但这是我对EC 042顶级结果的预期。

珍妮

明白了。好的，非常有帮助。我想，然后是Sentry 2对肌纤维化进行快速跟进，我认为预计今年晚些时候也会发布数据。这如何与出版物的努力结合起来，并可能被纳入概要列表中？

Reshma

是的，非常令人兴奋的审判。我喜欢这个试验。对的因为它确实证明了或者，你知道，希望能够证明Selinexor在一线人群中的单药治疗活性。我确实想重申，这与第二世纪的人群并不完全相同，主要是因为我们确实允许招募血小板计数低至50，000的患者。所以略有不同。但同样，它让我们能够更好地了解Selinexor的单药治疗活性，因为研究人员最早在第12周就有机会添加JAK抑制剂。我们还获得了一些非常重要的组合数据。你知道，我希望这次试验能够显着改变MF的格局。对的JAK抑制剂一直被认为是支柱。我希望我们能够改变，我们现在将范式改变为支撑重要数据的Xpo 1抑制剂S。我认为这将与患者社区和医生社区相关。你知道，我们期待着在2026年下半年公布数据，然后，你知道，绝对的，如果指导委员会，你知道，选择采用并将其纳入nccn的一部分，显然这取决于他们，但是，你知道，潜在的，再次，在数据公布之前，这对这个患者群体来说可能是一个有意义的机会。

珍妮

明白了。非常感谢。

理查德

谢谢，贾尼。期待收到你的简历。是的，确实。

操作者

谢谢你的下一个问题来自穆雷。来自杰弗里斯的雷·格罗夫。请继续。

穆雷

嗨，早上好。祝贺取得的进展并感谢您回答我的问题。只是想知道当您在Sentry上与FDA会面时，您是否计划分享更成熟的操作系统剪辑或其他具体分析？您将带谁参加会议？您是否可以分享有关XUS互动策略的更多信息？您计划首先与FDA会面还是想与FDA和EMA保持互动？是的，谢谢莫里的问题。先让我有机会在ASCO上展示数据。我不想操之过急。我认为马斯卡雷纳博士将代表哨兵的所有调查人员提供很多非常重要的数据。请记住，就像我们几周前报道的那样，即使是SVR数据，对，你知道，有点像不仅显示了第24周的数据，而且您还在第36周得到了一些初步的一瞥。所以你知道，作为svr的一部分，作为顶级结果的一部分，我们确实有更长的跟进。我们尚未对未来的任何数据削减发表评论。对的你知道，但我要说的是，这项研究旨在跟踪长期结果，特别是总体生存率。因此，患者和医生对他们随机分配的手臂仍然一无所知。他们继续接受治疗，再次继续接受分配到的手臂，并将继续随访总体生存率。我们尚未指导何时发生这些后续步骤或演示。但您知道，这也是一个基于FDA的试验设计的机会。对的因此，正如我前面提到的，我们期待在未来两个季度提供最新信息。目前，我们不会就我们与FDA或更广泛的其他农村监管机构的任何对话提供任何具体细节。明白了。总的来说，你知道，我们的团队总体而言，莫里正在与我们的合作伙伴和全球范围内合作良好，正如Reshma在美国所谈到的那样，为SNDA做准备，并准备并与世界各地的监管机构合作，以真正迅速推进这一目标，因为这些患者的需求尚未得到满足。明白了。这很有帮助。也许还有EHA的快速跟进。我们在那里看到了Sentry 2占位符摘要，但时间、下半部分的数据指导，我想会，那还会吗，数据会在EHA吗？或者你能澄清这一点吗？是啊所以这是一个正在进行的审判。所以你将在EHA看到的，所以抽象的，是的，这只是一个正在进行的试验。是的，我们预计今年下半年将再次获得该试验的数据。好的，明白了。谢谢。

理查德

谢谢，罗里。

操作者

谢谢您的下一个问题来自Learning Partners的Jonathan Chang。请继续。

Jonathan Chang

嗨伙计们感谢您回答我的问题。首先，您能否提醒我042研究中使用了什么剂量以及与CINDO研究相比如何，是什么让您对042研究剂量充满信心，作为后续行动，可以提醒我CINDO中的安全性状况是什么样子以及是什么让您有信心患者可以在维持环境中长期使用Selindexor。谢谢是的，非常感谢这个问题，乔纳森。因此，在Cindo，我们接种了80毫克Selinexor。因此这些患者每周服用一次80毫克。该方案中并未始终使用双重止吐药。我提到这两个的原因是因为这两个都与EC 042不同。因此，在EC 042（正在进行的3期试验）中，我们优化了剂量。剂量与Sentry相同，现在是60毫克Selinexor，再次每周给药。在EC 042中，我们还要求在前两个周期的每次给药之前加入双重抗吐药。我们这样做是因为我们知道恶心和呕吐是Selinexor的已知副作用。由于动力学原因，发作通常发生在前两个周期中。我们在前八周再次强制执行，当然，此后是可选的。我们是如何选择剂量的？我们确实研究了一个全面的数据集。同样，我们知道CINDO的中位数剂量是60毫克。大多数减量都发生在很早的时候，主要是因为恶心、呕吐和血液毒性。我们还研究了全面的Clin Pharm数据，这就是AUCs的所在，当我们研究80毫克时，80毫克就达到了AUCs。在60毫克剂量下，在这两个数据点上观察到的无进展生存率方面存在很多重叠。所以，是的，我们非常有信心这60毫克应该能够改善Selinexor的安全性。安全性的改善将使患者能够坚持更长时间，并有望带来比我们观察到的更好的疗效。我要提到的另一件事的一部分是，我们知道60毫克确实提高了安全性和耐受性。我这么说是因为我们的哨兵数据对的Sentry再次从该数据集中掺入60 mg与ruxolitinib的组合。非常高兴地看到发生率和等级均降低，特别是在Selinexor中观察到的恶心和呕吐的GI毒性。明白感谢您回答问题。谢谢，乔纳森。

操作者

谢谢作为提醒，如果您确实想问问题，请按Star One。您的下一个问题来自Piper Sandler的Ted Tentoff。请继续。

特德·坦托夫

太好了谢谢我不知道开利农场还有空缺。我也必须提交我的简历，尤其是在商业集团，因为商业集团将会扩大。然后这是我的后续问题，你知道，你们从药品供应方面做了哪些额外的准备，以及如果EC击中，需要对商业组织进行哪些补充，如果我们进入概要或最终获得骨髓纤维化领域的批准，这将如何改变组织？谢谢.

素汉雅

是的，我会从高水平开始。特德，这个问题很好，如果你有兴趣的话，当然很乐意和你谈谈，但我会向索拉尼亚询问后面的部分。但总的来说，该组织确实建立得很好，而且显然在过去几年里一直在努力确保我们利用我们从供应角度建立的强大能力、非常坚实的供应链、美国非常坚实的制造业，并做好了推动和支持子宫内膜癌和骨髓纤维化的准备，因为我们将继续努力实现标签并能够在这两个领域商业化。但我会转向Soanya，因为有意义的工作已经在进行中，并且在我们前进的过程中有意义的机会。谢谢，理查德。是的，我们为我们建立的既定团队感到非常自豪，目前正在进行大量的发布前活动。所以我会把它分解成两个部分。全球医疗和科学事务显然一直在与科尔密切合作，国会的强大存在确实是在了解治疗格局并从商业格局中收集这些见解。我们一直在忙着开发消息传递，包括促销、品牌消息传递、付款人消息传递、关键客户映射、细分等，因此有大量工作正在进行。同样，正如Richard提到的，我们拥有非常强大的能力，然后从面向客户的模型的角度来看，关键客户和关键客户的覆盖范围非常强，特别是在骨髓纤维化方面，这是一个非常集中的帐户群。因此，我们应该能够在子宫内膜癌和销售人员覆盖方面取得进展。同样，学术和社区医学肿瘤学环境中的关键客户都有强大的覆盖范围。就特种Gynox而言，销售覆盖范围显然会逐步增加。但这个专业的女同性恋群体实际上也是一个非常集中的治疗医生群体。因此，我们非常兴奋，来自这里的强势地位，并准备让您加入我们的团队。

特德·坦托夫

非常感谢并期待所有数据的公布。

操作者

谢谢你，特德。

迈克尔·金

你的最后一个问题来自罗德曼和伦肖的迈克尔·金。请继续。嗨，大家好。感谢您回答这个问题。如果可以的话，我可以简短地说几句。只是想知道，我们将在asco看到的数据，它将如何精确地绘制？我的意思是，我一直知道FDA获得的数据比我们在公开场合看到的要多得多，但就数据分析和时机而言，你会拿走多少？我想问题是，在投资者和您的同行在asco看到数据后，您会在向FDA提交数据之前再次对其进行削减吗？是啊谢谢你的问题。所以我们不会对我们提交给FDA的数据发表评论。对的你知道，总的来说，你知道我之前提到的，将在接下来的几个季度里更清楚地说明我们与FDA的互动以及下一步的措施。我对asco真的很兴奋。对的我的意思是，这是数据首次公开展示。我的意思是，显然非常为团队所做的所有工作感到自豪。很高兴看到领先的KOL之一马斯卡雷纳斯博士代表所有哨兵调查人员展示这些数据。我认为这是一个很好的机会，让人们真正欣赏Selinexor与鲁索利替尼组合可以为这一人群提供的好处，以及这种组合相对于已在骨髓纤维化中评估的其他治疗方法的关键区别方面，当然是当前的护理标准。所以我希望你能现场直播。我认为这将是一场精彩的演出。我不会错过所有的钱。

操作者

哦那太棒了。太好了太好了但是的，我认为这将是一个非常好的机会，尤其是对患者来说。好吧，但是要了解您对先例的评论，您知道，FDA是一个先例驱动的组织，您知道，所有批准的MF药物在其数据集中都出现了某种故障。你知道，我的意思是，所以你们没有击中SBS 35，但你们确实击中了VAF，你们确实击中了生存。我只是想，如果你能帮助我们将其置于与帕克里替尼、莫梅洛替尼等药物批准相关的背景下。当然。所以，你知道，我们知道帕克里替尼和莫莫莱替尼，这是两个很好的例子，因为，你知道，虽然他们的重点也是SVR和tss，但你知道，帕克里替尼显然获得了SVR的加速批准。唯一真正重要的优先顺序，因为我认为它凸显了FDA的重视以及SVR作为莫马鲁替尼骨髓纤维化重要终点的重要性，我认为这个例子也非常相关。尽管这些试验也关注svr、tss，但根据统计分析计划，这些试验并不一定表现出益处。在这种情况下，FDA无疑表现出了灵活性，我想说，在识别明显证明未满足需求的人群和其他终点方面的创造力。所以，你知道，我提供了这些例子，因为它表明FDA真的，你知道，愿意查看数据的全部，这些数据不仅仅是，你知道，包括什么作为主要终点的一部分。他们愿意考虑其他临床益处的衡量标准，并且，你知道，这有可能为这些有意义的治疗提供一条前进的道路。太好了感谢这个答案。谢谢你迈克尔谢谢谢谢目前没有进一步的问题。理查德·保利斯顿先生，总裁首席执行官，您可以继续。谢谢你接线员再次感谢大家今天加入我们，并感谢大家对karyopharm的持续兴趣。正如您所听到的，我们对后期项目取得的进展感到非常鼓舞，并且在执行下一阶段重要里程碑时保持非常专注和纪律。最重要的是，我们仍然致力于提升Selinexor的潜力，为患有子宫内膜癌或子宫内膜癌和骨髓纤维化领域的患者带来有意义的新选择。正如我们所听到的，期待在我们口头介绍我们的世纪成果时看到ASCO的许多人。感谢您今天加入我们。乘客们请今天的电话会议就此结束。我们非常感谢您的参与。现在您可以断开连接。祝大家有美好的一天。

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