Regenxbio分享了来自RGX-202治疗杜兴肌营养不良症的1/2/3期Affinity Duchenne试验的主要3期部分的总体和中期功能数据，符合具有高度统计学意义的主要终点

REGENXBOP Inc.（纳斯达克股票代码：RGNX）宣布了RGX-202 I/II/III期AFFINITY DUCHENNE®试验的关键III期部分的积极总体和中期功能数据，RGX-202是一种治疗Duchenne肌营养不良症的潜在同类最佳基因疗法。该试验达到了其主要终点，具有高度统计学意义（p<0.0001），93%的参与者在第12周达到了至少10%的微肌营养不良蛋白表达（n=30）。此外，RGX-202显示微肌营养不良蛋白表达与中期功能改善之间具有统计学显着的相关性。

肌肉萎缩症家长项目创始主席帕特·弗隆（Pat Furlong）表示：“这些结果对于杜兴社区来说令人兴奋。”“几十年来，我们的社区一直在推动可以改变这种疾病轨迹的疗法，今天的消息让我们重新感到乐观。我们的家人等不及了;治疗罕见疾病的创新药物的监管灵活性仍然是一个紧迫的优先事项。我们赞扬参与这项研究的患者和家人的奉献精神，并期待在为杜兴氏症患者创造更美好的未来方面继续取得进展。"

AFFINITY DUCHENNE首席研究员Aravindhan Veerapandiyan医学博士表示：“杜兴肌营养不良症是一种罕见的进行性神经肌肉疾病，其特征是肌肉无力恶化和功能丧失，并且对能够可靠改变疾病进程的治疗仍然存在严重未满足的需求。”阿肯色州儿童医院。“令人鼓舞的是，看到微肌营养不良蛋白的强劲表达、与功能结果的相关性以及可管理的安全性特征。这些数据给我们带来了希望，并增强了RGX-202对杜兴氏症患者疾病进展产生积极影响的潜力。"

医学博士Steve Pakola说：“RGX-202是Duchenne开发的第一种基因疗法，证明了微肌营养不良蛋白表达与功能改善之间存在强的、统计学显着的相关性，这是该领域的一个里程碑式的区别。”REGENXBIO首席医疗官。“今天的结果强调了我们的新型结构和差异化治疗方法如何支持有利的安全性和潜在的临床益处，包括在预期进行性衰退的老年患者中。这些数据支持RGX-202成为Duchenne患者最佳基因疗法的潜力。"

AFFINITY DUCHENNE顶线临时数据截至2026年4月16日

I/II/III期AFFINITY DUCHENNE试验的关键部分在31名1岁及以上门诊男孩中评估了RGX-202 2x 1014 GC/kg的剂量。关键的中期结果包括安全性（n=31）、生物标志物（n=30）和功能数据（n=9，年龄>4岁，治疗后12个月）。1

另有20多名参与者已加入RGX-202的验证性试验（n=30），该公司预计将在年中完成关键和验证性试验中所有60名患者的给药。

主要终点和生物标志物数据93%的参与者在第12周达到了>10%的RGX-202微肌营养不良蛋白表达（p<0.0001）。所有参与者中微肌营养不良蛋白的表达率平均为71.1%，年龄>8岁的大男孩为41.6%。 此外，80%的参与者微肌营养不良蛋白表达量超过40%。

RGX-202被适当定位于肌膜，证明包含C末端（CT）结构域的分化构建体适当地靶向肌肉。此外，观察到的每个细胞核稳健的载体拷贝数和阳性纤维百分比支持微肌营养不良蛋白持续表达的潜力。

截至上次数据截止，中期安全性和耐受性数据RGX-202耐受良好，并表现出良好的安全性特征。积极主动的短期免疫抑制方案与差异化的构建和行业领先的产品纯度水平（超过80%的完整外壳）相结合，可能有助于RGX-202的良好安全性。杜兴体内公认的肝脏炎症标志物平均γ-谷氨酰转移酶（GPT）和总胆汁在治疗后一年内均未超过正常上限（n=9）。

报告了两起严重不良事件;两起事件都很容易管理并在数周内解决，没有后遗症。一名8岁参与者报告了一例亚急性心肌炎病例。参与者最近的心脏核磁共振检查证实心肌没有纤维化，射血分数也没有变化。一名10岁参与者报告了一例无症状肝损伤病例。该患者的GPT峰值升高为123 U/L，腹部超声波和胆固醇水平正常。常见的药物相关不良事件包括呕吐、疲劳和恶心，所有事件均被认为是轻度或中度，并且消退无后遗症。

中期一年功能数据在9名给药时年龄约为5至12岁的参与者的中期功能结果中，通过北极星动态评估（SSAA）和定时功能测试（站立时间、10米步行跑步、攀爬时间）测量，RGX-202在治疗后一年表现出功能改善和对疾病轨迹产生积极影响的证据。

与使用倾向评分加权（这是关键试验SAP中指定的主要分析方法）的外部对照相比，参与者在SSAA和所有计时功能测试中的表现在统计学上显着改善。[图1]

第12周时的RGX-202微肌营养不良蛋白表达与一年时的功能改善存在统计学显着的相关性，与cRAP预测模型相比（相关性= 0.094，p = 0.0002）和SSAA较基线的变化测量。[图2]

主要终点和中期数据支持潜在的加速批准在最近与FDA的讨论中，该机构分享了使用RGX-202微肌营养不良蛋白表达作为替代终点将基于与临床结果的相关性分析，这一点已在中期数据中得到了明确证明。虽然FDA建议进行随机对照试验，但它指导外部对照试验可能足以证明有效性的实质性证据，特别是当治疗效果足够大以克服外部对照试验的局限性时。FDA主动提出审查RGX-202数据和替代提案。REGENX比奥计划在未来的会议上与FDA讨论该数据。该公司还正在敲定一项美国前研究的试验设计，以支持全球监管提交。

鉴于积极的顶线关键数据、持续良好的安全性特征以及微肌营养不良蛋白与功能改善之间的统计学显着相关性，REGENX比奥计划加速批准RGX-202，并正在为2027年潜在的商业发布做准备。