Precision BioSciences在ASGCT 2026年会上口头宣布PBGENE-DMD项目的新临床前数据

- 新的临床前数据显示，与幼年晚期小鼠相比，PBGENE-DMZ在幼年早期小鼠中的骨骼肌肌抗肌萎缩蛋白蛋白质恢复率高出3倍，在呼吸肌中的抗肌萎缩蛋白蛋白质恢复率高出12倍-

- 研究结果进一步支持在年仅2岁的DMZ患者人群中评价PBGENE-DMZ-

- 早期干预的更高功效进一步区分PBGENE-DMZ与微肌营养不良蛋白方法-

精密生物科学公司（纳斯达克股票代码：DTIL）是一家临床阶段基因编辑公司，利用其新颖的专有HARUS ®平台开发针对高度未满足需求疾病的体内基因编辑疗法，今天在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2026年年会上的口头报告中宣布了来自其PBGENE-DMZ计划的新临床前数据。马萨诸塞州波士顿。新数据表明，在相当的时间范围内，对幼年小鼠进行PBGENE-DMZ治疗，其关键骨骼和呼吸肌的功效明显高于对幼年小鼠进行治疗。这些新数据进一步支持在年轻的DMZ患者人群中评估PBGENE-DMZ，包括2至3岁的患者，他们是正在进行的1/2期Functionation-DMZ试验的关键人群，该试验在2至7岁男孩中评估PBGENE-DMZ。

在早期幼年小鼠中观察到的更大功效预计也将成为PBGENE-DMZ与微肌营养不良蛋白方法的重要区别点。通过微肌营养不良蛋白方法，预计由肌肉生长和周转驱动的AV稀释效应在年轻的DMZ患者中将更加明显。